Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Rozanolixizumab hos voksne undersøgelsesdeltagere med vedvarende eller kronisk primær immun trombocytopeni (ITP) (myOpportunITy2)

4. august 2023 opdateret af: UCB Biopharma SRL

En fase 3 multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Rozanolixizumab hos deltagere i voksne undersøgelser med vedvarende eller kronisk primær immun trombocytopeni (ITP)

Formålet med denne undersøgelse er at demonstrere den kliniske effekt af rozanolixizumab i vedligeholdelsesbehandling og vurdere sikkerhed og tolerabilitet af rozanolixizumab hos voksne forsøgsdeltagere med primær immun trombocytopeni (ITP).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Tp0006 40189
      • Sofia, Bulgarien
        • Tp0006 40008
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Tp0006 20052
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Tp0006 20054
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Tp0006 20053
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Tp0006 40239
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33709
        • Tp0006 50412
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Tp0006 50243
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Tp0006 40364
  • Kina
      • Bengbu, Kina
        • Tp0006 20201
      • Changchun, Kina
        • Tp0006 20189
      • Changsha, Kina
        • Tp0006 20188
      • Changzhou, Kina
        • Tp0006 20186
      • Fuzhou, Kina
        • Tp0006 20179
      • Hangzhou, Kina
        • Tp0006 20187
      • Jinan, Kina
        • Tp0006 20177
      • Jinan, Kina
        • Tp0006 20185
      • Wuxi, Kina
        • Tp0006 20194
  • Polen
      • Slupsk, Polen
        • Tp0006 40219
      • Warszawa, Polen
        • Tp0006 40223
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Tp0006 40231
      • Madrid, Spanien
        • Tp0006 40268
      • Zaragoza, Spanien
        • Tp0006 40381
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan
        • Tp0006 20094
      • Taipei City, Taiwan
        • Tp0006 20095
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Tp0006 40369
      • Rostock, Tyskland
        • Tp0006 40366
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine
        • Tp0006 20061
      • Kyiv, Ukraine
        • Tp0006 20064

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Studiedeltageren skal være ≥18 år på tidspunktet for screeningbesøget
  • Studiedeltageren har en diagnose med vedvarende (>3 måneders varighed) eller kronisk (>12 måneders varighed) primær immuntrombocytopeni (ITP) ved screeningsbesøget
  • Undersøgelsesdeltageren har en dokumenteret intolerance eller utilstrækkelig respons på to eller flere passende standardbehandling ITP-behandlinger før screening
  • Undersøgelsesdeltagere skal have tidligere respons på en tidligere ITP-terapi.
  • Hvis der tages tilladte lægemidler, skal forsøgsdeltageren have stabile doser i definerede tidsperioder før baseline (dag 1)
  • Studiedeltageren har en dokumenteret historie med lavt blodpladetal (
  • Undersøgelsesdeltageren har en blodplademåling ved screening og ved baseline (dag 1) med et gennemsnit af de to 35×10^9/L (ved hjælp af lokale laboratorier)
  • Studiedeltageren har en aktuel eller historie med en perifer blodudstrygning i overensstemmelse med ITP

  • Undersøgelsesdeltagere kan være mænd eller kvinder:

    1. En mandlig deltager skal acceptere at bruge prævention i behandlingsperioden og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen og afstå fra at donere sæd i denne periode
    2. En kvindelig deltager er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid som bekræftet af en negativ serumgraviditetstest og ikke planlægger at blive gravid under deltagelse i undersøgelsen, ikke ammer, og mindst én af følgende betingelser gælder:

Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP) ELLER en WOCBP, der accepterer at følge præventionsvejledningen under behandlingsperioden og i mindst 3 måneder efter dosis af undersøgelsesbehandlingen

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en historie med arteriel eller venøs tromboemboli (f.eks. slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald, myokardieinfarkt, dyb venetrombose eller lungeemboli) inden for de 6 måneder forud for randomisering eller kræver aktuel antikoagulantbehandling
  • Studiedeltageren har klinisk signifikant blødning, der berettiger øjeblikkelig trombocytjustering (f.eks. menorragi med signifikant fald i hæmoglobin)
  • Undersøgelsesdeltageren har en kendt overfølsomhed over for alle komponenter i undersøgelsesmedicinen eller enhver anden anti-neonatal Fc-receptor (FcRn) medicin
  • Deltageren i undersøgelsen har tegn på en sekundær årsag til immun trombocytopeni (klar sammenhæng med andre medicinske tilstande, f.eks. ubehandlet H. pylori-infektion, leukæmi, lymfom, almindelig variabel immundefekt, systemisk lupus erythematosus, autoimmun thyreoideasygdom eller er lægemiddelinduceret), deltageren har en multipel immun cytopeni (f.eks. Evans syndrom) osv.
  • Undersøgelsesdeltageren har en klinisk relevant aktiv infektion (f.eks. sepsis, lungebetændelse eller byld) efter investigatorens mening, eller havde en alvorlig infektion (som resulterede i hospitalsindlæggelse eller krævede parenteral antibiotikabehandling) inden for 6 uger før den første dosis af undersøgelsen lægemiddel (IMP)
  • Undersøgelsesdeltager med en kendt tuberkulose (TB)-infektion, med høj risiko for at pådrage sig tuberkuloseinfektion eller latent tuberkuloseinfektion (LTBI) eller aktuel/historie med ikke-tuberkuløs mykobakteriel infektion (NTMBI)
  • Studiedeltageren har en historie med en større organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelle/marvstransplantation
  • Studiedeltageren har oplevet intrakraniel blødning inden for de sidste 6 måneder forud for screeningsbesøget
  • Undersøgelsesdeltageren har en historie med andre koagulopatisygdomme end ITP
  • Studiedeltager med nuværende eller sygehistorie med immunglobulin A (IgA) mangel eller en måling af IgA
  • Studiedeltageren har gennemgået en splenektomi i de 2 år forud for baselinebesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rozanolixizumab
Studiedeltagere, der er randomiseret til denne arm, vil modtage faste enhedsdoser af rozanolixizumab på tværs af kropsvægtniveauer på forudbestemte tidspunkter i løbet af behandlingsperioden. Doserne vil blive justeret baseret på trombocyttalværdier eller medicinske behov.
Medicin: Rozanolixizumab
Studiedeltagere modtager rozanolixizumab ved subkutan infusion på forudbestemte tidspunkter.
Andre navne:
  • UCB7665
Placebo komparator: Placebo
Undersøgelsesdeltagere randomiseret til denne arm modtager placebo på forudbestemte tidspunkter i behandlingsperioden.
Andet: Placebo
Studiedeltagere modtager placebo ved subkutan infusion på forudbestemte tidspunkter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med holdbart klinisk meningsfuldt blodpladerespons på ≥50×10^9/L i mindst 8 ud af 12 uger i løbet af de sidste 12 uger
Tidsramme: I løbet af de sidste 12 uger (uge 13 til uge 25)
Procentdel af deltagere med holdbart klinisk meningsfuldt blodpladerespons på ≥50×10^9/L i mindst 8 ud af 12 uger i løbet af de sidste 12 uger blev rapporteret.
I løbet af de sidste 12 uger (uge 13 til uge 25)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativt antal uger med klinisk meningsfuld blodpladerespons på ≥50×10^9/L i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Uge 1 til uge 25
Samlet antal uger med trombocyttal ≥50×10^9/L i løbet af undersøgelsens 24-ugers behandlingsperiode (uge 1 til uge 25) blev rapporteret.
Uge 1 til uge 25
Tid til første klinisk meningsfuld blodpladerespons (CMPR) på ≥50×10^9/L: Tid fra start af behandling til opnåelse af første respons på ≥50×10^9/L
Tidsramme: Tid fra start af behandling til opnåelse af første respons på ≥50×10^9/L (op til uge 25)
Tid fra start af behandling til opnåelse af første klinisk meningsfulde trombocytrespons på ≥50×10^9/L blev defineret som dato for første klinisk meningsfuld respons - dato for første behandling + 1. Medianen blev beregnet baseret på Kaplan-Meier-estimatet.
Tid fra start af behandling til opnåelse af første respons på ≥50×10^9/L (op til uge 25)
Procentdel af deltagere med klinisk meningsfuld blodpladerespons på ≥50×10^9/L på dag 8
Tidsramme: Baseline til dag 8
Klinisk meningsfuld trombocytrespons blev defineret som trombocyttal på ≥50×10^9/L.
Baseline til dag 8
Ændring fra baseline til uge 25 i primær immun trombocytopeni patientvurderingsspørgeskema (ITP-PAQ) Symptomerscore
Tidsramme: Fra baseline under behandlingsperioden (op til uge 25)
ITP-PAQ version 1 er et sygdomsspecifikt sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema på 44 punkter, der er udviklet til brug hos voksne med kronisk ITP. Den indeholder 10 skalaer, fire af skalaerne måler fysisk sundhed: Symptomer (6 punkter), Besvær (3 punkter), Træthed (4 punkter) og Aktivitet (2 genstande). To af skalaerne måler følelsesmæssig sundhed: Frygt (5 punkter) og Psykologisk (5 punkter) Sundhed. De resterende fire skalaer måler andre aspekter af livskvalitet (QOL): Arbejdskvalitet (4 elementer), Social QOL (4 elementer), Kvinders reproduktive QOL (6 elementer) og Samlet QOL (5 elementer). Hvert emne er bedømt på en Likert-skala, der indeholder 4 til 7 svar. Alle emnescores omdannes til et kontinuum på 0 til 100 og vægtes ligeligt for at udlede individuelle skalascores, og den samlede score (0-100) beregnes i henhold til formlen: Summen af ​​emnescores inden for skalaen/råsum-området*100. Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
Fra baseline under behandlingsperioden (op til uge 25)
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden (op til uge 31)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller deltager i et klinisk forsøg, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​forsøgslægemiddel (IMP), uanset om det anses for at være relateret til IMP eller ej. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom (ny eller forværret), der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​IMP. TEAE'er er defineret som AE'er, der starter efter tidspunktet for første IMP-administration op til og med 8 uger (56 dage) efter den sidste dosis.
Fra baseline til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden (op til uge 31)
Procentdel af deltagere med TEAE'er, der fører til tilbagetrækning af undersøgelseslægemiddel (dvs. afbrydelse af undersøgelse)
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden (op til uge 31)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller deltager i klinisk undersøgelse, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​IMP, uanset om den anses for at være relateret til IMP eller ej. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom (ny eller forværret), der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​IMP. TEAE'er er defineret som AE'er, der starter efter tidspunktet for første IMP-administration op til og med 8 uger (56 dage) efter den sidste dosis.
Fra baseline til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden (op til uge 31)
Procentdel af deltagere med respons defineret som trombocyttal ≥30*10^9/L og mindst fordobling af baseline, mindst 2 separate lejligheder ved to tilstødende nominelle besøg med mindst 7 dages mellemrum og fravær af blødning
Tidsramme: Fra baseline under behandlingsperioden (op til uge 25)
Respons blev defineret som trombocyttal ≥30*10^9/L og mindst fordobling af baseline, mindst 2 separate lejligheder ved to tilstødende nominelle besøg med mindst 7 dages mellemrum og fravær af blødning.
Fra baseline under behandlingsperioden (op til uge 25)
Tid til første redningsterapi
Tidsramme: Fra baseline til første redningsterapi (op til uge 25)
Tid til første redningsterapi blev defineret som dato for første brug af redningsterapi - dato for første behandling + 1. Medianen blev beregnet ud fra Kaplan-Meier-estimatet.
Fra baseline til første redningsterapi (op til uge 25)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

5. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

13. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TP0006
  • 2019-003451-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne, ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne undersøgelse kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær immun trombocytopeni

Kliniske forsøg med Rozanolixizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner