Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

HSCT magas kockázatú hemoglobinopátiában szenvedő betegek számára, csökkentett intenzitás mellett

2021. július 30. frissítette: Northwell Health

ALLOGÉN HEMATOPOIETIKUS Őssejt-transzplantáció (HSCT) CSÖKKENT INTENZITÁSÚ KONDICIONÁLÁSI RENDSZER HASZNÁLATÁVAL NAGY ROCKÁZATÚ HEMOGLOBINOPÁTIÁBAN, PÜL. sarlósejtes BETEGSÉGBEN ÉS β-THALESSEMIA-MAJOR BETEGEKBEN

Ez a tanulmány értékelni fogja a csökkentett intenzitású kondicionáló kezelési rend alkalmazását magas kockázatú sarlósejtes hemoglobinopátiában és B-thalassaemia majorban szenvedő betegeknél standard immunszuppresszív gyógyszerekkel kombinálva, majd rutinszerű őssejt-transzplantációt követ, annak megállapítása érdekében, hogy az olyan hatékony-e, mint mieloablatív nagy dózisú kemoterápia és transzplantáció.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A standard myeloablatív sémák toxikusak a nem hematopoietikus szövetekre, és a kezeléssel összefüggő mortalitással és morbiditással (TRM) társulnak. A nem mieloablatív előkészítő kezelések a TRM előfordulási gyakoriságának jelentős csökkenésével járnak. Amellett, hogy kevésbé toxikus kezelési rendet biztosít, a csökkentett intenzitású kemoterápiás preparatív séma elég immunszuppresszív marad ahhoz, hogy lehetővé tegye a donor beültetését. A nem-myeloablatív kezelésekről szóló közelmúltbeli jelentések, amelyek allogén őssejt beágyazódását eredményezték hematológiai rosszindulatú daganatokban, felveti annak lehetőségét, hogy ez a kondicionáló séma hasznos lehet nem hematológiai rendellenességben a beültetés elérésében.

Annak érdekében, hogy bármilyen megfelelő donor őssejtforrással stabil beültetést érjenek el, és minimalizálják a toxicitást, a kutatók új, csökkentett intenzitású kondicionáló kezelési rendet dolgoztak ki a magas kockázatú hemoglobinopátiák kezelésére, amelynek fő célja a recipiens immunrendszerének jelentős elnyomása és a beültetés elősegítése.

A nem myeloablatív vagy csökkentett intenzitású immunszuppresszív preparatív kezelési rendek stabil, vegyes kiméra beültetést és sikeres allogén csontvelő-transzplantációt eredményeztek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

29

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A sarlósejtes betegség betegbevonási kritériumai
  • Legalább egy éves és 21 évesnél fiatalabb betegek (sarlósejtes betegség-SS vagy sarlósejtes-S-β-thalassaemia, és a következő betegség szövődményei közül egy vagy több):
  • A stroke kialakulása a krónikus transzfúziós protokoll alapján.
  • Alloszenzitizáció krónikus transzfúziós terápiában
  • Károsodott neuropszichológiai funkció és abnormális MRI-vizsgálat
  • Rendellenes transzkraniális Doppler vizsgálatok
  • Akut mellkasi szindróma (2-3 epizód akut mellkasi szindróma az elmúlt 3-4 évben).
  • Ferritin szint < 1500 mg/ml
  • Ismétlődő fájdalmas priapizmus; 3-4 epizód/év beavatkozást igényel.
  • Ismétlődő vazookkluzív krízis legalább 3-4 epizód/év.
  • Több csont osteonecrosise dokumentált destruktív elváltozásokkal.
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés
  • Azok a betegek, akik fizikailag és pszichológiailag alkalmasak a transzplantációra és a szigorú elkülönítési időszakra.
  • Ferritin < 1500
  • Máj vaskoncentrációja < 6mg/g

Betegbevonási kritériumok β Thalassemia major esetén 21 évesnél fiatalabb, B-Thalassemia majorban szenvedő betegek, akik rutin havi transzfúziós protokollon vesznek részt, vagy akiknél a következő szövődmények közül egy vagy több;

  1. Hepatomegalia.
  2. Májbiopszia, amely portális fibrózisra utal, mint A) Enyhe B) Közepes
  3. Ferritin szint ≤ 1500ng/ml
  4. A máj vaskoncentrációja (LIC) < 6 mg/g

Kizárási kritériumok:

  • Kizárási kritériumok mind a sarlósejtes, mind a β-talaszémiás főbeteg esetében
  • HIV pozitív eredményt Western Blot igazolt.
  • Terhesség (fogamzóképes korú nőstények terhességi vizsgálatát elvégzik, és a β-humán koriongonadotropin pozitív szérummal rendelkező nőket kizárják) és szoptató nők.
  • a kreatinin a laboratóriumi normálérték felső határának kétszerese,
  • Tüdőbetegség, amelynek FVC, FEV1 vagy DLCO paraméterei < 50% előrejelzett (hemoglobinra korrigálva), vagy 3. vagy 4. stádiumú sarlós tüdőbetegség.
  • Kezelést igénylő szívelégtelenség vagy koszorúér-betegség
  • Aktív fertőzés, amely szisztémás antibiotikum-terápiát igényel antibakteriális, gombaellenes vagy vírusellenes szerekkel
  • Lansky teljesítménypontszám <70% (B függelék)
  • Akut hepatitis/biopsziás cirrhosis bizonyítéka.
  • Pulmonális hipertónia

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Csökkentett intenzitású rendszer
Csökkentett dózisú alemtuzumab (Campath-IH) IV 3 mg tesztdózis beadása a -20. napon, majd napi 10 mg/dózis adag a -19. és -17. nap között 10 évesnél fiatalabb betegeknél, vagy napi 15 mg/adag dózis a napon - 19-től -17. napig 10 év feletti betegeknél. Fludarabine 35 mg/m2 naponta 4 napon keresztül a -7. és -4. napon. Melphalan 70 mg/m2 naponta 2 napon keresztül a -3. és -2. napon. Az -1. napon a cyclosporine VAGY tacrolimus-kezelést a Mycophenolate Mofetil-lal együtt kezdik meg a graft vs host betegség profilaxisaként. A 0. napon a humán leukocita antigénnel (HLA) illeszkedő vagy nem egyező vérképző őssejteket infundáljuk a rokon vagy nem rokon donorból.
Drog: alemtuzumab (Campath IH)
Az alemtuzumabot (Campath IH) naponta adják az első 4 napon, a -20. naptól a -17. napig
Más nevek:
  • Camppath-IH
Drog: Fludarabine
A Fludarabine 35/m2-t naponta adják 4 napon keresztül a -7. és a -4. napon.
Drog: Melphalan
A Melphalan 70 mg/m2-t naponta adják 2 napon keresztül a -3. és a -2. napon.
Drog: Ciklosporin
A graft vs host betegség megelőzésére szolgáló immunszuppresszánst az őssejt-infúziót megelőző -1. napon adják
Drog: Mikofenolát-mofetil
A graft vs host betegség megelőzésére szolgáló immunszuppresszánst a -1. napon adják be.
Drog: Takrolimusz
Immunszuppresszáns a graft vs host betegség megelőzésére az -1. napon az őssejt-infúzió előtt
Biológiai: Hematopoietikus őssejt transzplantáció
Humán leukocita antigén (HLA) illeszkedik vagy nem illeszkedik; rokon vagy nem rokon hematopoietikus őssejteket kell átültetni a 0. napon.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A donorsejtek tartós sejtbeültetésén részt vevők száma
Időkeret: 1 év
A donor sejtek tartós őssejt beültetését kimérizmussal (FISH fluoreszcencia in situ hibridizáció VAGY VNTR (Variable Number of Tandem Repeats), a recipiens/donor neme alapján értékeljük a felhasználást követő 30 nap, 100 nap, 6 hónap és 1 év elteltével csökkentett intenzitású kondicionálás.
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel kapcsolatos mortalitás és morbiditás értékelése
Időkeret: 2 év
A betegeket a graft versus host betegség, fertőzés és kardiopulmonális szövődmények előfordulása és súlyossága szempontjából értékelik.
2 év
Rendezvénymentes túlélés; A 2 év után túlélő résztvevők száma
Időkeret: 2 év
29 résztvevőt értékelnek az eseménymentes túlélésért.
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Northwell Health

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 5.

Első közzététel (Becslés)

2015. május 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 30.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 08057

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az eredményadatok a tanulmányi eredményekkel.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a alemtuzumab (Campath IH)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel