Natuurlijke ziekteprogressie bij deelnemers met choroideremie
7 september 2021 bijgewerkt door: Biogen
Een retrospectieve cohortanalyse van de natuurlijke ziekteprogressie van patiënten met chooideremie in de praktijk in de praktijk
Het primaire doel van deze studie is het kwantificeren van de ziekteprogressie, gemeten aan de hand van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in de praktijk bij deelnemers aan Choroideremia (CHM).
De secundaire doelstellingen zijn het beschrijven van demografische en baseline klinische kenmerken onder CHM-deelnemers en het matchen van CHM-deelnemers in de Intelligent Research in Sight (IRIS®) Registry met Biogen's door onderzoekers gesponsorde studie (IST) studiepopulatie met behulp van propensity score matching.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een retrospectieve cohortstudie van CHM-ogen en deelnemers die alle in aanmerking komende deelnemers en ogen met de eerste gedocumenteerde diagnose van CHM van 1 juli 2013 tot 31 december 2019 omvat die voldoen aan de onderzoekscriteria.
Deze studie zal worden uitgevoerd met behulp van gegevens van de IRIS®-registratie van de American Academy of Ophthalmology (AAO), die de demografische gegevens, klinische kenmerken en klinische resultaten van CHM-deelnemers vanaf 2013 vastlegt.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
1178
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94107
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Het hoofdcohort omvat alle in aanmerking komende CHM-deelnemers in het IRIS-register.
Aan een studie gekoppeld cohort zal alleen mannelijke CHM-deelnemers uit cohort 1 bevatten om overeen te komen met de IST-onderzoekspopulatie van Biogen met behulp van propensity score matching.
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Cohort 1: alle CHM-deelnemers
Deelnemers met een gedocumenteerde diagnose van CHM geïdentificeerd door de aanwezigheid van International Classification of Diseases (ICD)-9/10 of SNOMED-codering:
- ICD-9: 363,55
- ICD-10: H31.2
- SNOMED-CT: 75241009
Cohort 2: proef-gematchte CHM-deelnemers
Mannelijke deelnemers met een gedocumenteerde diagnose van CHM geïdentificeerd door de aanwezigheid van ICD-9/10- of SNOMED-codering:
- ICD-9: 363,55
- ICD-10: H31.21
- SNOMED-CT: 75241009
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- NVT
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort 1: Hoofdcohort
Alle in aanmerking komende deelnemers met CHM in IRIS Registry worden opgenomen.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
|
|
Cohort 2: proef-gematcht cohort
Alleen mannelijke deelnemers met CHM uit cohort 1 die overeenkomen met de IST-studiepopulatie van Biogen met behulp van propensityscore-matching, worden opgenomen.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers met progressie van best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in relatie tot leeftijd
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Tot 6 jaar
|
|
Percentage deelnemers met progressie van BCVA in de loop van de tijd na de Baseline BCVA
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Tot 6 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met demografie beschreven bij baseline
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
De demografische gegevens omvatten leeftijd, geslacht, ras, geografische regio en specialiteit van de behandelaar.
|
Tot 6 jaar
|
|
Matching van deelnemers met CHM in het IRIS®-register aan de IST-onderzoekspopulatie van Biogen met behulp van Propensity Score (PS) Matching
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Er zal een propensity score matching-benadering worden uitgevoerd om in aanmerking komende mannelijke CHM-deelnemers uit IRIS Registry te selecteren om overeen te komen met de IST-onderzoekspopulatie van Biogen.
Met de aanpak wordt voor elke deelnemer de waarschijnlijkheid van deelname aan de IST-studie geschat, gegeven de waargenomen kenmerken van de basislijndeelnemer.
De propensityscore wordt geschat met behulp van logistische regressie en vooraf gespecificeerde basislijncovariaten, inclusief demografische gegevens en klinische kenmerken van de deelnemers.
De propensity-match wordt als adequaat beschouwd als alle variabelen tussen het PS-gematchte CHM-cohort en het IST-onderzoekscohort een absolute waarde van het gestandaardiseerde gemiddelde verschil (SMD) in PS-score hebben die kleiner is dan 0,1.
|
Tot 6 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 augustus 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 mei 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 augustus 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 maart 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 maart 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 maart 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 september 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 september 2021
Laatst geverifieerd
1 september 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- US-CHM-11761
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Ja
Beschrijving IPD-plan
In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .