과민성 방광을 가진 소아 환자에서 Mirabegron의 파일럿 연구 (Mirabegron)
과민성 방광을 가진 소아 환자에서 미라베그론의 전향적 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
과민성 방광(OAB)은 소아 인구에서 매우 널리 퍼진 장애입니다. 이 상태는 요절박, 주간 배뇨 빈도 증가, 절박 요실금 및 야간뇨와 같은 많은 배뇨 증상을 포함합니다. 이러한 증상은 특히 소아환자와 그 가족에게 민망함을 유발하고 일상생활에 제한을 가하며 발달장애를 일으키기 때문에 골칫거리입니다. 또한 이 상태를 적절하게 치료하지 않으면 요로 감염, 방광-요관 역류 및 기능 장애 배뇨와 같은 심각한 합병증이 나타납니다. 항무스카린 제제는 현재 OAB의 약리학적 주류입니다. 항무스카린제의 임상적 사용으로 많은 부작용이 보고되었습니다. 옥시부티닌은 소아 집단에서 가장 널리 사용되는 항무스카린제이며 OAB가 있는 어린이를 위해 캐나다 보건부가 승인한 유일한 분자입니다. 그러나 일부 환자는 항무스카린제에 차선의 반응을 보이고 많은 환자가 부작용을 경험합니다. 따라서 OAB가 있는 어린이는 요실금을 줄이거나 예방하는 과민성 배뇨근 관리에 도움이 되는 효과적이고 안전하며 내약성이 우수한 대체 요법이 필요한 질병 집단을 나타냅니다.
성인 인구의 OAB 증상 치료용으로 승인된 β3-아드레노셉터(β3-AR) 작용제인 미라베그론은 작용 기전이 다른 새로운 종류의 화합물 중 첫 번째이다. 미라베그론의 권장 시작 용량은 25mg이며 개인의 효능과 내약성에 따라 50mg까지 증량할 수 있다. 항무스카린제에서 흔히 보고되는 부작용은 위약보다 미라베그론에서 더 자주 관찰되지 않았습니다(두통 2.0%, 구강 건조 2.0%, 변비 1.6%). 여러 2상 및 3상 연구에서 내약성 프로파일이 양호한 미라베그론으로 치료받은 성인의 임상 OAB 증상이 상당히 개선된 것으로 나타났습니다. Mirabegron은 소아 환자에 대해 아직 연구되지 않았으며 제조업체나 의료 규제 기관에서 사용에 대한 권장 사항을 발표하지 않았습니다.
OAB로 인한 불응성 요실금이 있는 소아 환자를 포함하여 미라베그론(25-50mg)의 조정 용량 요법을 사용한 전향적 공개 연구. 이 프로토콜은 연구자의 연구 윤리 위원회의 승인을 받았습니다. 증상 호전이 없거나 집중적 행동 프로토콜 및 약물 요법(적어도 2가지 다른 항무스카린제) 하에서 부분 반응을 보인 환자를 모집할 것입니다. 항무스카린제에 대해 상당히 성가신 S/E가 있는 환자도 포함됩니다. 1차 종료점은 요실금에 대한 효능이고 2차 종료점은 내약성 및 안전성입니다. 환자/부모 만족도도 기록됩니다.
새로운 약물에 대해 8~12주 후 상향 적정 가능성이 평가됩니다. 환자와 부모는 준수, 내약성 및 효능에 대해 질문을 받게 됩니다. 환자가 80% 이상의 시간 동안 약물을 복용하고 있고 심각한 부작용이 없고 여전히 심각한 OAB 증상이 있는 경우 조사관은 용량 증가(Mirabegron 1일 50mg)를 제안합니다. 수락되면 새로운 부작용을 보고하라는 지침과 함께 약물이 제공됩니다.
피험자는 치료 및 요로 요법의 효능을 평가하기 위해 각 의료 방문 전에 3일 배뇨 일지를 작성합니다. 방문은 3개월마다 이루어집니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 5세 이상 17세 이하의 남성 또는 여성
- ICCS(International Children Continence Society)에 따른 OAB 진단 및 3일 배뇨 일기에서 예상 평균 방광 용량의 65% 미만(30 + (연령 x 30) mL)이 확인되었습니다.
- 체중과 신장은 정상 백분위수(3~97번째 백분위수) 내에 있고 체중은 ≥ 20kg(8세의 3번째 백분위수)입니다. CDC 성장 차트에 따라 어린이, 소년 또는 소녀)
- 알약을 삼키는 능력
- 피험자/부모(vs. 법정대리인)은 다음 연구에 참여하기로 동의하고 정보에 입각한 동의서에 서명합니다.
- 피험자/부모(vs. 법적 보호자)는 연구 요구 사항과 약물 제한 사항을 준수할 수 있습니다.
- 가임 여성 피험자는 등록 시 혈청 또는 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 고도로 효과적인 산아제한을 유지하는 데 동의해야 합니다. 성적으로 활동적인 남성 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 치료 종료 후 적어도 1개월 동안 여성 파트너와 차단 피임법을 사용하는 데 동의합니다. 성적으로 활동적인 남성 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 치료 종료 후 최소 1개월 동안 콘돔을 사용하고 여성 파트너는 연구 기간 동안 및 연구 치료 종료 후 최소 1개월 동안 신뢰할 수 있는 형태의 피임법을 사용하는 데 동의합니다. 연구 치료 종료.
- 증상 호전이 없거나 내과적 치료(적어도 2가지 다른 항무스카린제) 하에서 부분 반응을 보인 환자 또는 항무스카린제에 대해 상당히 귀찮은 S/E가 있는 환자.
제외 기준:
- 피험자는 기능 장애 배뇨 진단을 받았습니다.
- 사후 배설물 > 20cc
- 다뇨증(> 75ml/kg/b.w./24시간)
- 중추성 요붕증의 신원성
- 스크리닝 시 변비(환자가 치료를 받고 치료가 성공적이면 환자는 연구 대상이 됨)
- 방문 시 요로 감염 2-3-4. 스크리닝 방문 시 UTI가 있는 경우 UTI를 치료해야 하며 방문 2에서 소변 검사 음성으로 치료 성공 여부를 기록해야 합니다.
- QTc 간격이 460ms보다 크거나 후속 EKG에서 30ms의 임의의 증가(방문 2주차로부터 6개의 개별 EKG-3 및 방문 0주차로부터 3개의 분리된 EKG-3의 평균). 환자가 첫 달(초기 용량)에 이러한 기준을 충족하면 연구에서 제외됩니다. 상향 적정 후 QTc 변화가 확인되면 용량을 줄이고 QTc 정상화를 보장하기 위해 1주 이내에 EKG를 반복합니다.
- 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태 또는 장애
- 피험자가 임신 중이거나 임신할 예정임
- 정상 상한치의 2배 이상의 혈청 크레아티닌
- 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT)가 ULN의 2배 이상이거나 빌리루빈이 ULN의 1.5배 이상입니다.
- 제품 모노그래피(소아 연령 제외)에 따라 미라베그론에 대한 알려진 과민성 또는 분자 사용에 대한 금기 사항.
- 대상자는 미라베그론과 상호작용하는 약물을 복용하고 있으며 이 약물은 중단할 수 없습니다(제외 약물의 부록 1 참조).
- 비뇨기 증상을 설명할 수 있는 OAB 이외의 알려진 비뇨기과 병리(방광 결석...)
- 비치료 또는 비조절 동맥성 고혈압
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 미라베그론
증상 호전이 없거나 집중적 행동 프로토콜 및 약물 요법(적어도 2가지 다른 항무스카린제) 하에서 부분 반응을 보인 환자를 모집할 것입니다.
항무스카린제에 상당히 성가신 S/E가 있는 환자도 포함될 것입니다.
|
항무스카린제에서 연구 약물로 치료를 전환하십시오.
내약성이 우수하고 차선책인 경우 용량 상향 조정이 가능합니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
미라베그론의 효능 척도로서 과민성 방광 증상 개선
기간: 참가자는 최대 52주까지 연구 기간 동안 추적됩니다.
|
효능의 척도로서 요실금 빈도의 변화율.
|
참가자는 최대 52주까지 연구 기간 동안 추적됩니다.
|
|
미라베그론의 효능 척도로서 과민성 방광 증상 개선
기간: 참가자는 연구 기간 동안 최대 52주 동안 추적됩니다.
|
배뇨 일지를 기준으로 기준선에서 최종 방문까지 평균 방광 용량의 변화.
|
참가자는 연구 기간 동안 최대 52주 동안 추적됩니다.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Cardio Vascular Safety 참여자 수
기간: 참가자는 최대 52주까지 연구 기간 동안 추적됩니다.
|
심혈관 안전성: 평균 혈압 차이(혈압 변동: 수축기 ±20mmHg, 이완기 ±15mmHg). 매개변수는 각 방문 시, 특히 방문 2 시(0주차, 현장에서 첫 번째 투여), 약물 복용 전 및 복용 후 1시간에 측정해야 합니다. |
참가자는 최대 52주까지 연구 기간 동안 추적됩니다.
|
|
방광 상태에 대한 환자 인식(PPBC) 척도를 사용한 삶의 질 향상
기간: 참가자는 최대 52주까지 연구 기간 동안 추적됩니다.
|
기준선 및 최종 방문에서 6점 점수 척도의 방광 상태에 대한 환자 인식(PPBC) 척도. 가능한 답에 대한 설명:
|
참가자는 최대 52주까지 연구 기간 동안 추적됩니다.
|
|
미라베그론의 안전성 및 내약성 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 참가자는 최대 52주까지 연구 기간 동안 추적됩니다.
|
심혈관 안전성: 심박수의 평균 차이(심박수의 변동이 20% 이상 증가).
연구 약물을 시작할 때, 방문할 때마다, 연구 종료 시에 심박수를 측정했습니다.
|
참가자는 최대 52주까지 연구 기간 동안 추적됩니다.
|
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B14-06-1998
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 임상 연구 보고서(CSR)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
미라베그론에 대한 임상 시험
-
Genuine Research Center, EgyptHikma Pharma완전한
-
Aaron CypessNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institutes...완전한
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...아직 모집하지 않음
-
Chang Gung Memorial Hospital완전한
-
Far Eastern Memorial Hospital아직 모집하지 않음
-
Bir HospitalNepal Health Research Council모병