Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Premanifest Huntingtons sygdom: undersøgelse af kreatinsikkerhed og tolerabilitetsforlængelse (Pre-CREST-X)

10. januar 2014 opdateret af: Steven M. Hersch, Massachusetts General Hospital
Formålet med dette kliniske forsøg er at udvide Pre-Crest-studiet (protokol nr. (NCT00592995) for yderligere at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af op til 30 gram daglig kreatin hos personer med risiko for Huntingtons sygdom (HD) og til vurdere, om biomarkører, der reagerer på kreatin hos symptomatiske individer, er informative hos præmanifesterede individer over en længere varighed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der findes omfattende beviser for, at neurodegeneration begynder mange år, før HS kan diagnosticeres klinisk. Derfor er det mest ønskværdigt at påbegynde en neurobeskyttende terapi før eller under denne præmanifesterede periode med det formål at forsinke indtræden, samt bremse funktionelt fald. Cellulær energiudtømning er til stede tidligt i HD og kan forbedres af kreatin, som hjælper med at regenerere cellulær ATP. Prækliniske beviser for kreatins potentielle neurobeskyttende virkninger i dyremodeller af HS er veldokumenteret. Før den kliniske effekt af kreatin kan testes i præmanifest HS, skal dets langsigtede sikkerhed og tolerabilitet vurderes hos disse individer, og dets evne til positivt at modificere biomarkører for HS bør også bekræftes. Dette forlængelsesforsøg vil fortsætte med at følge kvalificerede personer, som gennemførte PreCREST-undersøgelsen af ​​åbent kreatin (op til 30 gram dagligt) for langsigtet sikkerhed og tolerabilitet. Yderligere biologiske og billeddannende biomarkører for sygdomsprogression og potentiel respons på behandling vil også blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

26 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer, der har gennemført Pre-CREST-undersøgelsen.
  • Personer, der er i stand til at give uafhængigt informeret samtykke og overholde forsøgsprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

-Kliniske beviser for ustabil medicinsk eller psykiatrisk sygdom efter efterforskerens vurdering.

Yderligere berettigelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Kreatin
Medicin: Kreatin monohydrat
Op til 30 gram dagligt kreatinmonohydrat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser
12 måneder
Tolerabilitet
Tidsramme: 12 måneder
Andel af forsøgspersoner, der fuldfører forlængelsesundersøgelsen ved givet dosisniveau
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske foranstaltninger
Tidsramme: 12 måneder
Komponenter af UHDRS (United Huntington's Disease Rating Scale)
12 måneder
Biologiske markører for sygdomsprogression
Tidsramme: 12 måneder
Biologiske indikatorer for, at kreatinbehandling kan påvirke udviklingen af ​​HS: plasmaniveauer af kreatin, serumniveauer af 8OH2'dG og 8OHG, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), morfometrisk neuroimaging (biomarkør for neurodegeneration), metabolomisk profilering og genekspressionsanalyse for at vurdere transkriptionelle effekter af HS og kreatinterapi.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbejdspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2009

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2011

Først opslået (SKØN)

8. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

10. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2014

Sidst verificeret

1. januar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2009P000642

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Kreatin monohydrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner