Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BCMA-CD19 CCAR T-cellebehandling av refraktær immun trombocytopeni assosiert med autoimmune sykdommer

16. januar 2025 oppdatert av: iCell Gene Therapeutics

Behandling av refraktær immun trombocytopeni

Dette er en fase I, intervensjonell, enkeltarm, åpen behandlingsstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til BCMA-CD19 cCAR T-celler hos pasienter med refraktær ITP assosiert med autoimmun sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Immun trombocytopeni (ITP) Kan assosieres med ulike autoimmune sykdommer, inkludert SLE og SS. Pasienter med refraktær trombocytopeni har ofte lange sykehusopphold, høye medisinske kostnader, stor etterspørsel etter blodprodukter og er utsatt for komplikasjoner av andre systemiske skader. Slike pasienter krever aktiv behandling for å redusere risikoen for livstruende blødninger, forsinke progresjonen av sykdomsprognosen Glukokortikoider kombinert med immunsuppressive midler er fortsatt hovedbehandlingsstrategiene. Nylig har biologiske midler rettet mot unormale immunceller, som rituximab og belimumab, som utarmer B-celler, også oppnådd en viss suksess i behandlingen av ITP. Imidlertid kan disse midlene ikke permanent reversere produksjonen av unormale antistoffer, da de ikke er i stand til å eliminere patogene langlivede plasmaceller fordi disse midlene ikke kan penetrere lymfeknuter og bløtvev. BCMA-CD19 cCAR T-cellene er designet for å tømme antistoffproduserende "rot", B-celler og plasmaceller.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • West China Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Qibing Xie, MD
        • Ta kontakt med:
          • Min Yang, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • 1. Alder: 18~60 år gammel; 2. Diagnostisert med immun trombocytopeni assosiert med autoimmune sykdommer inkludert systemisk lupus erythematosus (i henhold til 1997 eller 2009 ACR klassifiseringskriterier), primært Sjogrens syndrom (i henhold til 2002 ACR/EULAR internasjonale klassifiseringskriterier), udifferensiert bindevevssykdom (i henhold til 2002 ACR/EULAR internasjonale klassifiseringskriterier). 1999 internasjonale klassifiseringskriterier). Eller pasient uten kliniske manifestasjoner relatert til bindevevssykdom, men med positive antinukleære antistoffer (≥ 1:100) og/eller uten positive anti SSA/Ro-52 antistoffer; Serumkreatinin <221,0μmol/L (2,5 mg/dl); 3. blodplateantall <30 × 10 ⁹/L eller blodplateantall ≥ 20 × 10 ⁹/L, ledsaget av blødningssymptomer (blødningssymptomscore ≥ 2 poeng). Ingen åpenbar aktiv infeksjon; 4. Frivillig deltakelse og informert samtykke signert av pasienten eller hans/hennes juridiske/autoriserte representant.

Ekskluderingskriterier:

- 1. Alvorlige ledsagende sykdommer som forskere anser som klinisk signifikante på grunn av dårlig kontroll, som (men ikke begrenset til) nevrologiske, kardiovaskulære, nyre-, lever-, endokrine eller gastrointestinale sykdommer CNS-sykdom: Aktivt sentralnervesystem (CNS) lupus (inkludert epilepsi, psykose, organisk encefalopatisyndrom, cerebrovaskulær ulykke [CVA], encefalitt eller CNS-vaskulitt), synsforstyrrelser, kranial nevropati som krever intervensjon 2. Unormal leverfunksjon: deteksjonsverdien for aspartattransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALT) eller glutamyltranspeptidase (GGT) er større enn 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN) ;; urinprotein kvantifisering>1g/24t.

3. Anamnese med ondartede svulster 4. Aktiv hepatitt B eller C. og HIV-positive 5. Personer med en historie med legemiddelallergier eller allergier. 6. Har en annen klinisk signifikant sykdomshistorie eller nåværende sykdom som, etter forskningslegens vurdering, kan utgjøre en risiko for sikkerheten til forsøkspersonene, eller forstyrre fullføringen av forskningsprosedyren og evalueringen av sikkerhet og effekt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BCMA-CD19 cCAR T-celler
Doseeskaleringsfase: pasientens T-celler vil bli transdusert med en retroviral vektor for å uttrykke en BCMA-CD19 cCAR. med en eskaleringstilnærming.
Biologisk: BCMA-CD19 cCAR T-celler
• BCMA-CD19 cCAR T-celler brukes til å behandle pasienter. Pasienten vil bli administrert enten friske eller tinte CAR T-celler ved IV-injeksjon etter å ha mottatt lymfodepletterende kjemoterapi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall og forekomst av uønskede hendelser etter BCMA-CD19 cCAR T-celleinfusjon
Tidsramme: 24 måneder
Evaluer alle mulige bivirkninger, inkludert antall, forekomst og alvorlighetsgrad av symptomer som cytokinfrigjøringssyndromer og nevrotoksisitet innen 3 måneder etter BCMA-CD19 cCAR-infusjon.
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet remisjonsrate 12 uker etter BCMA-CD19 cCAR
Tidsramme: 24 måneder
  1. Fullstendig respons (CR): Blodplateantall ≥ 100 × 109/L og ingen blødning;
  2. Delvis respons (PR): antall blodplater <100 × 109/L, men økt med minst 2 ganger sammenlignet med baseline antall blodplater, uten blødningssymptomer
  3. Sykdomskontroll: Sykdomskontroll overvåket opptil 2 år etter infusjon av BCMA-CD19 cCAR T-celler)
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

iCell Gene Therapeutics

Samarbeidspartnere

iCell ImmunityX（Hangzhou）Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. januar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ICG318-ITP-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere