Megjelenik a Huntington-kór: Kreatinbiztonsági és tolerálhatósági vizsgálat (Pre-CREST-X)
2014. január 10. frissítette: Steven M. Hersch, Massachusetts General Hospital
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a Pre-Crest vizsgálat (Protokoll # (NCT00592995) kiterjesztése, hogy tovább értékelje a napi 30 gramm kreatin hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát a Huntington-kór (HD) kockázatának kitett egyéneknél. felmérje, hogy a kreatinra reagáló biomarkerek a tünetekkel járó egyénekben informatívak-e a premanifikus egyénekben hosszabb ideig.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Széleskörű bizonyíték áll rendelkezésre arra vonatkozóan, hogy a neurodegeneráció sok évvel azelőtt kezdődik, hogy a HD klinikailag diagnosztizálható lenne.
Ezért a legkívánatosabb egy neuroprotektív terápia megkezdése e premanifest időszak előtt vagy alatt azzal a céllal, hogy késleltesse a kezdetet, valamint lassítsa a funkcionális hanyatlást.
A sejtenergia kimerülése a HD korai szakaszában jelentkezik, és a kreatin enyhítheti, amely segít a sejt ATP regenerációjában.
A kreatin potenciális neuroprotektív hatásának preklinikai bizonyítékai a HD állatmodellekben jól dokumentáltak.
Mielőtt a kreatin klinikai hatékonyságát tesztelni lehetne premanifest HD-ben, fel kell mérni a hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát ezeknél az egyéneknél, és meg kell erősíteni a HD biomarkerek kedvező módosítására való képességét is.
Ez a kiterjesztett vizsgálat továbbra is olyan jogosult személyeket követ, akik befejezték a PreCREST-vizsgálatot nyílt elrendezésű kreatinnal (napi 30 grammig) a hosszú távú biztonságosság és tolerálhatóság érdekében.
A betegség progressziójának és a kezelésre adott lehetséges válasznak további biológiai és képalkotó biomarkereit is értékelik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
38
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
- Massachusetts General Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
26 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Olyan személyek, akik elvégezték a Pre-CREST vizsgálatot.
- Olyan egyének, akik képesek független, tájékozott beleegyezést adni és megfelelni a tárgyalási eljárásoknak.
Kizárási kritériumok:
- Instabil orvosi vagy pszichiátriai betegség klinikai bizonyítéka a vizsgáló megítélése szerint.
További jogosultsági feltételek vonatkoznak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Kreatin
|
Napi 30 gramm kreatin-monohidrát
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság
Időkeret: 12 hónap
|
A nemkívánatos események gyakorisága
|
12 hónap
|
|
Elviselhetőség
Időkeret: 12 hónap
|
A kiterjesztett vizsgálatot adott dózisszint mellett befejező alanyok aránya
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Klinikai intézkedések
Időkeret: 12 hónap
|
Az UHDRS (United Huntington's Disease Rating Scale) összetevői
|
12 hónap
|
|
A betegség progressziójának biológiai markerei
Időkeret: 12 hónap
|
Biológiai mutatók arra vonatkozóan, hogy a kreatinkezelés befolyásolhatja a HD progresszióját: plazma kreatinszint, 8OH2'dG és 8OHG szérumszintje, mágneses rezonancia képalkotás (MRI), morfometrikus neuroimaging (a neurodegeneráció biomarkere), metabolomikus profilalkotás és génexpressziós analízis a felméréshez a HD és a kreatinterápia transzkripciós hatásai.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Rosas HD, Reuter M, Doros G, Lee SY, Triggs T, Malarick K, Fischl B, Salat DH, Hersch SM. A tale of two factors: what determines the rate of progression in Huntington's disease? A longitudinal MRI study. Mov Disord. 2011 Aug 1;26(9):1691-7. doi: 10.1002/mds.23762. Epub 2011 May 24.
- Kim J, Amante DJ, Moody JP, Edgerly CK, Bordiuk OL, Smith K, Matson SA, Matson WR, Scherzer CR, Rosas HD, Hersch SM, Ferrante RJ. Reduced creatine kinase as a central and peripheral biomarker in Huntington's disease. Biochim Biophys Acta. 2010 Jul-Aug;1802(7-8):673-81. doi: 10.1016/j.bbadis.2010.05.001. Epub 2010 May 9.
- Rosas HD, Lee SY, Bender AC, Zaleta AK, Vangel M, Yu P, Fischl B, Pappu V, Onorato C, Cha JH, Salat DH, Hersch SM. Altered white matter microstructure in the corpus callosum in Huntington's disease: implications for cortical "disconnection". Neuroimage. 2010 Feb 15;49(4):2995-3004. doi: 10.1016/j.neuroimage.2009.10.015. Epub 2009 Oct 19.
- Rosas HD, Salat DH, Lee SY, Zaleta AK, Hevelone N, Hersch SM. Complexity and heterogeneity: what drives the ever-changing brain in Huntington's disease? Ann N Y Acad Sci. 2008 Dec;1147:196-205. doi: 10.1196/annals.1427.034.
- Hersch SM, Rosas HD. Neuroprotection for Huntington's disease: ready, set, slow. Neurotherapeutics. 2008 Apr;5(2):226-36. doi: 10.1016/j.nurt.2008.01.003.
- Rosas HD, Salat DH, Lee SY, Zaleta AK, Pappu V, Fischl B, Greve D, Hevelone N, Hersch SM. Cerebral cortex and the clinical expression of Huntington's disease: complexity and heterogeneity. Brain. 2008 Apr;131(Pt 4):1057-68. doi: 10.1093/brain/awn025. Epub 2008 Mar 12.
- Hersch SM, Gevorkian S, Marder K, Moskowitz C, Feigin A, Cox M, Como P, Zimmerman C, Lin M, Zhang L, Ulug AM, Beal MF, Matson W, Bogdanov M, Ebbel E, Zaleta A, Kaneko Y, Jenkins B, Hevelone N, Zhang H, Yu H, Schoenfeld D, Ferrante R, Rosas HD. Creatine in Huntington disease is safe, tolerable, bioavailable in brain and reduces serum 8OH2'dG. Neurology. 2006 Jan 24;66(2):250-2. doi: 10.1212/01.wnl.0000194318.74946.b6.
- Rosas HD, Tuch DS, Hevelone ND, Zaleta AK, Vangel M, Hersch SM, Salat DH. Diffusion tensor imaging in presymptomatic and early Huntington's disease: Selective white matter pathology and its relationship to clinical measures. Mov Disord. 2006 Sep;21(9):1317-25. doi: 10.1002/mds.20979.
- Ryu H, Rosas HD, Hersch SM, Ferrante RJ. The therapeutic role of creatine in Huntington's disease. Pharmacol Ther. 2005 Nov;108(2):193-207. doi: 10.1016/j.pharmthera.2005.04.008. Epub 2005 Aug 1.
- Borovecki F, Lovrecic L, Zhou J, Jeong H, Then F, Rosas HD, Hersch SM, Hogarth P, Bouzou B, Jensen RV, Krainc D. Genome-wide expression profiling of human blood reveals biomarkers for Huntington's disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2005 Aug 2;102(31):11023-8. doi: 10.1073/pnas.0504921102. Epub 2005 Jul 25.
- Rosas HD, Liu AK, Hersch S, Glessner M, Ferrante RJ, Salat DH, van der Kouwe A, Jenkins BG, Dale AM, Fischl B. Regional and progressive thinning of the cortical ribbon in Huntington's disease. Neurology. 2002 Mar 12;58(5):695-701. doi: 10.1212/wnl.58.5.695.
- Hersch SM, Rosas HD. Neuroprotective therapy for Huntington's disease: new prospects and challenges. Expert Rev Neurother. 2001 Sep;1(1):111-8. doi: 10.1586/14737175.1.1.111.
- Stack EC, Dedeoglu A, Smith KM, Cormier K, Kubilus JK, Bogdanov M, Matson WR, Yang L, Jenkins BG, Luthi-Carter R, Kowall NW, Hersch SM, Beal MF, Ferrante RJ. Neuroprotective effects of synaptic modulation in Huntington's disease R6/2 mice. J Neurosci. 2007 Nov 21;27(47):12908-15. doi: 10.1523/JNEUROSCI.4318-07.2007.
- Dedeoglu A, Kubilus JK, Yang L, Ferrante KL, Hersch SM, Beal MF, Ferrante RJ. Creatine therapy provides neuroprotection after onset of clinical symptoms in Huntington's disease transgenic mice. J Neurochem. 2003 Jun;85(6):1359-67. doi: 10.1046/j.1471-4159.2003.01706.x.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2009. május 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2012. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2012. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. augusztus 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. augusztus 4.
Első közzététel (BECSLÉS)
2011. augusztus 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2014. február 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. január 10.
Utolsó ellenőrzés
2014. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Elmebaj
- Kogníciós zavarok
- Vitustánc
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2009P000642
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .