Progression naturelle de la maladie chez les participants atteints de choroïdérémie
7 septembre 2021 mis à jour par: Biogen
Une analyse de cohorte rétrospective de la progression naturelle de la maladie des patients atteints de choroïdérémie dans la pratique clinique du monde réel
L'objectif principal de cette étude est de quantifier la progression de la maladie mesurée par la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) dans le monde réel chez les participants à la choroïdérémie (CHM).
Les objectifs secondaires sont de décrire les caractéristiques démographiques et cliniques de base des participants CHM et de faire correspondre les participants CHM du registre Intelligent Research in Sight (IRIS®) à la population de l'étude parrainée par l'investigateur (IST) de Biogen en utilisant l'appariement des scores de propension.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Cette étude est une étude de cohorte rétrospective des yeux et des participants CHM qui inclura tous les participants éligibles et les yeux avec le premier diagnostic documenté de CHM du 1er juillet 2013 au 31 décembre 2019 qui répondent aux critères de l'étude.
Cette étude sera menée à l'aide des données du registre IRIS® de l'American Academy of Ophthalmology (AAO) qui capture les données démographiques, les caractéristiques cliniques et les résultats cliniques des participants au CHM à partir de 2013.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
1178
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94107
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La cohorte principale comprendra tous les participants CHM éligibles dans le registre IRIS.
La cohorte appariée à l'essai comprendra uniquement des participants masculins CHM de la cohorte 1 pour correspondre à la population de l'étude IST de Biogen en utilisant l'appariement des scores de propension.
La description
Critères d'inclusion clés :
Cohorte 1 : Tous les participants CHM
Participants avec un diagnostic documenté de CHM identifié par la présence de la Classification internationale des maladies (CIM)-9/10 ou du codage SNOMED :
- CIM-9 : 363,55
- CIM-10 : H31.2
- SNOMED-CT : 75241009
Cohorte 2 : Participants au CHM appariés à l'essai
Participants masculins avec un diagnostic documenté de CHM identifié par la présence du codage ICD-9/10 ou SNOMED :
- CIM-9 : 363,55
- CIM-10 : H31.21
- SNOMED-CT : 75241009
Critères d'exclusion clés :
- N / A
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Cohorte 1 : Cohorte principale
Tous les participants éligibles avec CHM dans le registre IRIS seront inclus.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
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Cohorte 2 : Cohorte appariée à l'essai
Seuls les participants masculins avec CHM de la cohorte 1 correspondant à la population de l'étude IST de Biogen utilisant l'appariement des scores de propension seront inclus.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage de participants avec progression de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) en fonction de l'âge
Délai: Jusqu'à 6 ans
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Jusqu'à 6 ans
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Pourcentage de participants avec progression de la MAVC au fil du temps après la ligne de base de la MAVC
Délai: Jusqu'à 6 ans
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Jusqu'à 6 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de participants dont les caractéristiques démographiques sont décrites au départ
Délai: Jusqu'à 6 ans
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Les données démographiques comprendront l'âge, le sexe, la race, la région géographique et la spécialité du fournisseur de traitement.
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Jusqu'à 6 ans
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Appariement des participants avec CHM dans le registre IRIS® à la population de l'étude IST de Biogen à l'aide de l'appariement par score de propension (PS)
Délai: Jusqu'à 6 ans
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Une approche d'appariement des scores de propension sera effectuée pour sélectionner les participants masculins CHM éligibles du registre IRIS afin de correspondre à la population de l'étude IST de Biogen.
Avec cette approche, la probabilité de participer à l'étude IST compte tenu des caractéristiques de base observées des participants sera estimée pour chaque participant.
Le score de propension sera estimé à l'aide d'une régression logistique et de covariables de base prédéfinies, y compris les caractéristiques démographiques et cliniques des participants.
L'appariement de propension sera considéré comme adéquat si toutes les variables entre la cohorte CHM appariée par PS et la cohorte de l'étude IST ont une valeur absolue de la différence moyenne standardisée (DMS) du score PS inférieure à 0,1.
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Jusqu'à 6 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 août 2020
Achèvement primaire (Réel)
7 mai 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
10 août 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 mars 2021
Première publication (Réel)
12 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 septembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2021
Dernière vérification
1 septembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- US-CHM-11761
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Oui
Description du régime IPD
Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur http://clinicalresearch.biogen.com/
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .