Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

BCMA-CD19 CCAR T-celbehandeling van refractaire immuuntrombocytopenie geassocieerd met auto-immuunziekten

16 januari 2025 bijgewerkt door: iCell Gene Therapeutics

Behandeling van refractaire immuuntrombocytopenie

Dit is een fase I, interventioneel, eenarmig, open-label behandelingsonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van BCMA-CD19 cCAR T-cellen te evalueren bij patiënten met refractaire ITP geassocieerd met auto-immuunziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Immuuntrombocytopenie (ITP) Kan in verband worden gebracht met verschillende auto-immuunziekten, waaronder SLE en SS. Patiënten met refractaire trombocytopenie hebben vaak een lang ziekenhuisverblijf, hoge medische kosten, een grote vraag naar bloedproducten en zijn vatbaar voor complicaties van andere systemische verwondingen. Dergelijke patiënten hebben een actieve behandeling nodig om het risico op levensbedreigende bloedingen te verminderen en de progressie van de ziekteprognose te vertragen. Glucocorticoïden in combinatie met immunosuppressiva zijn nog steeds de belangrijkste behandelingsstrategieën. Onlangs hebben biologische middelen die zich richten op abnormale immuuncellen, zoals rituximab en belimumab, die B-cellen uitputten, ook enig succes geboekt bij de behandeling van ITP. Deze middelen kunnen de productie van abnormale antilichamen echter niet permanent ongedaan maken, omdat ze niet in staat zijn pathogene langlevende plasmacellen te elimineren, omdat deze middelen de lymfeklieren en zacht weefsel niet kunnen binnendringen. De BCMA-CD19 cCAR T-cellen zijn ontworpen om antilichaamproducerende 'wortel'-, B-cellen en plasmacellen uit te putten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Werving
        • West china hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Contact:
          • Qibing Xie, MD
        • Contact:
          • Min Yang, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Leeftijd: 18 ~ 60 jaar oud; 2. Gediagnosticeerd met immuuntrombocytopenie geassocieerd met auto-immuunziekten, waaronder systemische lupus erythematosus (volgens de ACR-classificatiecriteria van 1997 of 2009), primair syndroom van Sjögren (volgens de internationale classificatiecriteria van de ACR/EULAR 2002), ongedifferentieerde bindweefselziekte (volgens de 1999 internationale classificatiecriteria). Of patiënt zonder klinische manifestaties gerelateerd aan bindweefselziekte, maar met positieve anti-nucleaire antilichamen (≥ 1:100) en/of zonder positieve anti-SSA/Ro-52 antilichamen; serumcreatinine <221,0 μmol/l (2,5 mg/dl); 3. aantal bloedplaatjes <30 × 10 ⁹/l of aantal bloedplaatjes ≥ 20 × 10 ⁹/l, vergezeld van bloedingssymptomen (bloedingssymptoomscore ≥ 2 punten). Geen duidelijke actieve infectie; 4. Vrijwillige deelname en geïnformeerde toestemming ondertekend door de patiënt of zijn/haar wettelijke/gemachtigde vertegenwoordiger.

Uitsluitingscriteria:

- 1. Ernstige begeleidende ziekten die onderzoekers als klinisch significant beschouwen vanwege slechte controle, zoals (maar niet beperkt tot) neurologische, cardiovasculaire, nier-, lever-, endocriene of gastro-intestinale ziekten CZS-ziekte: Actieve lupus van het centrale zenuwstelsel (CZS) (waaronder epilepsie, psychose, organisch encefalopathiesyndroom, cerebrovasculair accident [CVA], encefalitis of vasculitis van het centrale zenuwstelsel), visuele stoornissen, craniale neuropathie die interventie vereisen 2. Abnormale leverfunctie: De detectiewaarde van aspartaattransaminase (AST) of alaninetransaminase (ALT) of glutamyltranspeptidase (GGT) is groter dan 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN); kwantificering van urineproteïne>1g/24u.

3. Geschiedenis van kwaadaardige tumoren 4. Actieve hepatitis B of C, en HIV-positief 5. Personen met een voorgeschiedenis van medicijnallergieën of allergieën. 6. Een andere klinisch significante ziektegeschiedenis of huidige ziekte hebben die, naar het oordeel van de onderzoeksarts, een risico kan vormen voor de veiligheid van de proefpersonen, of de voltooiing van de onderzoeksprocedure en de evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid kan verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BCMA-CD19 cCAR T-cellen
Dosisescalatiefase: de T-cellen van de patiënt zullen worden getransduceerd met een retrovirale vector om een ​​BCMA-CD19 cCAR tot expressie te brengen. met een escalatieaanpak.
Biologisch: BCMA-CD19 cCAR T-cellen
• BCMA-CD19 cCAR T-cellen worden gebruikt om patiënten te behandelen. De patiënt zal verse of ontdooide CAR T-cellen toegediend krijgen via een IV-injectie na ontvangst van lymfodepleterende chemotherapie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aantal en de incidentie van bijwerkingen na BCMA-CD19 cCAR T-celinfusie
Tijdsspanne: 24 maanden
Evalueer alle mogelijke bijwerkingen, inclusief het aantal, de incidentie en de ernst van symptomen zoals cytokine-release syndromen en neurotoxiciteit binnen 3 maanden na BCMA-CD19 cCAR-infusie.
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal remissiepercentage 12 weken na BCMA-CD19 cCAR
Tijdsspanne: 24 maanden
  1. Volledige respons (CR): Aantal bloedplaatjes ≥ 100 × 109/l en geen bloeding;
  2. Gedeeltelijke respons (PR): aantal bloedplaatjes <100 × 109/l, maar minstens tweemaal zo hoog als het aantal bloedplaatjes bij aanvang, zonder bloedingssymptomen
  3. Ziektecontrole: Ziektecontrole gevolgd tot 2 jaar na infusie van BCMA-CD19 cCAR T-cellen)
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

iCell Gene Therapeutics

Medewerkers

iCell ImmunityX（Hangzhou）Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ICG318-ITP-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren