Kísérleti tanulmány a Mirabegronról hiperaktív hólyagú gyermekbetegeknél (Mirabegron)

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő ≥ 5 éves és ≤ 17 éves
• Az OAB diagnosztika a Nemzetközi Gyermekkontinencia Társaság (ICCS) szerint, és az életkor szerint várható átlagos hólyagkapacitás kevesebb mint 65%-át igazolja (30+ (életkor években x 30) ml) egy 3 napos ürítési napló.
• A testtömeg és a magasság a normál percentilisen belül van (3-97. percentilis), a testtömeg pedig ≥ 20 kg (3. percentilis egy 8 évesnél. gyermek, fiú vagy lány), a CDC növekedési diagramja szerint
• A tabletták lenyelésének képessége
• Alanyok/szülők (vs. törvényes gyám) hozzájárul az alábbi vizsgálatban való részvételhez, és aláírja a tájékozott hozzájárulását
• Alanyok/szülők (vs. törvényes gyám) képesek megfelelni a tanulmányi követelményeknek és a gyógyszeres korlátozásoknak.
• A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív szérum- vagy vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a felvételkor, és bele kell egyezniük a rendkívül hatékony születésszabályozás fenntartásába a vizsgálat során. A szexuálisan aktív férfi alanyok vállalják, hogy a női partnerrel a születésszabályozás gátlási módszerét alkalmazzák a vizsgálat időtartama alatt és legalább egy hónappal a vizsgálati kezelés befejezése után. A szexuálisan aktív férfi alanyok vállalják, hogy óvszert használnak a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálati kezelés befejezése után legalább egy hónapig, a női partner pedig abban, hogy megbízható fogamzásgátlási formát alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt és legalább egy hónapig azt követően. a vizsgálati kezelés befejezése.
• Tünetek javulása nélkül, vagy részleges válaszreakciók esetén az orvosi kezelés alatt (legalább 2 különböző antimuszkarin szer), vagy az antimuszkarin szerek szignifikánsan zavaró S/E-vel.

Kizárási kritériumok:

• Az alany diszfunkcionális vizeletürítést diagnosztizált
• Kiürítés utáni maradék > 20 cc
• Poliuria (> 75 ml/ttkg/24 óra)
• A központi diabetes insipidus nefrogén hatása
• Székrekedés a szűréskor (ha a beteget kezelik és a kezelés sikeres, a beteg jogosult a vizsgálatra)
• Húgyúti fertőzés a 2-3-4. Ha a húgyúti fertőzés jelen van a szűrővizsgálaton, az UTI-t kezelni kell, és a kezelés sikerét negatív vizeletvizsgálattal kell dokumentálni a 2. viziten.
• 460 ms-nál nagyobb QTc-intervallum, vagy bármilyen 30 ms-os növekedés az EKG-követés során (6 EKG-3 átlaga a 2. vizit héttől és 3. vizit héttől 0). Ha egy beteg az első hónapban megfelel ezeknek a kritériumoknak (kezdeti adag), akkor kizárják a vizsgálatból. Ha a QTc-változást a feltitrálás után észlelik, az adagot csökkentik, és az EKG-t 1 héten belül megismétlik a QTc normalizálása érdekében.
• Klinikailag jelentős instabil egészségügyi állapot vagy rendellenesség
• Az alany terhes vagy teherbe kíván esni
• A szérum kreatininszintje a normálérték felső határának kétszerese vagy egyenlő
• Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) a normálérték felső határának 2-szerese vagy egyenlő, vagy a bilirubin legalább 1,5-szerese.
• A mirabegronnal szembeni ismert túlérzékenység vagy bármely ellenjavallat a molekula használatára a termékmonográfiának megfelelően (a gyermekkor kivételével).
• Az alany olyan gyógyszert szed, amely kölcsönhatásba lép a mirabegronnal, és ezt a gyógyszert nem lehet abbahagyni (lásd a kizárt gyógyszerek 1. mellékletét)
• Az OAB-tól eltérő ismert urológiai patológia, amely megmagyarázhatja a húgyúti tüneteket (mint a hólyagkő…)
• Nem kezelt vagy nem kontrollált artériás hipertónia