Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Premanifest Choroba Huntingtona: badanie rozszerzenia bezpieczeństwa i tolerancji kreatyny (Pre-CREST-X)

10 stycznia 2014 zaktualizowane przez: Steven M. Hersch, Massachusetts General Hospital
Celem tego badania klinicznego jest rozszerzenie badania Pre-Crest (Protokół nr (NCT00592995)) w celu dalszej oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji do 30 gramów kreatyny dziennie u osób zagrożonych chorobą Huntingtona (HD) oraz ocenić, czy biomarkery reagujące na kreatynę u osób z objawami są pouczające u osób przed wystąpieniem objawów przez dłuższy czas.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Istnieje wiele dowodów na to, że neurodegeneracja rozpoczyna się na wiele lat przed klinicznym rozpoznaniem HD. Dlatego najbardziej pożądane jest rozpoczęcie terapii neuroprotekcyjnej przed lub w trakcie tego okresu przed wystąpieniem objawów, w celu opóźnienia początku, jak również spowolnienia pogarszania się czynności. Wyczerpanie energii komórkowej występuje we wczesnej fazie HD i może być złagodzone przez kreatynę, która pomaga w regeneracji komórkowego ATP. Przedkliniczne dowody na potencjalne działanie neuroprotekcyjne kreatyny w zwierzęcych modelach HD zostały dobrze udokumentowane. Zanim będzie można przetestować skuteczność kliniczną kreatyny w HD przed wystąpieniem objawów, należy ocenić jej długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję u tych osób, a także potwierdzić jej zdolność do korzystnej modyfikacji biomarkerów HD. To rozszerzenie badania będzie kontynuowane po kwalifikujących się osobach, które ukończyły otwarte badanie PreCREST dotyczące kreatyny (do 30 gramów dziennie) w celu zapewnienia długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji. Ocenione zostaną również dodatkowe biologiczne i obrazowe biomarkery postępu choroby i potencjalnej odpowiedzi na leczenie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Massachusetts General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

26 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby, które ukończyły badanie Pre-CREST.
  • Osoby zdolne do wyrażenia niezależnej świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych.

Kryteria wyłączenia:

-Kliniczne dowody niestabilnej choroby medycznej lub psychicznej w ocenie badacza.

Obowiązują dodatkowe kryteria kwalifikowalności.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Kreatyna
Lek: Monohydrat kreatyny
Do 30 gramów dziennie monohydratu kreatyny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych
12 miesięcy
Tolerancja
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek osób, które ukończyły badanie przedłużające przy danym poziomie dawki
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Środki kliniczne
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Składniki UHDRS (skala oceny choroby Huntingtona)
12 miesięcy
Biologiczne markery progresji choroby
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Wskaźniki biologiczne wskazujące, że leczenie kreatyną może wpływać na postęp HD: poziomy kreatyny w osoczu, poziomy 8OH2'dG i 8OHG w surowicy, obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI), neuroobrazowanie morfometryczne (biomarker neurodegeneracji), profilowanie metaboliczne i analiza ekspresji genów w celu oceny efekty transkrypcyjne HD i terapii kreatynowej.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

National Institutes of Health (NIH)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2012

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

8 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

10 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2009P000642

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Monohydrat kreatyny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj