Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti rozanolixizumabu u dospělých účastníků studie s přetrvávající nebo chronickou primární imunitní trombocytopenií (ITP) (myOpportunITy2)

4. srpna 2023 aktualizováno: UCB Biopharma SRL

Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti rozanolixizumabu u dospělých účastníků studie s přetrvávající nebo chronickou primární imunitní trombocytopenií (ITP)

Účelem této studie je prokázat klinickou účinnost rozanolixizumabu v udržovací léčbě a posoudit bezpečnost a snášenlivost rozanolixizumabu u dospělých účastníků studie s primární imunitní trombocytopenií (ITP).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko
        • Tp0006 40189
      • Sofia, Bulharsko
        • Tp0006 40008
  • Francie
      • Lille, Francie
        • Tp0006 40364
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Tp0006 40369
      • Rostock, Německo
        • Tp0006 40366
  • Polsko
      • Slupsk, Polsko
        • Tp0006 40219
      • Warszawa, Polsko
        • Tp0006 40223
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Tp0006 20052
      • Moscow, Ruská Federace
        • Tp0006 20054
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • Tp0006 20053
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • Tp0006 40239
  • Spojené státy
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33709
        • Tp0006 50412
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Tp0006 50243
  • Tchaj-wan
      • Tainan, Tchaj-wan
        • Tp0006 20094
      • Taipei City, Tchaj-wan
        • Tp0006 20095
  • Ukrajina
      • Cherkasy, Ukrajina
        • Tp0006 20061
      • Kyiv, Ukrajina
        • Tp0006 20064
  • Čína
      • Bengbu, Čína
        • Tp0006 20201
      • Changchun, Čína
        • Tp0006 20189
      • Changsha, Čína
        • Tp0006 20188
      • Changzhou, Čína
        • Tp0006 20186
      • Fuzhou, Čína
        • Tp0006 20179
      • Hangzhou, Čína
        • Tp0006 20187
      • Jinan, Čína
        • Tp0006 20177
      • Jinan, Čína
        • Tp0006 20185
      • Wuxi, Čína
        • Tp0006 20194
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Tp0006 40231
      • Madrid, Španělsko
        • Tp0006 40268
      • Zaragoza, Španělsko
        • Tp0006 40381

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník studie musí mít v době screeningové návštěvy ≥18 let
  • Účastník studie má při screeningové návštěvě diagnózu přetrvávající (trvání > 3 měsíce) nebo chronické (trvání > 12 měsíců) primární imunitní trombocytopenie (ITP).
  • Účastník studie má před screeningem zdokumentovanou nesnášenlivost nebo nedostatečnou odpověď na dvě nebo více odpovídající standardní péče ITP léčby
  • Účastníci studie musí mít předchozí anamnézu odpovědi na předchozí terapii ITP.
  • Pokud užívá povolené léky, musí být účastník studie na stabilních dávkách během definovaných časových období před výchozí hodnotou (1. den)
  • Účastník studie má zdokumentovanou historii nízkého počtu krevních destiček (
  • Účastník studie má měření počtu krevních destiček při screeningu a při základní linii (1. den) s průměrem dvou 35×10^9/l (pomocí místních laboratoří)
  • Účastník studie má v současnosti nebo v anamnéze nátěr periferní krve v souladu s ITP

  • Účastníci studie mohou být muži nebo ženy:

    1. Mužský účastník musí souhlasit s používáním antikoncepce během léčebného období a alespoň 3 měsíce po poslední dávce studijní léčby a během tohoto období se zdržet darování spermatu
    2. Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná, což je potvrzeno negativním těhotenským testem v séru a neplánuje otěhotnět během účasti ve studii, nekojí a platí alespoň jedna z následujících podmínek:

Nejedná se o ženu ve fertilním věku (WOCBP) NEBO WOCBP, která souhlasí s dodržováním pokynů pro antikoncepci během Období léčby a alespoň 3 měsíce po dávce studijní léčby

Kritéria vyloučení:

  • Účastník měl v anamnéze arteriální nebo žilní tromboembolismus (např. mrtvici, tranzitorní ischemickou ataku, infarkt myokardu, hlubokou žilní trombózu nebo plicní embolii) během 6 měsíců před randomizací nebo vyžaduje současnou antikoagulační léčbu
  • Účastník studie má klinicky významné krvácení, které vyžaduje okamžitou úpravu krevních destiček (např. menoragie s významným poklesem hemoglobinu)
  • Účastník studie má známou přecitlivělost na jakoukoli složku studijního léku nebo na jakékoli jiné léky proti neonatálnímu Fc receptoru (FcRn)
  • Účastník studie má důkazy o sekundární příčině imunitní trombocytopenie (jasná souvislost s jinými zdravotními stavy, např. neléčená infekce H. pylori, leukémie, lymfom, běžná variabilní imunodeficience, systémový lupus erythematodes, autoimunitní onemocnění štítné žlázy nebo je vyvoláno léky), účastník má mnohočetná imunitní cytopenie (např. Evanův syndrom) atd.
  • Účastník studie má klinicky relevantní aktivní infekci (např. sepsi, pneumonii nebo absces) podle názoru zkoušejícího nebo měl závažnou infekci (vedoucí k hospitalizaci nebo vyžadující parenterální antibiotickou léčbu) během 6 týdnů před první dávkou zkoušené látky. léčivý přípravek (IMP)
  • Účastník studie se známou tuberkulózní (TB) infekcí, s vysokým rizikem získání infekce TBC nebo latentní tuberkulózní infekcí (LTBI) nebo současnou/historií netuberkulózní mykobakteriální infekce (NTMBI)
  • Účastník studie má v anamnéze transplantaci velkého orgánu nebo transplantaci hematopoetických kmenových buněk/dřeně
  • Účastník studie zažil intrakraniální krvácení v posledních 6 měsících před screeningovou návštěvou
  • Účastník studie má v anamnéze jiné poruchy koagulopatie než ITP
  • Účastník studie se současnou nebo lékařskou anamnézou nedostatku imunoglobulinu A (IgA) nebo měřením IgA
  • Účastník studie podstoupil splenektomii během 2 let před základní návštěvou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rozanolixizumab
Účastníci studie randomizovaní do tohoto ramene dostanou fixní jednotkové dávky rozanolixizumabu napříč úrovněmi tělesné hmotnosti v předem specifikovaných časových bodech během Období léčby. Dávky budou upraveny na základě hodnot počtu krevních destiček nebo lékařských potřeb.
Lék: Rozanolixizumab
Účastníci studie dostávají rozanolixizumab subkutánní infuzí v předem specifikovaných časových bodech.
Ostatní jména:
  • UCB7665
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci studie randomizovaní do tohoto ramene dostávají placebo v předem specifikovaných časových bodech během Období léčby.
Jiný: Placebo
Účastníci studie dostávají placebo subkutánní infuzí v předem specifikovaných časových bodech.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s trvalou klinicky významnou odpovědí krevních destiček ≥50×10^9/l, po dobu nejméně 8 z 12 týdnů během posledních 12 týdnů
Časové okno: Během posledních 12 týdnů (13. až 25. týden)
Bylo hlášeno procento účastníků s trvalou klinicky významnou odpovědí krevních destiček ≥50×10^9/l po dobu alespoň 8 z 12 týdnů během posledních 12 týdnů.
Během posledních 12 týdnů (13. až 25. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní počet týdnů s klinicky významnou odpovědí krevních destiček ≥50×10^9/l během 24týdenního léčebného období
Časové okno: Týden 1 až 25
Byl hlášen celkový počet týdnů s počty krevních destiček ≥50x10^9/l během 24týdenního léčebného období studie (týden 1 až týden 25).
Týden 1 až 25
Čas do první klinicky smysluplné odpovědi krevních destiček (CMPR) ≥50×10^9/l: Doba od zahájení léčby do dosažení první odpovědi ≥50×10^9/l
Časové okno: Doba od zahájení léčby do dosažení první odpovědi ≥50×10^9/l (do 25. týdne)
Doba od zahájení léčby do dosažení první klinicky smysluplné odpovědi krevních destiček ≥50×10^9/l byla definována jako datum první klinicky významné odpovědi – datum první léčby + 1. Medián byl vypočten na základě Kaplan-Meierova odhadu.
Doba od zahájení léčby do dosažení první odpovědi ≥50×10^9/l (do 25. týdne)
Procento účastníků s klinicky významnou odpovědí krevních destiček ≥50×10^9/l do 8. dne
Časové okno: Výchozí stav ke dni 8
Klinicky významná odpověď krevních destiček byla definována jako počet krevních destiček ≥50×10^9/l.
Výchozí stav ke dni 8
Změna od výchozího stavu do 25. týdne v dotazníku hodnocení pacientů s primární imunitní trombocytopenií (ITP-PAQ) Skóre symptomů
Časové okno: Od výchozího stavu během léčebného období (až do 25. týdne)
ITP-PAQ verze 1 je 44-položkový dotazník o kvalitě života související se zdravím vyvinutý pro použití u dospělých s chronickou ITP. Obsahuje 10 škál, čtyři škály měří fyzické zdraví: Příznaky (6 položek), Obtěžování (3 položky), Únava (4 položky) a Aktivita (2 položky). Dvě ze škál měří emocionální zdraví: Strach (5 položek) a Psychologické (5 položek) Zdraví. Zbývající čtyři škály měří další aspekty kvality života (QOL): QOL v práci (4 položky), Sociální QOL (4 položky), Reprodukční QOL žen (6 položek) a Celková QOL (5 položek). Každá položka je hodnocena na škále Likertova typu obsahující 4 až 7 odpovědí. Všechna skóre položek jsou transformována do kontinua 0 až 100 a jsou vážena rovnoměrně, aby se získala individuální skóre stupnice a celkové skóre (0-100) se vypočítá podle vzorce: Součet skóre položek v rozsahu stupnice/hrubý součet*100. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Od výchozího stavu během léčebného období (až do 25. týdne)
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od základního stavu do konce období sledování bezpečnosti (do 31. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím hodnoceného léčivého přípravku (IMP), bez ohledu na to, zda je nebo není považována za související s IMP. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím IMP. TEAE jsou definovány jako AE začínající po prvním podání IMP až do 8 týdnů (56 dnů) po poslední dávce včetně.
Od základního stavu do konce období sledování bezpečnosti (do 31. týdne)
Procento účastníků s TEAE vedoucími ke stažení zkoumaného léčivého přípravku (tj. přerušení studie)
Časové okno: Od základního stavu do konce období sledování bezpečnosti (do 31. týdne)
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím IMP, ať už je nebo není považována za související s IMP. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím IMP. TEAE jsou definovány jako AE začínající po prvním podání IMP až do 8 týdnů (56 dnů) po poslední dávce včetně.
Od základního stavu do konce období sledování bezpečnosti (do 31. týdne)
Procento účastníků s odpovědí definovanou jako počet krevních destiček ≥30*10^9/l a nejméně zdvojnásobení výchozí hodnoty, nejméně 2 samostatné příležitosti při dvou sousedních nominálních návštěvách nejméně 7 dní po sobě a absence krvácení
Časové okno: Od výchozího stavu během léčebného období (až do 25. týdne)
Odpověď byla definována jako počet krevních destiček ≥30*10^9/l a alespoň zdvojnásobení výchozí hodnoty, alespoň 2 samostatné příležitosti při dvou sousedních nominálních návštěvách s odstupem alespoň 7 dnů a absence krvácení.
Od výchozího stavu během léčebného období (až do 25. týdne)
Čas na první záchrannou terapii
Časové okno: Od základní linie po první záchrannou terapii (do 25. týdne)
Čas do první záchranné terapie byl definován jako datum použití první záchranné terapie - datum první terapie + 1. Medián byl vypočten na základě Kaplan-Meierova odhadu.
Od základní linie po první záchrannou terapii (do 25. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma SRL

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

25. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

5. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TP0006
  • 2019-003451-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rozanolixizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit