Progresión de la enfermedad natural en participantes con coroideremia

Cohorte 1: Cohorte principal

Se incluirán todos los participantes elegibles con CHM en el Registro IRIS.

Otro: Sin intervención

Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.

Cohorte 2: Cohorte emparejada en el ensayo

Solo se incluirán los participantes masculinos con CHM de la Cohorte 1 para coincidir con la población del estudio IST de Biogen utilizando la coincidencia de puntuación de propensión.

Otro: Sin intervención

Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.

Porcentaje de participantes con progresión de la mejor agudeza visual corregida (BCVA) en relación con la edad

Porcentaje de participantes con progresión de la BCVA a lo largo del tiempo después de la BCVA inicial

Porcentaje de participantes con datos demográficos descritos al inicio

Los datos demográficos incluirán edad, sexo, raza, región geográfica y especialidad del proveedor tratante.

Emparejamiento de participantes con CHM en el registro IRIS® con la población del estudio IST de Biogen mediante el emparejamiento de puntuación de propensión (PS)

Se llevará a cabo un enfoque de coincidencia de puntuación de propensión para seleccionar participantes masculinos de CHM elegibles del Registro IRIS para que coincidan con la población del estudio IST de Biogen. Con el enfoque, se estimará para cada participante la probabilidad de participar en el estudio IST dadas las características basales observadas de los participantes. La puntuación de propensión se estimará mediante regresión logística y covariables de referencia preespecificadas, incluidas las características demográficas y clínicas de los participantes. La coincidencia de propensión se considerará adecuada si todas las variables entre la cohorte CHM emparejada con PS y la cohorte del estudio IST tienen un valor absoluto de la diferencia de medias estandarizada (SMD) en la puntuación PS inferior a 0,1.