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Traitement par cellules BCMA-CD19 CCAR T de la thrombocytopénie immunitaire réfractaire associée aux maladies auto-immunes

16 janvier 2025 mis à jour par: iCell Gene Therapeutics

Traitement de la thrombocytopénie immunitaire réfractaire

Il s'agit d'une étude de traitement de phase I, interventionnelle, à un seul bras, ouverte, visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité des cellules BCMA-CD19 cCAR T chez les patients atteints de PTI réfractaire associée à une maladie auto-immune.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Thrombocytopénie immunitaire (PTI) Peut être associée à diverses maladies auto-immunes, notamment le LED et le SS. Les patients atteints de thrombocytopénie réfractaire ont souvent de longs séjours à l'hôpital, des frais médicaux élevés, une forte demande en produits sanguins et sont sujets aux complications d'autres blessures systémiques. Ces patients nécessitent un traitement actif pour réduire le risque d'hémorragie potentiellement mortelle et retarder la progression du pronostic de la maladie. Les glucocorticoïdes associés à des agents immunosuppresseurs restent les principales stratégies de traitement. Récemment, des agents biologiques ciblant les cellules immunitaires anormales, tels que le rituximab et le belimumab, qui épuisent les cellules B, ont également obtenu un certain succès dans le traitement du PTI. Cependant, ces agents ne peuvent pas inverser de façon permanente la production d’anticorps anormaux car ils sont incapables d’éliminer les plasmocytes pathogènes à vie longue car ces agents ne peuvent pas pénétrer dans les ganglions lymphatiques et les tissus mous. Les cellules T BCMA-CD19 cCAR sont conçues pour épuiser les cellules « racines », B et plasmocytes produisant des anticorps.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Recrutement
        • West China Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Contact:
          • Qibing Xie, MD
        • Contact:
          • Min Yang, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • 1. Âge : 18 ~ 60 ans ; 2. Diagnostiqué avec une thrombocytopénie immunitaire associée à des maladies auto-immunes, notamment le lupus érythémateux disséminé (selon les critères de classification ACR de 1997 ou 2009), le syndrome de Sjögren primaire (selon les critères de classification internationale ACR/EULAR de 2002), maladie du tissu conjonctif indifférenciée (selon le critères de classification internationale de 1999). Ou patient sans manifestations cliniques liées à une maladie du tissu conjonctif, mais avec des anticorps anti-nucléaires positifs (≥ 1:100) et/ou sans anticorps anti SSA/Ro-52 positifs ; Créatinine sérique <221,0 μmol/L (2,5mg/dl); 3. numération plaquettaire <30 × 10 ⁹/L ou numération plaquettaire ≥ 20 × 10 ⁹/L, accompagnée de symptômes hémorragiques (score des symptômes hémorragiques ≥ 2 points). Aucune infection active évidente ; 4. Participation volontaire et consentement éclairé signé par le patient ou son représentant légal/autorisé.

Critères d'exclusion :

- 1. Maladies graves associées que les chercheurs considèrent comme cliniquement significatives en raison d'un mauvais contrôle, telles que (mais sans s'y limiter) les maladies neurologiques, cardiovasculaires, rénales, hépatiques, endocriniennes ou gastro-intestinales. Maladie du SNC : Lupus actif du système nerveux central (SNC) (y compris épilepsie, psychose, syndrome d'encéphalopathie organique, accident vasculaire cérébral [AVC], encéphalite ou vascularite du SNC), troubles visuels, neuropathie crânienne nécessitant une intervention 2. Fonction hépatique anormale : La valeur de détection de l'aspartate transaminase (AST) ou de l'alanine transaminase (ALT) ou de la glutamyl transpeptidase (GGT) est supérieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ; quantification des protéines urinaires >1g/24h.

3. Antécédents de tumeurs malignes 4. Hépatite B ou C active et séropositive 5. Personnes ayant des antécédents d'allergies médicamenteuses ou d'allergies. 6. avez d'autres antécédents de maladie cliniquement significatifs ou une maladie actuelle qui, de l'avis du médecin chercheur, peut présenter un risque pour la sécurité des sujets, ou interférer avec l'achèvement de la procédure de recherche et l'évaluation de la sécurité et de l'efficacité.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules T BCMA-CD19 cCAR
Phase d'augmentation de la dose : les cellules T du patient seront transduites avec un vecteur rétroviral pour exprimer un cCAR BCMA-CD19. avec une approche d’escalade.
Biologique: Cellules T BCMA-CD19 cCAR
• Les cellules BCMA-CD19 cCAR T sont utilisées pour traiter les patients. Le patient recevra des cellules CAR T fraîches ou décongelées par injection IV après avoir reçu une chimiothérapie lymphodéplétive.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre et l'incidence des événements indésirables après la perfusion de cellules BCMA-CD19 cCAR T
Délai: 24 mois
Évaluez tous les effets indésirables possibles, y compris le nombre, l'incidence et la gravité des symptômes tels que les syndromes de libération de cytokines et la neurotoxicité dans les 3 mois suivant la perfusion de BCMA-CD19 cCAR.
24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rémission global 12 semaines après BCMA-CD19 cCAR
Délai: 24 mois
  1. Réponse complète (RC) : numération plaquettaire ≥ 100 × 109/L et aucun saignement ;
  2. Réponse partielle (PR) : numération plaquettaire < 100 × 109/L, mais augmentée d'au moins 2 fois par rapport à la numération plaquettaire initiale, sans symptômes hémorragiques
  3. Contrôle de la maladie : contrôle de la maladie surveillé jusqu'à 2 ans après la perfusion de cellules T BCMA-CD19 cCAR)
24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

iCell Gene Therapeutics

Collaborateurs

iCell ImmunityX（Hangzhou）Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 janvier 2025

Première publication (Réel)

25 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ICG318-ITP-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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