Évaluation neurocognitive et psychologique à distance dans la PCU
21 avril 2022 mis à jour par: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Évaluation à distance de la mémoire de travail et de l'anxiété chez les personnes atteintes de phénylcétonurie (PCU) traitée précocement
La PCU est une maladie autosomique récessive rare associée à une perturbation de la synthèse de la dopamine.
Bien qu'un diagnostic et un traitement précoces préviennent les déficiences graves associées à la PCU non traitée, les personnes atteintes de PCU traitée précocement (PCU) présentent néanmoins des séquelles importantes, notamment une mémoire de travail altérée et un risque accru de problèmes d'anxiété.
Des recherches antérieures avec d'autres populations cliniques (par exemple, le trouble anxieux généralisé) suggèrent que les deux phénomènes peuvent être liés, une anxiété accrue contribuant à une performance MW plus faible.
Actuellement, nous proposons d'initier une nouvelle ligne de recherche passionnante examinant la relation potentielle entre l'anxiété et la MW dans l'ETPKU.
L'étude proposée appliquera également une évaluation basée sur les performances neuropsychologiques à distance à l'étude de l'ETPKU et surmontera ainsi les limites/défis géographiques associés au recrutement de participants atteints de cette maladie rare.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
84
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, États-Unis, 65211
- University of Missouri
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 40 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Individus âgés de 18 à 40 ans avec et sans PCU
La description
Critère d'intégration:
- Les participants atteints de PCU seront inclus s'ils ont été diagnostiqués comme nouveau-nés et ont immédiatement commencé le traitement.
Critère d'exclusion:
- Les personnes ayant des antécédents de troubles neurologiques ou de troubles médicaux majeurs non liés à la PCU (par exemple, traumatisme crânien fermé, diabète, sclérose en plaques) seront exclues. De plus, les personnes atteintes de PCU seront exclues si elles prennent un médicament appelé Peg-Valiant/ PEG-PAL/ Pegvaliase/Palynziq.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Transversale
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Personnes atteintes de PCU
Adultes atteints de PCU traitée précocement
|
Aucune intervention
|
|
Individus sans PCU
Adultes sans PCU qui sont par ailleurs en bonne santé
|
Aucune intervention
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Performances de la mémoire de travail
Délai: 2,5 à 3 heures au total sur environ 1 à 3 semaines
|
Score composite basé sur plusieurs tests CANTAB liés à la mémoire de travail
|
2,5 à 3 heures au total sur environ 1 à 3 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Shawn Christ, PhD, University of Missouri-Columbia
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 novembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
2 octobre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
2 octobre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 juin 2021
Première publication (Réel)
29 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 avril 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 avril 2022
Dernière vérification
1 avril 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2034504
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Indécis
Description du régime IPD
Être déterminé
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .