Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BCMA-CD19 CCAR T buněčná léčba refrakterní imunitní trombocytopenie spojené s autoimunitními chorobami

16. ledna 2025 aktualizováno: iCell Gene Therapeutics

Léčba refrakterní imunitní trombocytopenie

Toto je fáze I, intervenční, jednoramenná, otevřená, léčebná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti BCMA-CD19 cCAR T buněk u pacientů s refrakterní ITP spojenou s autoimunitním onemocněním.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Imunitní trombocytopenie (ITP) Může být spojena s různými autoimunitními onemocněními, včetně SLE a SS. Pacienti s refrakterní trombocytopenií mají často dlouhé hospitalizace, vysoké náklady na léčbu, vysokou poptávku po krevních produktech a jsou náchylní ke komplikacím jiných systémových poranění. Takoví pacienti vyžadují aktivní léčbu ke snížení rizika život ohrožujícího krvácení, oddálení progrese prognózy onemocnění Glukokortikoidy v kombinaci s imunosupresivy jsou stále hlavní léčebnou strategií. Biologická činidla zacílená na abnormální imunitní buňky, jako je rituximab a belimumab, které vyčerpávají B buňky, také dosáhly určitého úspěchu v léčbě ITP. Tato činidla však nemohou trvale zvrátit produkci abnormálních protilátek, protože nejsou schopna eliminovat patogenní plazmatické buňky s dlouhou životností, protože tato činidla nemohou proniknout do lymfatických uzlin a měkkých tkání. BCMA-CD19 cCAR T-buňky jsou navrženy tak, aby vyčerpaly „kořenové“, B buňky a plazmatické buňky produkující protilátky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • Nábor
        • West China Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Qibing Xie, MD
        • Kontakt:
          • Min Yang, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • 1. Věk: 18~60 let; 2. Diagnostikována imunitní trombocytopenie spojená s autoimunitními onemocněními včetně systémového lupus erythematodes (podle klasifikačních kritérií ACR 1997 nebo 2009), primárním Sjogrenovým syndromem (podle mezinárodních klasifikačních kritérií ACR/EULAR 2002), nediferencovaným onemocněním pojivové tkáně (podle 1999 mezinárodní klasifikační kritéria). Nebo pacient bez klinických projevů souvisejících s onemocněním pojivové tkáně, ale s pozitivními antinukleárními protilátkami (≥ 1:100) a/nebo bez pozitivních anti SSA/Ro-52 protilátek;Sérový kreatinin <221,0μmol/l (2,5 mg/dl); 3. počet krevních destiček<30 × 10 ⁹/l nebo počet krevních destiček ≥ 20 × 10 ⁹/l, doprovázený krvácivými příznaky (skóre příznaků krvácení ≥ 2 body). Žádná zjevná aktivní infekce; 4. Dobrovolná účast a informovaný souhlas podepsaný pacientem nebo jeho zákonným/zplnomocněným zástupcem.

Kritéria vyloučení:

- 1. Závažná doprovodná onemocnění, která výzkumníci považují za klinicky významná kvůli špatné kontrole, jako jsou (ale nejen) neurologická, kardiovaskulární, ledvinová, jaterní, endokrinní nebo gastrointestinální onemocnění Onemocnění CNS: Aktivní lupus centrálního nervového systému (CNS) (včetně epilepsie, psychóza, syndrom organické encefalopatie, cerebrovaskulární příhoda [CMP], encefalitida nebo vaskulitida CNS), poruchy zraku, kraniální neuropatie vyžadující intervenci 2. Abnormální funkce jater: detekční hodnota aspartáttransaminázy (AST) nebo alanintransaminázy (ALT) nebo glutamyltranspeptidázy (GGT) je vyšší než 1,5násobek horní hranice normy (ULN);; kvantifikace bílkovin v moči>1g/24h.

3. Zhoubné nádory v anamnéze 4. Aktivní hepatitida B nebo C a HIV pozitivní 5. Jedinci s anamnézou alergií na léky nebo alergie. 6. Mít v anamnéze jakékoli jiné klinicky významné onemocnění nebo aktuální onemocnění, které podle úsudku ošetřujícího lékaře může představovat riziko pro bezpečnost subjektů nebo narušovat dokončení výzkumného postupu a hodnocení bezpečnosti a účinnosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BCMA-CD19 cCAR T buňky
Fáze eskalace dávky: T buňky pacienta budou transdukovány retrovirovým vektorem k expresi BCMA-CD19 cCAR. s eskalačním přístupem.
Biologický: BCMA-CD19 cCAR T buňky
• BCMA-CD19 cCAR T buňky se používají k léčbě pacientů. Pacientovi budou podávány buď čerstvé nebo rozmražené CAR T buňky intravenózní injekcí po absolvování lymfodepleční chemoterapie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet a výskyt nežádoucích účinků po infuzi BCMA-CD19 cCAR T buněk
Časové okno: 24 měsíců
Vyhodnoťte všechny možné nežádoucí reakce, včetně počtu, výskytu a závažnosti symptomů, jako jsou syndromy z uvolnění cytokinů a neurotoxicita během 3 měsíců po infuzi BCMA-CD19 cCAR.
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra remise 12 týdnů po BCMA-CD19 cCAR
Časové okno: 24 měsíců
  1. Kompletní odpověď (CR): Počet krevních destiček ≥ 100 × 109/l a žádné krvácení;
  2. Částečná odpověď (PR): počet krevních destiček < 100 × 109/l, ale zvýšený nejméně 2krát ve srovnání s výchozím počtem krevních destiček, bez příznaků krvácení
  3. Kontrola onemocnění: Kontrola onemocnění monitorovaná až 2 roky po infuzi BCMA-CD19 cCAR T buněk)
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

iCell Gene Therapeutics

Spolupracovníci

iCell ImmunityX（Hangzhou）Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ICG318-ITP-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BCMA-CD19 cCAR T buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit