Пилотное исследование мирабегрона у детей с гиперактивным мочевым пузырем (Mirabegron)

Критерии включения:

• Мужчина или женщина ≥ 5 лет и ≤17 лет
• Диагностика ГАМП в соответствии с Международным обществом по проблемам недержания мочи у детей (ICCS) и менее 65% ожидаемой средней емкости мочевого пузыря для данного возраста подтверждено (30+ (возраст в годах x 30) мл) в 3-дневном дневнике мочеиспускания.
• Вес и рост находятся в пределах нормального процентиля (от 3-го до 97-го процентиля), а вес ≥ 20 кг (3-й процентиль 8-летнего ребенка). ребенок, мальчик или девочка), согласно диаграмме роста CDC
• Способность глотать таблетки
• Субъекты/родители (по сравнению с законный опекун) соглашается принять участие в следующем исследовании и подписывает информированное согласие
• Субъекты/родители (по сравнению с законный опекун) могут соблюдать требования исследования и ограничения на лекарства.
• Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке крови или моче при включении в исследование и должны согласиться поддерживать высокоэффективный контроль над рождаемостью во время исследования. Сексуально активные субъекты мужского пола соглашаются использовать барьерный метод контроля над рождаемостью с партнершей-женщиной на время исследования и по крайней мере через один месяц после окончания исследуемого лечения. Сексуально активные субъекты мужского пола соглашаются использовать презерватив на время исследования и в течение как минимум одного месяца после окончания исследуемого лечения, а партнерша-женщина на использование надежной формы контроля над рождаемостью на время исследования и в течение как минимум одного месяца после него. окончание лечения в рамках исследования.
• Пациенты без улучшения симптомов или с частичным ответом на медикаментозную терапию (по крайней мере, 2 различных антимускариновых препарата) или со значительно беспокоящим S/E на антимускариновых препаратах.

Критерий исключения:

• У субъекта диагностировано дисфункциональное мочеиспускание.
• Остаток после мочеиспускания > 20 см3
• Полиурия (> 75 мл/кг массы тела/24 часа)
• Нефрогенный центральный несахарный диабет
• Запор при скрининге (если пациент проходит лечение и лечение успешно, пациент будет допущен к участию в исследовании)
• Инфекция мочевыводящих путей на визите 2-3-4. Если ИМП присутствует во время скринингового визита, ИМП необходимо лечить, и успех лечения должен быть документально подтвержден отрицательным анализом мочи во время визита 2.
• Интервал QTc больше 460 мс или любое увеличение на 30 мс на контрольной ЭКГ (среднее из 6 отдельных ЭКГ-3 на неделе 2 визита и 3 на неделе визита 0). Если пациент соответствует этим критериям в течение первого месяца (начальная доза), он будет исключен из исследования. Если изменение интервала QTc отмечается после увеличения дозы, дозу уменьшают, а ЭКГ повторяют в течение 1 недели, чтобы обеспечить нормализацию интервала QTc.
• Клинически значимое нестабильное заболевание или расстройство
• Субъект беременна или собирается забеременеть
• Креатинин сыворотки более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы
• Аспартатаминотрансфераза (АСТ) или аланинаминотрансфераза (АЛТ) более чем в 2 раза выше ВГН или билирубин более чем в 1,5 раза выше ВГН.
• Известная гиперчувствительность к мирабегрону или любые противопоказания к применению препарата в соответствии с инструкцией по применению (за исключением детского возраста).
• Субъект принимает лекарство, взаимодействующее с мирабегроном, и прием этого лекарства нельзя прекращать (см. приложение 1 об исключенных препаратах).
• Известная урологическая патология, отличная от ГАМП, которая может объяснить симптомы со стороны мочевыводящих путей (например, камни в мочевом пузыре…)
• Нелеченая или неконтролируемая артериальная гипертензия