Premanifest 헌팅턴병: 크레아틴 안전성 및 내약성 확장 연구 (Pre-CREST-X)
2014년 1월 10일 업데이트: Steven M. Hersch, Massachusetts General Hospital
이 임상 시험의 목적은 헌팅턴병(HD)의 위험이 있는 개인에서 매일 최대 30g의 크레아틴의 장기 안전성과 내약성을 추가로 평가하고 증상이 있는 개인의 크레아틴에 반응하는 바이오마커가 장기간에 걸쳐 발현 전 개인에게 유익한지 여부를 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
HD가 임상적으로 진단되기 수년 전에 신경변성이 시작된다는 광범위한 증거가 존재합니다.
따라서 발병을 지연시키고 기능 저하를 늦추기 위한 목적으로 이 발현 전 기간 동안 또는 그 이전에 신경 보호 요법을 시작하는 것이 가장 바람직합니다.
세포 에너지 고갈은 헌팅턴병 초기에 나타나며 세포 ATP 재생을 돕는 크레아틴에 의해 개선될 수 있습니다.
헌팅턴병의 동물 모델에서 크레아틴의 잠재적인 신경 보호 효과에 대한 전임상 증거는 잘 문서화되어 있습니다.
크레아틴의 임상적 효능을 사전 발현 헌팅턴병에서 테스트할 수 있기 전에 이러한 개인에서 크레아틴의 장기 안전성과 내약성을 평가해야 하며 헌팅턴병의 바이오마커를 유리하게 수정하는 능력도 확인해야 합니다.
이 연장 시험은 장기간의 안전성과 내약성을 위해 공개 라벨 크레아틴(매일 최대 30g)에 대한 PreCREST 연구를 완료한 적격 개인을 계속 추적할 것입니다.
질병 진행 및 치료에 대한 잠재적 반응에 대한 추가적인 생물학적 및 이미징 바이오마커도 평가될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
38
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
- Massachusetts General Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
26년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 사전 CREST 연구를 완료한 개인.
- 독립적인 사전 동의를 제공하고 시험 절차를 준수할 수 있는 개인.
제외 기준:
- 조사자의 판단에 불안정한 의학적 또는 정신 질환의 임상적 증거.
추가 자격 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 크레아틴
|
매일 최대 30g의 크레아틴 일수화물
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전
기간: 12 개월
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부작용 빈도
|
12 개월
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내약성
기간: 12 개월
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주어진 용량 수준에서 연장 연구를 완료한 피험자의 비율
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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임상 조치
기간: 12 개월
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UHDRS(United Huntington's Disease Rating Scale)의 구성 요소
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12 개월
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질병 진행의 생물학적 마커
기간: 12 개월
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크레아틴 치료가 HD의 진행에 영향을 미칠 수 있는 생물학적 지표: 혈장 크레아틴 수치, 8OH2'dG 및 8OHG의 혈청 수치, 자기공명영상(MRI), 형태측정 신경영상(신경퇴행의 바이오마커), 대사 프로파일링, 평가를 위한 유전자 발현 분석 HD 및 크레아틴 요법의 전사 효과.
|
12 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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- Kim J, Amante DJ, Moody JP, Edgerly CK, Bordiuk OL, Smith K, Matson SA, Matson WR, Scherzer CR, Rosas HD, Hersch SM, Ferrante RJ. Reduced creatine kinase as a central and peripheral biomarker in Huntington's disease. Biochim Biophys Acta. 2010 Jul-Aug;1802(7-8):673-81. doi: 10.1016/j.bbadis.2010.05.001. Epub 2010 May 9.
- Rosas HD, Lee SY, Bender AC, Zaleta AK, Vangel M, Yu P, Fischl B, Pappu V, Onorato C, Cha JH, Salat DH, Hersch SM. Altered white matter microstructure in the corpus callosum in Huntington's disease: implications for cortical "disconnection". Neuroimage. 2010 Feb 15;49(4):2995-3004. doi: 10.1016/j.neuroimage.2009.10.015. Epub 2009 Oct 19.
- Rosas HD, Salat DH, Lee SY, Zaleta AK, Hevelone N, Hersch SM. Complexity and heterogeneity: what drives the ever-changing brain in Huntington's disease? Ann N Y Acad Sci. 2008 Dec;1147:196-205. doi: 10.1196/annals.1427.034.
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- Stack EC, Dedeoglu A, Smith KM, Cormier K, Kubilus JK, Bogdanov M, Matson WR, Yang L, Jenkins BG, Luthi-Carter R, Kowall NW, Hersch SM, Beal MF, Ferrante RJ. Neuroprotective effects of synaptic modulation in Huntington's disease R6/2 mice. J Neurosci. 2007 Nov 21;27(47):12908-15. doi: 10.1523/JNEUROSCI.4318-07.2007.
- Dedeoglu A, Kubilus JK, Yang L, Ferrante KL, Hersch SM, Beal MF, Ferrante RJ. Creatine therapy provides neuroprotection after onset of clinical symptoms in Huntington's disease transgenic mice. J Neurochem. 2003 Jun;85(6):1359-67. doi: 10.1046/j.1471-4159.2003.01706.x.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 8월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 8월 4일
처음 게시됨 (추정)
2011년 8월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 1월 10일
마지막으로 확인됨
2014년 1월 1일
추가 정보
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