Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogeneic Stem Cell Transplantation for Patients With Severe Aplastic Anemia

2017. március 23. frissítette: Shakila Khan, Mayo Clinic

Allogeneic Stem Cell Transplantation for Patients With Severe Aplastic Anemia, Using Matched Unrelated Donors and Mismatched Related Donors

For patients with severe aplastic anemia (SAA) who have failed to respond to immunosuppressive therapy and lack an HLA identical family member, our objectives are to make an initial assessment of the safety and efficacy of allogenic stem cell transplantation from either a matched unrelated donor or a mismatched reacted donor using the conditioning regimen of Cytoxan, reduced total body irradiation (TBI) and Campath IH. The principle measures of safety and efficacy will be :

Patient survival probability at 100 days, 1 year and 2 years.
Incidence of graft versus host disease (GVHD), as well as incidence of acute GVHD and chronic GVHD within 6 months and 2 years.
Engraftment at 6 months, 1 year and 2 years

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Vérszegénység, aplasztikus

Beavatkozás / kezelés

Drog: Cyclophosphamide,Campath IH and TBI

Részletes leírás

The objective of this trial is to make an initial assessment for this new treatment regimen and to show it is equal or superior to the current standard practice. With this initial assessment be hope to gain information suggesting further study of this regimen or discontinuation of this regimen before exposing large numbers of patients to this new treatment option. We also will gain experience with this new regimen giving insights as to possible modifications in dosing and monitoring and selection of patients for future treatment in case of positive results. For this initial study we plan to enroll up to 24 patients.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Fázis

1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
    - Mayo Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 60 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

Diagnosis of SAA based on bone marrow aspirate and biopsy results. Failure to respond to immunosuppressive therapy and/or lack of an HLA identical family member.
A 10/10 or 9/10 HLA matched unrelated donor or a 9/10 matched related donor available after high resolution typing.

Exclusion Criteria:

Patients with Aplastic anemia and active infection must be treated to maximally resolve this problem before beginning the conditioning regimen.
HIV seropositive patients
Patients who have clonal cytogenetic abnormalities or a myelodysplastic syndrome.
Patient greater than 60 years of age.
Women who are pregnant or nursing.
Patients with active hepatitis
Patients with severe cardiac dysfunction defined as shortening fraction <25%.
Patients with severe renal dysfunction defined as creatinine clearance <40ml/mim/1.73m2.
Patient with severe pulmonary dysfunction with FEV1, FVC and DLCO 40% of predicted or 3 SD below normal.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Elsődleges cél: Kezelés
Kiosztás: N/A
Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek száma

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar	Beavatkozás / kezelés
Egyéb: No Arms	Drog: Cyclophosphamide,Campath IH and TBI DAY 5 TREATMENT 6 5 CYTOXAN 50 mg/kg WITH MESNA 5 CYTOXAN 50 mg/kg WITH MESNA; 4 CYTOXAN 50 mg/kgWITH MESNA; CAMPATH 3-10 mg 3 CYTOXAN 50 mg/kg WITH MESNA; CAMPATH; 2 TBI; CAMPATH; TACROLIMUS 1 TBI (second fraction); CAMPATH (am) 0 STEM CELL INFUSION (pm)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
1. Engraftment at 6 months, 1 year and 2 years 2.Incidence of graft versus host disease (GVHD), as well as incidence of acute GVHD and chronic GVHD within 6 months and 2 years Időkeret: 2 years	2 years

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
Patient survival probability at 100 days, 1 year and 2 years. Időkeret: 2 years	2 years

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mayo Clinic

Nyomozók

Kutatásvezető: Shakila P. Khan, M.D., Mayo Clinic

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. augusztus 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. augusztus 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. december 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. december 20.

Első közzététel (Becslés)

2007. december 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. március 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 23.

Utolsó ellenőrzés

2017. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

06-006216

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cyclophosphamide,Campath IH and TBI

David Rizzieri, MD

Befejezve

Allogén vegyes kimérizmusú őssejt-átültetés Camppath segítségével hemoglobinopátiák és csontvelő-elégtelenség szindrómák kezelésére

Sarlósejtes vérszegénység | Pure Red Cell Aplasia | Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) | Súlyos aplasztikus anémia

Egyesült Államok
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute

Megszűnt

Csontvelő-transzplantáció donorból, kevésbé mérgező kondicionáló kezeléssel magas kockázatú hemoglobinopátiában szenvedő betegek számára

Sarlósejtes vérszegénység | Thalassemia | Hemoglobinopathia

Egyesült Államok
Northwell Health

Befejezve

HSCT magas kockázatú hemoglobinopátiában szenvedő betegek számára, csökkentett intenzitás mellett

Sarlósejtes anaemia | Beta Thalassemia-Major

Egyesült Államok

Allogeneic Stem Cell Transplantation for Patients With Severe Aplastic Anemia