Neurokognitiivinen ja psykologinen etäarviointi PKU:ssa
torstai 21. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Työmuistin ja ahdistuneisuuden etäarviointi henkilöillä, joilla on varhain hoidettu fenyyliketonuria (PKU)
PKU on harvinainen autosomaalinen resessiivinen tila, joka liittyy dopamiinisynteesin häiriöihin.
Vaikka varhainen diagnoosi ja hoito estävät hoitamattoman PKU:n aiheuttamat vakavat häiriöt, varhain hoidetun PKU:n (ETPKU) sairastavilla henkilöillä on kuitenkin merkittäviä seurauksia, mukaan lukien heikentynyt työmuisti ja lisääntynyt ahdistusongelmien riski.
Aiemmat tutkimukset muilla kliinisillä populaatioilla (esim. yleistynyt ahdistuneisuushäiriö) viittaavat siihen, että nämä kaksi ilmiötä voivat olla yhteydessä toisiinsa, ja lisääntynyt ahdistus vaikuttaa heikompaan WM-suorituskykyyn.
Tällä hetkellä ehdotamme uuden jännittävän tutkimuslinjan käynnistämistä, joka tutkii ahdistuksen ja WM:n välistä mahdollista suhdetta ETPKU:ssa.
Ehdotetussa tutkimuksessa sovelletaan myös neuropsykologista suorituskykyyn perustuvaa etäarviointia ETPKU:n tutkimukseen ja näin ylitetään maantieteelliset rajoitukset/haasteet, jotka liittyvät tämän harvinaisen sairauden osallistujien rekrytointiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
84
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
- University of Missouri
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 40 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
18-40-vuotiaat henkilöt PKU:lla ja ilman
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on PKU, otetaan mukaan, jos heidän diagnoosinsa on vastasyntynyt ja hoito aloitettiin välittömästi.
Poissulkemiskriteerit:
- Henkilöt, joilla on aiemmin ollut neurologinen häiriö tai vakava lääketieteellinen häiriö, joka ei liity PKU:han (esim. suljettu päävamma, diabetes, multippeliskleroosi), suljetaan pois. Lisäksi henkilöt, joilla on PKU, suljetaan pois, jos he käyttävät lääkettä nimeltä Peg-Valiant/PEG-PAL/Pegvaliase/Palynziq.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Henkilöt, joilla on PKU
Aikuiset, joilla on varhain hoidettu PKU
|
Ei puuttumista
|
|
Yksilöt ilman PKU:ta
Aikuiset ilman PKU:ta, jotka ovat muuten terveitä
|
Ei puuttumista
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Työmuistin suorituskyky
Aikaikkuna: 2,5-3 tuntia yhteensä noin 1-3 viikon aikana
|
Yhdistelmäpistemäärä, joka perustuu useisiin työmuistiin liittyviin CANTAB-testeihin
|
2,5-3 tuntia yhteensä noin 1-3 viikon aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Shawn Christ, PhD, University of Missouri-Columbia
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 24. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 2. lokakuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 2. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 27. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 29. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2034504
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
IPD-suunnitelman kuvaus
Olla päättäväinen
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .