Een studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van rozanolixizumab te beoordelen bij volwassen studiedeelnemers met aanhoudende of chronische primaire immuuntrombocytopenie (ITP) (myOpportunITy2)

Inclusiecriteria:

• De deelnemer aan de studie moet ≥18 jaar oud zijn op het moment van het screeningsbezoek
• Studiedeelnemer heeft een diagnose van aanhoudende (> 3 maanden duur) of chronische (> 12 maanden duur) primaire immuuntrombocytopenie (ITP) bij het screeningsbezoek
• Studiedeelnemer heeft een gedocumenteerde intolerantie of onvoldoende respons op twee of meer geschikte standaard ITP-behandelingen voorafgaand aan de screening
• Studiedeelnemers moeten een voorgeschiedenis hebben van een reactie op een eerdere ITP-therapie.
• Als de deelnemer aan de studie toegestane medicijnen gebruikt, moet hij gedurende gedefinieerde tijdsperioden voorafgaand aan de baseline (dag 1) een stabiele dosis hebben
• Studiedeelnemer heeft een gedocumenteerde geschiedenis van laag aantal bloedplaatjes (
• Studiedeelnemer heeft een meting van het aantal bloedplaatjes bij screening en bij baseline (dag 1) met een gemiddelde van de twee 35 × 10 ^ 9 / l (met behulp van lokale laboratoria)
• Studiedeelnemer heeft een huidig ​​of voorgeschiedenis van een uitstrijkje van perifeer bloed dat overeenkomt met ITP

• Studiedeelnemers kunnen mannelijk of vrouwelijk zijn:

  1. Een mannelijke deelnemer moet ermee instemmen anticonceptie te gebruiken tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling en zich onthouden van het doneren van sperma tijdens deze periode
  2. Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is, zoals bevestigd door een negatieve serumzwangerschapstest en niet van plan is zwanger te worden tijdens de deelname aan het onderzoek, geen borstvoeding geeft, en ten minste een van de volgende voorwaarden van toepassing is:

Geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) OF een WOCBP die ermee instemt de anticonceptierichtlijnen te volgen tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 3 maanden na de dosis van de onderzoeksbehandeling

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombo-embolie (bijv. beroerte, voorbijgaande ischemische aanval, myocardinfarct, diepe veneuze trombose of longembolie) binnen de 6 maanden voorafgaand aan randomisatie of heeft een huidige antistollingsbehandeling nodig
• Deelnemer aan de studie heeft klinisch significante bloedingen die onmiddellijke aanpassing van de bloedplaatjes rechtvaardigen (bijv. menorragie met significante daling van hemoglobine)
• Studiedeelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van de studiemedicatie of voor andere anti-neonatale Fc-receptor (FcRn)-medicatie
• Studiedeelnemer heeft bewijs van een secundaire oorzaak van immuuntrombocytopenie (duidelijk verband met andere medische aandoeningen, bijv. van onbehandelde H. pylori-infectie, leukemie, lymfoom, algemene variabele immunodeficiëntie, systemische lupus erythematosus, auto-immuunziekte van de schildklier of wordt door geneesmiddelen geïnduceerd), deelnemer heeft een meervoudige immuuncytopenie (bijv. het syndroom van Evan) enz.
• Studiedeelnemer heeft een klinisch relevante actieve infectie (bijv. sepsis, longontsteking of abces) naar de mening van de onderzoeker, of had een ernstige infectie (resulterend in ziekenhuisopname of waarvoor parenterale antibioticabehandeling nodig is) binnen 6 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. geneesmiddel (IMP)
• Deelnemer aan de studie met een bekende tuberculose (tbc)-infectie, met een hoog risico op het krijgen van een tuberculose-infectie, of latente tuberculose-infectie (LTBI), of huidige/voorgeschiedenis van niet-tuberculeuze mycobacteriële infectie (NTMBI)
• Studiedeelnemer heeft een voorgeschiedenis van een belangrijke orgaantransplantatie of hematopoëtische stamcel-/mergtransplantatie
• Studiedeelnemer heeft intracraniële bloeding gehad in de laatste 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
• Deelnemer aan de studie heeft een voorgeschiedenis van andere coagulopathiestoornissen dan ITP
• Studiedeelnemer met huidige of medische geschiedenis van immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie, of een meting van IgA
• Studiedeelnemer heeft een splenectomie ondergaan in de 2 jaar voorafgaand aan het baselinebezoek