Inibitore C1 umano ricombinante per il trattamento degli attacchi acuti nei pazienti con angioedema ereditario
27 settembre 2012 aggiornato da: Pharming Technologies B.V.
Uno studio di fase III randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco sull'efficacia e la sicurezza dell'inibitore C1 umano ricombinante per il trattamento degli attacchi acuti nei pazienti con angioedema ereditario
L'angioedema ereditario ("HAE") è una malattia genetica caratterizzata da improvvisi attacchi ricorrenti di gonfiore locale (angioedema).
Questi attacchi sono spesso dolorosi e invalidanti e, in alcuni casi, pericolosi per la vita.
"HAE" è causato da mutazioni nel gene "C1INH" che porta a una diminuzione del livello ematico di "C1INH" funzionale.
Questo studio multicentrico è stato progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità, l'efficacia e la farmacodinamica/farmacocinetica del C1 inibitore umano ricombinante ("rhC1INH") nel trattamento degli attacchi di angioedema ereditario acuto.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Un'analisi ad interim pianificata in modo prospettico sarà eseguita sui dati in doppio cieco.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
75
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Chiara diagnosi clinica e di laboratorio di HAE
- Livello plasmatico basale di C1INH funzionale inferiore al 50% del normale
- Evidenza di esacerbazione o sviluppo di un grave attacco di HAE addominale, oro-facciale/faringeo/laringeo, genito-urinario e/o periferico
Criteri di esclusione:
- Angioedema acquisito
- Gravidanza o allattamento
- - Partecipazione a un altro studio clinico nei 3 mesi precedenti
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: 100 UI/kg "rhC1INH"
100 UI/kg di C1 inibitore umano ricombinante
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IV
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: Salino
Soluzione salina
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IV
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo all'inizio del sollievo dei sintomi
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio
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Il tempo all'inizio del sollievo dei sintomi è stato valutato utilizzando una scala analogica visiva riferita dal paziente ("VAS") che va da 0 mm (nessun sintomo) a 100 mm (estremamente disabilitante).
Tempo all'inizio del sollievo dei sintomi nella posizione che ha mostrato la prima diminuzione del punteggio "VAS" di almeno 20 mm dal punteggio basale (t = 0 min) al punto temporale di valutazione successivo).
I tempi di valutazione sono stati presi in tempi prestabiliti dopo la somministrazione del farmaco: basale (0 minuti), 15 minuti, 30 minuti, 1 ora, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore, 16 ore, 24 ore, 48 ore.
Il tempo all'inizio del rilievo è stato calcolato come tempo mediano, utilizzando i punti temporali esatti in cui è stata eseguita ciascuna valutazione.
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fino a 48 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo per sintomi minimi
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio
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il tempo ai sintomi minimi era il tempo ai sintomi minimi per un attacco, valutato utilizzando il punteggio della Visual Analogue Scale ("VAS").
Si diceva che i sintomi fossero minimi quando il punteggio "VAS" in tutte le sedi era inferiore a 20 mm.
I tempi di valutazione erano: linea di base (0 minuti), 15 minuti, 30 minuti, 1 ora, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore, 16 ore, 24 ore, 48 ore.
Il tempo per i sintomi minimi è stato calcolato utilizzando i punti temporali esatti in cui è stata eseguita ciascuna valutazione.
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fino a 48 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Jan Nuijens, MD, PhD, Pharming Group N.V.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Zuraw B, Cicardi M, Levy RJ, Nuijens JH, Relan A, Visscher S, Haase G, Kaufman L, Hack CE. Recombinant human C1-inhibitor for the treatment of acute angioedema attacks in patients with hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol. 2010 Oct;126(4):821-827.e14. doi: 10.1016/j.jaci.2010.07.021.
- Moldovan D, Reshef A, Fabiani J, Kivity S, Toubi E, Shlesinger M, Triggiani M, Montinaro V, Cillari E, Realdi G, Cancian M, Visscher S, Zanichelli A, Relan A, Cicardi M. Efficacy and safety of recombinant human C1-inhibitor for the treatment of attacks of hereditary angioedema: European open-label extension study. Clin Exp Allergy. 2012 Jun;42(6):929-35. doi: 10.1111/j.1365-2222.2012.03984.x.
- Bernstein JA, Relan A, Harper JR, Riedl M. Sustained response of recombinant human C1 esterase inhibitor for acute treatment of hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2017 Apr;118(4):452-455. doi: 10.1016/j.anai.2017.01.029. Epub 2017 Mar 9.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2004
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 luglio 2009
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 ottobre 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 dicembre 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 dicembre 2005
Primo Inserito (STIMA)
6 dicembre 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
2 ottobre 2012
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 settembre 2012
Ultimo verificato
1 settembre 2012
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie della pelle
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie della pelle, vascolari
- Ipersensibilità
- Orticaria
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Malattie genetiche, congenite
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti inattivanti del complemento
- Complemento proteina C1 inibitore
Altri numeri di identificazione dello studio
- C1 1304-01
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