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Trattamento con cellule T CCAR BCMA-CD19 della trombocitopenia immunitaria refrattaria associata a malattie autoimmuni

16 gennaio 2025 aggiornato da: iCell Gene Therapeutics

Trattamento della trombocitopenia immune refrattaria

Si tratta di uno studio di trattamento di fase I, interventistico, a braccio singolo, in aperto, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità delle cellule T cCAR BCMA-CD19 in pazienti con ITP refrattaria associata a malattia autoimmune.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Trombocitopenia immunitaria (ITP) Può essere associata a varie malattie autoimmuni, tra cui LES e SS. I pazienti con trombocitopenia refrattaria hanno spesso lunghe degenze ospedaliere, elevati costi medici, elevata domanda di prodotti sanguigni e sono soggetti a complicazioni di altre lesioni sistemiche. Tali pazienti necessitano di un trattamento attivo per ridurre il rischio di emorragie potenzialmente letali e ritardare la progressione della prognosi della malattia. I glucocorticoidi combinati con agenti immunosoppressori rappresentano ancora le principali strategie di trattamento. Recentemente, anche gli agenti biologici che prendono di mira le cellule immunitarie anormali, come rituximab e belimumab, che riducono le cellule B, hanno ottenuto un certo successo nel trattamento della ITP. Tuttavia, questi agenti non possono invertire in modo permanente la produzione di anticorpi anomali poiché non sono in grado di eliminare le plasmacellule patogene a vita lunga perché questi agenti non possono penetrare nei linfonodi e nei tessuti molli. Le cellule T cCAR BCMA-CD19 sono progettate per esaurire la "radice" che produce anticorpi, le cellule B e le plasmacellule.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Reclutamento
        • West China Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Qibing Xie, MD
        • Contatto:
          • Min Yang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • 1. Età: 18~60 anni; 2. Con diagnosi di trombocitopenia immune associata a malattie autoimmuni tra cui lupus eritematoso sistemico (secondo i criteri di classificazione ACR del 1997 o 2009), sindrome di Sjogren primaria (secondo i criteri di classificazione internazionale ACR/EULAR del 2002), malattia del tessuto connettivo indifferenziata (secondo i criteri di classificazione internazionale ACR/EULAR del 2002). criteri di classificazione internazionale del 1999). Oppure paziente senza manifestazioni cliniche correlate alla malattia del tessuto connettivo, ma con anticorpi antinucleari positivi (≥ 1:100) e/o senza anticorpi anti SSA/Ro-52 positivi;creatinina sierica <221,0μmol/L (2,5 mg/dl); 3. conta piastrinica <30 × 10 ⁹/L o conta piastrinica ≥ 20 × 10 ⁹/L, accompagnata da sintomi di sanguinamento (punteggio dei sintomi di sanguinamento ≥ 2 punti). Nessuna infezione attiva evidente; 4. Partecipazione volontaria e consenso informato firmato dal paziente o dal suo rappresentante legale/autorizzato.

Criteri di esclusione:

- 1. Malattie concomitanti gravi che i ricercatori considerano clinicamente significative a causa dello scarso controllo, come (ma non limitate a) malattie neurologiche, cardiovascolari, renali, epatiche, endocrine o gastrointestinali Malattia del sistema nervoso centrale: lupus attivo del sistema nervoso centrale (SNC) (incluso epilessia, psicosi, sindrome da encefalopatia organica, accidente cerebrovascolare [CVA], encefalite o vasculite del sistema nervoso centrale), disturbi visivi, neuropatia cranica che richiede intervento 2. Funzionalità epatica anormale: il valore di rilevamento dell'aspartato transaminasi (AST) o dell'alanina transaminasi (ALT) o della glutamil transpeptidasi (GGT) è maggiore di 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN); quantificazione delle proteine ​​urinarie>1g/24h.

3. Storia di tumori maligni 4. Epatite B o C attiva e HIV positivo 5. Individui con una storia di allergie ai farmaci o allergie. 6. Avere qualsiasi altra storia clinicamente significativa di malattia o malattia attuale che, a giudizio del medico ricercatore, potrebbe rappresentare un rischio per la sicurezza dei soggetti o interferire con il completamento della procedura di ricerca e la valutazione della sicurezza e dell'efficacia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule T cCAR BCMA-CD19
Fase di incremento della dose: le cellule T del paziente verranno trasdotte con un vettore retrovirale per esprimere un cCAR BCMA-CD19. con un approccio di escalation.
Biologico: Cellule T cCAR BCMA-CD19
• Le cellule T cCAR BCMA-CD19 sono utilizzate per trattare i pazienti. Al paziente verranno somministrate cellule T CAR fresche o scongelate mediante iniezione endovenosa dopo aver ricevuto chemioterapia linfodepletiva.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e incidenza di eventi avversi dopo l'infusione di cellule T cCAR BCMA-CD19
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare tutte le possibili reazioni avverse, inclusi il numero, l'incidenza e la gravità dei sintomi come sindromi da rilascio di citochine e neurotossicità entro 3 mesi dall'infusione di cCAR BCMA-CD19.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione complessivo 12 settimane dopo cCAR BCMA-CD19
Lasso di tempo: 24 mesi
  1. Risposta completa (CR): conta piastrinica ≥ 100 × 109/L e nessun sanguinamento;
  2. Risposta parziale (PR): conta piastrinica <100 × 109/L, ma aumentata di almeno 2 volte rispetto alla conta piastrinica basale, senza sintomi di sanguinamento
  3. Controllo della malattia: controllo della malattia monitorato fino a 2 anni dopo l’infusione di cellule T cCAR BCMA-CD19)
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

iCell Gene Therapeutics

Collaboratori

iCell ImmunityX（Hangzhou）Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ICG318-ITP-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cellule T cCAR BCMA-CD19

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