Valutazione neurocognitiva e psicologica a distanza nella PKU
21 aprile 2022 aggiornato da: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Valutazione remota della memoria di lavoro e dell'ansia negli individui con fenilchetonuria (PKU) trattata precocemente
La PKU è una rara condizione autosomica recessiva associata all'interruzione della sintesi della dopamina.
Sebbene la diagnosi e il trattamento precoci prevengano le gravi menomazioni associate alla PKU non trattata, gli individui con PKU trattata precocemente (ETPKU) sperimentano comunque sequele significative, tra cui memoria di lavoro compromessa e aumento del rischio di problemi di ansia.
La ricerca passata con altre popolazioni cliniche (ad esempio, disturbo d'ansia generalizzato) suggerisce che i due fenomeni possono essere collegati, con un aumento dell'ansia che contribuisce a prestazioni peggiori della WM.
Attualmente proponiamo di avviare una nuova entusiasmante linea di ricerca che esamini la potenziale relazione tra ansia e WM in ETPKU.
Lo studio proposto applicherà anche la valutazione basata sulle prestazioni neuropsicologiche a distanza allo studio dell'ETPKU, superando così le limitazioni/sfide geografiche associate al reclutamento di partecipanti con questa malattia rara.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
84
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University
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Missouri
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Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
- University of Missouri
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 40 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Soggetti di età compresa tra 18 e 40 anni con e senza PKU
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti con PKU saranno inclusi se sono stati diagnosticati come neonati e hanno immediatamente iniziato il trattamento.
Criteri di esclusione:
- Saranno esclusi gli individui con una storia di compromissione neurologica o disturbo medico maggiore non correlato alla PKU (ad es. Trauma cranico chiuso, diabete, sclerosi multipla). Inoltre, le persone con PKU saranno escluse se assumono un farmaco chiamato Peg-Valiant/PEG-PAL/Pegvaliase/Palynziq.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Trasversale
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Individui con PKU
Adulti con PKU trattata precocemente
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Nessun intervento
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Individui senza PKU
Adulti senza PKU che sono altrimenti sani
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Nessun intervento
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Prestazioni della memoria di lavoro
Lasso di tempo: 2,5-3 ore totali in circa 1-3 settimane
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Punteggio composito basato su più test CANTAB relativi alla memoria di lavoro
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2,5-3 ore totali in circa 1-3 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Shawn Christ, PhD, University of Missouri-Columbia
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 novembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
2 ottobre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
2 ottobre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 giugno 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 giugno 2021
Primo Inserito (Effettivo)
29 giugno 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 aprile 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2034504
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Indeciso
Descrizione del piano IPD
Essere determinati
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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