A vareniklin (Chantix®) kísérleti tanulmánya a Friedreich-ataxia kezelésében

Bevételi kritériumok:

1. A genetikai vizsgálattal megerősített FA-ban szenvedő járóbetegek.
2. Életkor 18 évtől 80 évig.
3. Olyan nők, akik nem terhesek vagy nem szoptatnak, és nem szándékoznak teherbe esni. A fogamzóképes korú nőknek megbízható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, és negatív vizelet terhességi tesztet kell adniuk a vizsgálatba való belépéskor.

4. A CBC, CMP és cukorbetegség laboratóriumi eredményei nem utalnak klinikailag jelentős eltérésekre (a szűrést megelőző elmúlt 6 hónap eredményei). Ezek közé tartoznak, de nem kizárólagosan:

   Elektrolitok (klór, nátrium, kálium) a laboratóriumban meghatározott normál határokon belül.

   Hemoglobin, fehérvérsejtszám, vérlemezkeszám és éhgyomri glükóz a laboratóriumban meghatározott normál határokon belül. A kreatininnek (≤1,5 mg/dl) kell lennie.

   Az ALT (6-40 u/l) és az AST (10-30 u/l) értékének kevesebbnek kell lennie, mint a normál határérték kétszerese

5. Az összes gyógyszer stabil dózisa a vizsgálatba való belépés előtt 30 napig és a vizsgálat időtartama alatt.
6. Beteg engedélye (informált beleegyezés).
7. Ambuláns státusz: A beíratott betegek felének képesnek kell lennie arra, hogy segítséggel vagy anélkül járóképes; a felvett betegek felének nem járóbetegnek kell lennie.

Kizárási kritériumok:

1. Minden olyan instabil betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a vizsgálatban való részvételt.
2. Más vizsgálati készítmény használata az elmúlt 28 napon belül.
3. Olyan betegek, akiknek kórtörténetében kábítószer-használat szerepel.
4. Meglévő pszichiátriai betegség jelenléte (különösen skizofrénia, bipoláris zavar vagy a kórtörténetben szereplő öngyilkossági kísérlet).
5. Cukorbetegség jelenléte (az elmúlt 6 hónap éhgyomri vércukor-laboratóriumai alapján).
6. Klinikailag jelentős szívbetegség jelenléte (amelyet a vizsgáló az elmúlt 6 hónap EKG- és echokardiogram eredményei alapján állapított meg). Pontosabban, azok a betegek, akiknek az ejekciós frakciója <40%, vagy a QT-intervallum megnyúlt (a ciklus időtartamának több mint 50%-a), kizárásra kerülnek. Ha az EKG-n vagy az echokardiogramon rendellenességeket észlelnek, a beteg jogosult lesz, HA kardiológus engedélyt ad.
7. Jelenlegi kontrollálatlan depresszió jelenléte a PHQ9 mérése szerint (a depresszió kritériumai közé tartozik a következők mindegyike: a PHQ9 első két kérdésének legalább egyike pozitívként van jóváhagyva (kis öröm, depressziós érzés), ami azt jelzi, hogy a tünet több mint az elmúlt két hét felében; a munkahelyi vagy otthoni nehézségekről vagy a másokkal való boldogulásról szóló 10. kérdésre legalább „valamelyest nehéz” választ kell adni; és az összpontszám ≥ 10.
8. Egyidejű kezelés bármely MAOI-val, Wellbutrin-nal vagy nikotin tapaszokkal.
9. Azok a betegek, akik jelenleg dohányoznak, vagy az elmúlt 12 hónapban dohányoztak (dohányzásnak minősül, ha bármilyen anyagot elszívott, akár csak egyszer is).
10. Demencia vagy más pszichiátriai betegség, amely megakadályozza, hogy a beteg beleegyezését adja (MMSE kevesebb, mint 25).
11. Cselekvőképtelenség vagy korlátozott cselekvőképesség.
12. Súlyos vesebetegség (kreatinin > 1,6) vagy májbetegség (AST vagy ALT több mint kétszerese a normálértéknek) jelenléte (amint azt az elmúlt 6 hónapban jelentett laboratóriumi vizsgálatok igazolják).
13. Rendellenes fehérvérsejt-hemoglobin vagy thrombocytaszám (amint azt az elmúlt 6 hónapban jelentett laboratóriumi vizsgálatok igazolják).