Forme physique, composition corporelle, activité physique et habitudes de sommeil chez les personnes atteintes de fibrose kystique sous thérapie modulatrice. (Understand-CF)
Une étude observationnelle pour comprendre la condition physique, la composition corporelle, l'activité physique et les habitudes de sommeil chez les personnes atteintes de fibrose kystique sur la thérapie modulatrice de régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique par rapport à des témoins sains
La fibrose kystique (FK) est la maladie héréditaire la plus courante au Royaume-Uni, touchant environ 10 837 personnes. Il est bien reconnu que l'exercice régulier est cliniquement important pour les personnes atteintes de mucoviscidose. La fonction d'exercice mesurée par la consommation maximale d'oxygène (VO2max) lors d'un test d'effort cardiopulmonaire (CPET) est souvent réduite chez les personnes atteintes de mucoviscidose et cela a été attribué à plusieurs facteurs, notamment une altération de la fonction cardiaque et des vaisseaux sanguins, la fonction musculaire, des niveaux d'activité physique réduits et une moins bonne qualité de sommeil.
De nouveaux médicaments (modulateurs) sont devenus disponibles pour de nombreuses personnes atteintes de mucoviscidose. Les modulateurs semblent capables de réduire les concentrations de chlorure dans la sueur, d'améliorer la fonction pulmonaire et de réduire la fréquence des exacerbations pulmonaires chez les personnes atteintes de mucoviscidose. Il existe peu de preuves pour montrer comment ils ont pu modifier la condition physique et les mécanismes sous-jacents responsables de cela chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Cette étude vise à :
- déterminer la fonction d'exercice
- déterminer la fonction des vaisseaux sanguins
- déterminer la composition corporelle
- déterminer les niveaux d'activité physique et de sommeil chez les personnes atteintes de mucoviscidose sous thérapie modulatrice par rapport à un groupe témoin en bonne santé.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La fibrose kystique (FK) est la maladie héréditaire la plus courante au Royaume-Uni, touchant environ 10 837 personnes. La mucoviscidose affecte le mouvement du sel et de l'eau à travers le corps, ce qui entraîne une accumulation épaisse et collante de mucus causant des problèmes dans les poumons et le système digestif. La mucoviscidose cause également des problèmes dans d'autres parties du corps, par exemple le cœur, les vaisseaux sanguins et les muscles. Cela peut avoir un impact sur la capacité d'une personne atteinte de mucoviscidose à faire de l'exercice, ce qui peut avoir un impact sur le pronostic, la qualité de vie et augmenter le nombre de fois qu'une personne atteinte de mucoviscidose est admise à l'hôpital en raison d'une infection pulmonaire.
Pour de nombreuses personnes atteintes de mucoviscidose, de nouveaux médicaments (modulateurs) sont récemment devenus accessibles, apportant de grands changements à leur santé. Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) est le modulateur le plus récemment approuvé pour une utilisation chez les personnes présentant des mutations spécifiques du gène CFTR et est maintenant le traitement modulateur le plus largement utilisé. Jusqu'à présent, les essais cliniques ont largement porté sur la fonction pulmonaire, les niveaux de chlorure dans la sueur et l'indice de masse corporelle. Les effets plus larges de la thérapie modulatrice sur la fonction d'exercice n'ont pas été étudiés. Cette étude déterminera si les personnes atteintes de mucoviscidose présentent un dysfonctionnement des vaisseaux sanguins et de l'exercice, une composition corporelle anormale et une activité physique et une qualité de sommeil réduites lorsqu'elles suivent un traitement par modulateur CFTR par rapport à un groupe en bonne santé.
Les objectifs de cette étude sont :
- Déterminer la fonction d'exercice aérobie et les mécanismes qui la sous-tendent chez les personnes atteintes de mucoviscidose stables sous ETI et si cela est différent des témoins en bonne santé appariés selon l'âge et le sexe ;
- Déterminer la fonction musculaire périphérique chez les personnes atteintes de mucoviscidose stable sur ETI et si elle est différente des témoins en bonne santé appariés selon l'âge et le sexe ;
- Déterminer la capacité d'exercice fonctionnel chez les personnes atteintes de mucoviscidose stables sur ETI et si cela est différent des témoins en bonne santé appariés selon l'âge et le sexe ;
- Déterminer la fonction endothéliale micro- et macrovasculaire chez les personnes atteintes de mucoviscidose stables sous ETI et si elle est différente des témoins en bonne santé appariés selon l'âge et le sexe ;
- Déterminer la composition corporelle chez les personnes atteintes de mucoviscidose stables sous ETI et si elle est différente des témoins en bonne santé appariés selon l'âge et le sexe ;
- Déterminer les niveaux d'activité physique ainsi que la durée et la qualité du sommeil chez les personnes atteintes de mucoviscidose stables sous ETI et déterminer si cela est différent des témoins en bonne santé appariés selon l'âge et le sexe
Cette étude recrutera 50 personnes atteintes de mucoviscidose et 50 participants témoins en bonne santé, appariés selon l'âge et le sexe, âgés de plus de 10 ans. Il leur demandera d'assister à l'Université de Portsmouth pour 2 visites. La première visite durera environ 3 heures. Pendant ce temps, ils subiront des mesures sur la fonction des vaisseaux sanguins et la fonction d'exercice aérobie. La deuxième visite durera environ 2 heures. Pendant ce temps, ils subiront une analyse de la composition corporelle et une série de tests de la fonction musculaire. À domicile, les participants porteront un accéléromètre pendant 7 jours et rempliront une série de questionnaires.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Zoe Saynor
- Numéro de téléphone: 02392843080
- E-mail: zoe.saynor@port.ac.uk
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Lauren Clayton
- Numéro de téléphone: 02392843085
- E-mail: lauren.clayton@port.ac.uk
Lieux d'étude
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Portsmouth, Royaume-Uni, PO1 2EF
- Recrutement
- University of Portsmouth
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Contact:
- Zoe Saynor
- Numéro de téléphone: 3080 023 9284 3080
- E-mail: zoe.saynor@port.ac.uk
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Contact:
- Lauren Clayton
- Numéro de téléphone: 3085 023 9284 3085
- E-mail: lauren.clayton@port.ac.uk
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion pour les participants atteints de mucoviscidose :
- Stable sur la thérapie modulatrice CFTR, Kaftrio®
- Hommes et femmes ≥ 10 ans
- Diagnostic de mucoviscidose basé sur des caractéristiques cliniques, étayé par des antécédents de test de la sueur anormal (chlorure de sueur > 60 mmol·L-1 > 100 mg de sueur), si possible, un génotypage diagnostique serait également souhaitable
- Peut clairement déclarer qu'elle n'est pas enceinte
- Aucune contre-indication à faire de l'exercice
- Peut comprendre et coopérer avec le protocole d'étude
- Aucune augmentation des symptômes ou perte de poids au cours des 2 semaines précédentes
Critères d'inclusion pour les participants témoins en bonne santé :
- Hommes et femmes en bonne santé appariés selon l'âge et le sexe aux personnes atteintes de mucoviscidose inscrites
- Peut clairement déclarer qu'elle n'est pas enceinte
- Pas de diagnostic clinique d'une maladie chronique
- Peut comprendre et coopérer avec le protocole d'étude
- Aucune contre-indication à effectuer un exercice exhaustif
Critères d'exclusion pour les participants atteints de mucoviscidose :
- Toute affection non pulmonaire pouvant nuire à la capacité d'exercice, comme les troubles musculo-squelettiques et les maladies cardiovasculaires.
- Asthme co-morbide instable (variabilité quotidienne de la fonction pulmonaire > 20 %)
- Est enceinte pendant le processus de dépistage initial
- Incapable de comprendre ou de coopérer avec le protocole d'étude en raison de difficultés d'apprentissage ou autres
- Pas d'âge approprié pour les tests
- Est un fumeur ou inhale d'autres substances
- Prend des médicaments vasoactifs
Critères d'exclusion pour les participants témoins en bonne santé :
- Toute affection pulmonaire, métabolique ou cardiovasculaire
- Toute autre maladie diagnostiquée
- Toute affection non pulmonaire pouvant nuire à la capacité d'exercice, comme les troubles musculo-squelettiques et les maladies cardiovasculaires
- Est enceinte pendant la procédure de dépistage initial
- Présente des comorbidités pour effectuer un exercice exhaustif
- Est un fumeur ou inhale toute autre substance
- Incapable de comprendre ou de coopérer avec le protocole d'étude en raison de difficultés d'apprentissage ou autres
- Pas de correspondance d'âge ou de sexe pour le groupe CF
- Prend des médicaments vasoactifs
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Fibrose kystique
Aucune intervention - seulement des évaluations.
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Contrôle sain
Aucune intervention - seulement des évaluations.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Absorption maximale d'oxygène
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la consommation maximale d'oxygène dérivée d'un test d'exercice cardiopulmonaire maximal sur un ergomètre à vélo
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Jour 1 - référence
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Absorption d'oxygène au seuil d'échange gazeux
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la consommation d'oxygène au seuil d'échange gazeux dérivées d'un test d'effort cardiopulmonaire maximal sur un vélo ergomètre
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Jour 1 - référence
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Puissance de crête
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la puissance de sortie maximale dérivée d'un test d'effort cardiopulmonaire maximal sur un ergomètre à vélo
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Jour 1 - référence
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Le temps de l'épuisement
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans le temps jusqu'à l'épuisement dérivées d'un test d'effort cardiopulmonaire maximal sur un vélo ergomètre
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Jour 1 - référence
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Rythme cardiaque
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes de fréquence cardiaque dérivées d'un test d'effort cardiopulmonaire maximal sur un vélo ergomètre
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Jour 1 - référence
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Spectroscopie proche infrarouge dérivée désoxygénée [hémoglobine + myoglobine]
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la dynamique de la spectroscopie proche infrarouge dérivée désoxygénée [hémoglobine + myoglobine]
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Jour 1 - référence
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Débit cardiaque
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la dynamique de la cardiographie par impédance thoracique non invasive
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Jour 1 - référence
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Indice de volume systolique
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la dynamique de la cardiographie par impédance thoracique non invasive
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Jour 1 - référence
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Nombre total de minutes d'activité physique (activité physique légère, modérée, modérée à vigoureuse)
Délai: L'activité physique sera mesurée en continu pendant 7 jours
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Différences d'activité physique entre les groupes évaluées par accéléromètre porté au poignet
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L'activité physique sera mesurée en continu pendant 7 jours
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Efficacité du sommeil (temps au lit + temps de sommeil)
Délai: L'efficacité du sommeil sera mesurée en continu pendant 7 jours
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Différences entre les groupes dans l'efficacité du sommeil évaluées par accéléromètre porté au poignet
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L'efficacité du sommeil sera mesurée en continu pendant 7 jours
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Iontophorèse à l'insuline
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la mesure de la fonction microvasculaire par iontophorèse à l'insuline
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Jour 1 - référence
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Force maximale du quadriceps
Délai: Jour 2 - référence
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Dérivé d'une contraction volontaire maximale
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Jour 2 - référence
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Indice de fatigabilité du quadriceps
Délai: Jour 2 - référence
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Dérivé du changement de la contraction volontaire maximale
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Jour 2 - référence
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Force de préhension
Délai: Jour 2 - référence
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Différence de force de préhension entre les groupes
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Jour 2 - référence
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Asseyez-vous debout répétitions par minute
Délai: Jour 2 - référence
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Différence entre les groupes de répétitions assis-debout par minute
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Jour 2 - référence
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Composition corporelle (masse maigre totale et masse grasse totale)
Délai: Jour 2 - référence
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Dérivé de l'absorptiométrie à rayons X à double énergie
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Jour 2 - référence
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Ventilation minute de pointe
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la ventilation minute de pointe dérivées d'un test d'effort cardiopulmonaire maximal sur un ergomètre à vélo
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Jour 1 - référence
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Volume expiratoire forcé dans la 1ère seconde (% prévu)
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans le volume expiratoire forcé dans la 1ère seconde mesuré à l'aide de la spirométrie à boucle débit-volume
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Jour 1 - référence
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Capacité vitale forcée (% prévu)
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la capacité vitale forcée mesurée à l'aide de la spirométrie à boucle débit-volume
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Jour 1 - référence
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Ionophorèse de l'acétylcholine
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans la mesure de la fonction microvasculaire par iontophorèse à l'acétylcholine
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Jour 1 - référence
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Variation en pourcentage du diamètre de l'artère brachiale tirée de l'évaluation de la dilatation médiée par le flux
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans l'évaluation de la dilatation médiée par le flux dérivée du diamètre initial de l'artère brachiale et du diamètre maximal de l'artère brachiale à partir de la mesure de la dilatation médiée par le flux de la fonction macrovasculaire
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Jour 1 - référence
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Échelle d'estimation de l'activité habituelle
Délai: Jour 2 - référence
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Différence entre les groupes dans l'échelle d'estimation de l'activité habituelle - les réponses sont variées et nécessitent des valeurs numériques, des pourcentages et/ou des questions à choix multiples
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Jour 2 - référence
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Questionnaire sur la mucoviscidose révisé
Délai: Jour 2 - référence
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Différence entre les groupes dans la qualité de vie liée à la santé sur une échelle de 0 à 100 avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé
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Jour 2 - référence
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L'indice de qualité du sommeil de Pittsburgh
Délai: Jour 2 - référence
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Différences entre les groupes dans l'indice de qualité du sommeil de Pittsburgh sur une échelle de 0 à 21, les scores les plus élevés indiquant une moins bonne qualité du sommeil
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Jour 2 - référence
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Effort perçu (effort respiratoire, oppression thoracique, rétrécissement de la gorge, effort perçu)
Délai: Jour 1 - référence
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Différences entre les groupes dans l'effort perçu à l'aide des échelles de dyspnée et d'effort perçu de Dalhousie lors d'un test d'exercice cardio-pulmonaire maximal sur un vélo ergomètre sur une échelle de 1 à 7 avec une valeur plus élevée indiquant un effort perçu moins bon
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Jour 1 - référence
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 313567
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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