Дистанционная нейрокогнитивная и психологическая оценка при фенилкетонурии
21 апреля 2022 г. обновлено: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Дистанционная оценка рабочей памяти и тревожности у лиц с ранней леченной фенилкетонурией (ФКУ)
ФКУ — редкое аутосомно-рецессивное заболевание, связанное с нарушением синтеза дофамина.
Хотя ранняя диагностика и лечение предотвращают серьезные нарушения, связанные с нелеченной ФКУ, у лиц с ранней леченной ФКУ (ЭФКУ), тем не менее, возникают значительные последствия, включая нарушение рабочей памяти и повышенный риск проблем с тревогой.
Прошлые исследования с другими клиническими популяциями (например, с генерализованным тревожным расстройством) показывают, что эти два явления могут быть связаны, при этом повышенная тревожность способствует снижению производительности WM.
В настоящее время мы предлагаем инициировать новое захватывающее направление исследований по изучению потенциальной связи между тревожностью и WM в ETPKU.
В предлагаемом исследовании также будет применяться дистанционная оценка нейропсихологических показателей для изучения ETPKU, что позволит преодолеть географические ограничения/проблемы, связанные с набором участников с этим редким заболеванием.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
84
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65211
- University of Missouri
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 40 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Лица в возрасте 18-40 лет с фенилкетонурией и без нее
Описание
Критерии включения:
- Участники с фенилкетонурией будут включены, если они были диагностированы как новорожденные и сразу же начали лечение.
Критерий исключения:
- Лица с неврологическими нарушениями в анамнезе или серьезными заболеваниями, не связанными с фенилкетонурией (например, закрытая черепно-мозговая травма, диабет, рассеянный склероз), будут исключены. Кроме того, лица с фенилкетонурией будут исключены, если они принимают лекарство под названием Peg-Valiant/PEG-PAL/Pegvaliase/Palynziq.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Поперечный разрез
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Лица с ФКУ
Взрослые с ранней леченной ФКУ
|
Без вмешательства
|
|
Лица без ФКУ
Взрослые без ФКУ, которые в остальном здоровы
|
Без вмешательства
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Производительность рабочей памяти
Временное ограничение: Всего 2,5-3 часа в течение примерно 1-3 недель
|
Составной балл, основанный на нескольких тестах CANTAB, связанных с рабочей памятью.
|
Всего 2,5-3 часа в течение примерно 1-3 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Shawn Christ, PhD, University of Missouri-Columbia
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 ноября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 октября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 октября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 июня 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 июня 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 июня 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 апреля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 апреля 2022 г.
Последняя проверка
1 апреля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Фенилкетонурия
Другие идентификационные номера исследования
- 2034504
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Не определился
Описание плана IPD
Быть определенным
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .