Kibővített hozzáférési program a pitolizantással kezelt felnőtt betegek számára az Egyesült Államokban, akik túlzott nappali álmossághoz társulnak kataplexiával vagy anélkül narkolepsziával
2019. augusztus 22. frissítette: Harmony Biosciences, LLC
Nyílt elnevezésű kiterjesztett hozzáférési program, amelynek célja a HBS-101 (Pitolisant) kezelés az Egyesült Államokban a kataplexiával vagy anélkül jelentkező narkolepsziával összefüggő túlzott nappali álmosságban szenvedő felnőtt betegek számára
Ez az EAP hozzáférést biztosít a pitolisant-kezeléshez, miközben az Egyesült Államokban az új gyógyszer iránti kérelmet (NDA) készítik elő és nyújtják be forgalomba hozatali jóváhagyás céljából.
Ez a program nyitva áll az Egyesült Államokban élő felnőtt betegek számára, akiknek narkolepsziához társuló túlzott nappali álmossága (EDS), kataplexiával vagy anélkül.
A Pitolisant a programban részt vevő kezelőorvosokon keresztül lesz elérhető.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Nem áll rendelkezésre
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Kezelés IND/Protokoll
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35213
- Sleep Disorders Center of Alabama
-
Cullman, Alabama, Egyesült Államok, 35058
- CPC
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85004
- Xenoscience
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85004-1150
- Xenoscience
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85048
- Foothills Neurology
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
San Ramon, California, Egyesült Államok, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
- Santa Monica Sleep Disorders Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Boulder, Colorado, Egyesült Államok, 80301
- Colorado Sleep Institute
-
-
Connecticut
-
Norwalk, Connecticut, Egyesült Államok, 06850
- Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Egyesült Államok, 33756
- Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Mayo Clinic
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
-
Winter Park, Florida, Egyesült Államok, 32789
- Child Lung, Asthma Sleep Specialists
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Emory University
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
- NeuroTrials Research Center
-
Gainesville, Georgia, Egyesült Államok, 30501
- The Neurological Center of North Georgia
-
Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31419
- Critical Healthcare Decisions
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern Medical Group
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Rush University Medical Center
-
Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60026
- NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
-
Northbrook, Illinois, Egyesült Államok, 60062
- Northshore Sleep Medicine
-
-
Indiana
-
Greenwood, Indiana, Egyesült Államok, 46143
- Indiana Internal Medicine Consultants
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
- The University of Kansas Health System
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40218
- Norton Pulmonary Specialists
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Egyesült Államok, 04074
- Maine Medical Partners - Neurology
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
- The Center for Sleep and Wake Disorders
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- The University of Michigan
-
Novi, Michigan, Egyesült Államok, 48377
- Henry Ford Health System
-
Portage, Michigan, Egyesült Államok, 49024
- Bronson Sleep Health
-
Shelby, Michigan, Egyesült Államok, 48317
- Alliance Health Shelby Family Medicine
-
-
Minnesota
-
Brooklyn Park, Minnesota, Egyesült Államok, 55443
- Fairview Health Services
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Egyesült Államok, 63017
- St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
- University of Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11042
- Norwell Health
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14618
- Unity Sleep Disorders Center
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 35058
- University of Rochester Sleep Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center
-
Huntersville, North Carolina, Egyesült Államok, 28078
- Excel Psychiatric Associates, PA
-
Raleigh, North Carolina, Egyesült Államok, 27607
- Raleigh Neurology Assoc., PA
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44320
- Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45245
- Intrepid Research, LLC
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
Dublin, Ohio, Egyesült Államok, 43017
- Ohio Sleep Medicine Institute
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74104
- Oklahoma Heart Institute
-
Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74133
- Oklahoma Heart Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97210
- Legacy Medical Group Sleep Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Berwyn, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19426
- Collegeville Family Practice
-
Paoli, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19301
- Paoli Sleep Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Maria J. Sunseri, MD, LLC
-
Willow Grove, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19090
- Abington Neurological Associates
-
Wyomissing, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19610
- Respitory Specialists
-
-
Rhode Island
-
West Warwick, Rhode Island, Egyesült Államok, 02893
- Brown Medicine/Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Sleep Medicine Associates of Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77063
- Houston Neurology & Sleep Center
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Sleep Therapy & Research Center
-
Sugar Land, Texas, Egyesült Államok, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22911
- Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Eastern Virginia Medical School
-
-
West Virginia
-
Barboursville, West Virginia, Egyesült Államok, 25504
- Stultz Sleep and Behavioral Health
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisonsin
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A kezelőorvos véleménye szerint a beteg képes megérteni és betartani a protokoll- és programkövetelményeket, a szájon át történő gyógyszerbeadási és gondozási utasításokat.
- A beteg vagy adott esetben a beteg jogilag elfogadható képviselője a program bármely eljárásának megkezdése előtt aláír és dátummal ellátja az ICF-et és a szükséges adatvédelmi engedélyeket.
- Férfiak vagy nők, 18 éves kor felett.
- Azok a betegek, akiknél a diagnózis időpontjában az ICSD vagy a DSM kritériumai szerint kataplexiával vagy anélkül diagnosztizált narkolepszia.
- A betegeknek mentesnek kell lenniük a tiltott kezelésektől, vagy abba kell hagyniuk azokat legalább 7 nappal a kezelések megkezdése előtt.
- Fogamzóképes korú nőknél negatív szérum terhességi tesztet kell végezni a szűrővizsgálaton.
- Mivel a hormonális fogamzásgátlók hatékonysága potenciálisan csökken, ha pitolisant-szal együtt alkalmazzák, alternatív vagy egyidejű fogamzásgátlási gátló módszerekre van szükség a hormonális fogamzásgátlót (például etinilösztradiolt) szedő betegeknél a pitolisant szedése során és a pitolisant kezelés abbahagyása után legalább 21 napig.
Kizárási kritériumok:
- A beteg súlyos májkárosodásban szenved (Child-Pugh C).
- A páciens olyan nő, aki szoptat vagy szoptatni kíván a részvétele alatt.
- A betegnek a kezelőorvos megítélése szerint olyan kórtörténete vagy jelenlegi egészségügyi állapota van, amely a programban való részvételével hatással lehet a biztonságra, vagy további kockázatot jelenthet a betegre nézve.
- A betegnél nagy az öngyilkosság kockázata, amelyet úgy határoznak meg, mint az elmúlt egy éven belüli öngyilkossági kísérletet, jelentős kockázatot a vizsgálói interjú vagy a Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) alkalmazása határoz meg.
- A beteg kórtörténetében túlérzékenység vagy allergiás reakció szerepel a pitolizanttal vagy a készítmény bármely inaktív összetevőjével szemben.
- Jelenlegi vagy közelmúltbeli (egy éven belüli) kábítószerrel való visszaélés vagy függőségi rendellenesség, beleértve az alkoholfogyasztást is, a Mentális zavarok diagnosztikai és statisztikai kézikönyvében (DSM-V) meghatározottak szerint.
- Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében hosszú QTc-szindróma szerepel (pl. ájulás vagy aritmia) vagy bármilyen jelentős EKG-rendellenesség anamnézisében (pl. friss szívinfarktus), vagy a QTc Fridericia 450 ms-nál magasabb férfiaknál és 470 ms nőknél (elektrokardiogram Fridericia korrigált QT-intervalluma = QT / 3√ RR).
- Jelentős eltérés a fizikális vizsgálatban vagy a klinikai laboratóriumi eredményekben.
- Korábbi súlyos mellékhatások központi idegrendszeri stimulánsokra.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College of Medicine
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. február 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 7.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2018. február 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2019. augusztus 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 22.
Utolsó ellenőrzés
2019. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HBS-101-CL-001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .