Ossitocina intranasale nel trattamento dell'autismo
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'autismo è un disturbo dello sviluppo caratterizzato da anomalie nel linguaggio e nella comunicazione, compromissione del funzionamento sociale, comportamenti ripetitivi e interessi ristretti. Un certo numero di ricercatori ha suggerito che il neuropeptide ossitocina possa essere implicato nell'eziologia dell'autismo.
Data la probabile possibilità di ossitocina disregolata nell'autismo, l'obiettivo di questo studio pilota è indagare gli effetti terapeutici a lungo termine dell'ossitocina nel trattamento dell'autismo. Un problema pratico con l'ossitocina è che non esiste sotto forma di pillola. Solo la forma endovenosa è disponibile negli Stati Uniti e questa forma può o meno superare la barriera emato-encefalica. Inoltre, l'ossitocina per via endovenosa non è pratica per gli studi di trattamento. Un'alternativa è l'ossitocina intranasale; è noto che questa forma di somministrazione supera la barriera emato-encefalica ed è facile per i partecipanti auto-somministrarsi. Sebbene non sia disponibile negli Stati Uniti, siamo in procinto di ricevere un'esenzione per nuovi farmaci sperimentali per il suo utilizzo e possiamo importarlo dall'Europa.
Pertanto, questa indagine pilota esplorerà l'ossitocina intranasale quotidiana nel trattamento dell'autismo. Inoltre, ci sono pochissime, se non nessuna, misura dei risultati per valutare il funzionamento sociale nel "mondo reale" nel contesto delle sperimentazioni cliniche; tuttavia, questo è un obiettivo importante per l'intervento, specialmente nell'autismo. Pertanto, un obiettivo finale di questo studio sarà esplorare l'uso della registrazione contingente di eventi per indicizzare i cambiamenti nel funzionamento sociale e nell'affetto. Event Contingent Recording è una metodologia sviluppata da psicologi della personalità/sociali, che consente ai partecipanti di riferire su sintomi, affetti e comportamenti vicini nel tempo all'esperienza. Inoltre, per consentire valutazioni più sensibili, questa metodologia consente la valutazione di misurazioni più diverse (ad esempio, a casa rispetto al lavoro) e più dettagliate dell'umore e del comportamento.
Infine, una parte di questo studio mira a eseguire il profilo dell'espressione genica utilizzando sangue intero fresco per esplorare i meccanismi molecolari alla base della terapia con ossitocina e l'efficacia dell'ossitocina negli adulti con autismo ad alto funzionamento o sindrome di Asperger. Gli effetti sistemici della terapia con ossitocina e le basi molecolari per una risposta positiva al trattamento con ossitocina non sono ben compresi. Una comprensione del primo può aiutare a prevedere quelle persone che potrebbero soffrire di effetti collaterali dal trattamento e il secondo può aiutare a fornire biomarcatori periferici facilmente accessibili che potrebbero prevedere la risposta al trattamento.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti ambulatoriali maschi o femmine dai 18 ai 60 anni.
- Incontra Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 4a edizione, revisione del testo. La diagnosi sarà confermata con Autism Diagnostic Interview-Revised e Autism Diagnostic Observation Schedule .
- Avere un punteggio Global Impression-Severity del medico ≥ 4 (moderatamente malato) allo screening e al basale.
- Se stai già ricevendo interventi educativi, comportamentali e/o dietetici stabili non farmacologici, avere una partecipazione continua durante i 3 mesi precedenti lo screening e non avvierà elettivamente nuovi o modificherà gli interventi in corso per la durata dello studio.
- Avere un normale esame fisico e risultati dei test di laboratorio allo Screening. Se anormali, i risultati devono essere considerati clinicamente insignificanti dagli investigatori.
- Il paziente deve essere in grado di parlare e comprendere l'inglese sufficientemente per comprendere la natura dello studio e consentire il completamento di tutte le valutazioni dello studio.
- Avere un quoziente di intelligenza normale (> 70) supportato dalle scale di intelligenza abbreviate Wechsler.
Criteri di esclusione:
- Pazienti nati prima di 35 settimane di età gestazionale.
- Pazienti con qualsiasi diagnosi psichiatrica primaria diversa dall'autismo allo screening: una storia di disturbo da deficit di attenzione e iperattività, disturbo bipolare, psicosi, disturbo da stress post-traumatico, schizofrenia o disturbo depressivo maggiore.
- Pazienti con una storia medica di malattia neurologica, inclusi, ma non limitati a, epilessia/disturbi convulsivi (ad eccezione di semplici convulsioni febbrili), disturbi del movimento, sclerosi tuberosa, X fragile e qualsiasi altra sindrome genetica nota o risonanza magnetica anomala nota/ lesione strutturale del cervello.
- Pazienti donne in gravidanza.
- Pazienti con una condizione medica che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Pazienti con evidenza o storia di malignità o qualsiasi malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare (inclusa qualsiasi disturbo del ritmo), respiratoria, renale, epatica o gastrointestinale significativa.
- Pazienti che assumono farmaci psicoattivi (ad es. stimolanti, antidepressivi, antipsicotici, antiepilettici, ansiolitici, clonidina).
- Pazienti che intendono iniziare o modificare interventi non farmacologici durante il corso dello studio.
- Pazienti incapaci di tollerare le procedure di prelievo venoso per il prelievo di sangue.
- Pazienti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero non essere idonei per lo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Ossitocina intranasale
Ai soggetti è stata somministrata 24 UI di ossitocina intranasale due volte al giorno, al mattino e al pomeriggio per 6 settimane.
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Ossitocina intranasale
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Ai soggetti è stato somministrato il placebo due volte al giorno, al mattino e al pomeriggio per 6 settimane.
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Comparatore placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scala delle impressioni globali cliniche - Miglioramento - Sociale
Lasso di tempo: 6 settimane
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La Clinical Global Impressions Scale - Improvement - Social è una misura ben validata che impiega una scala a 7 punti di impressione clinica globale di miglioramento (1- molto migliorata, 2 - molto migliorata, 3 - minimamente migliorata, 4 - nessun cambiamento, 5 - minimamente peggio, 6 - molto peggio, 7 - molto peggio) che il medico compila dopo aver considerato tutte le informazioni disponibili sul partecipante, inclusa la storia dei genitori, l'esame in clinica, i rapporti della scuola e altre fonti. Pertanto il punteggio viene filtrato attraverso il giudizio del valutatore clinico. Le valutazioni di miglioramento della settimana 6 sono state utilizzate per classificare i pazienti come clinicamente migliorati (≤2) o meno (>2). Sedici dei 19 pazienti (84%) avevano dati alla settimana 6. Per i restanti tre soggetti, le valutazioni della settimana 6 sono state imputate utilizzando metodi di massimizzazione delle aspettative e le precedenti valutazioni di Clinical Global Impression. In tutti e tre i casi le valutazioni imputate erano >2 ei pazienti sono stati classificati come non migliorati. |
6 settimane
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Scala del comportamento ripetitivo - Rivista
Lasso di tempo: 6 settimane
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La Repetitive Behavior Scale - Revised è stata sviluppata per catturare l'ampiezza dei comportamenti ripetitivi che sono specifici dell'autismo ed è una misura del report dei genitori. In particolare, è composto da 43 item che toccano sei sottotipi di comportamento ripetitivo: stereotipato, autolesionista, compulsivo, rituale, identità e interessi ristretti. Sono stati calcolati due punteggi (comportamenti ripetitivi di ordine superiore vs. di ordine inferiore) nel tentativo di ridurre il numero di variabili analizzate. Ciò si basa su una precedente analisi fattoriale che ha prodotto questi due fattori: ordine superiore (ritualistiche, uniformità, sottoscale compulsive e ristrette) e ordine inferiore (stereotipia e autolesionismo).
In entrambi i casi, un punteggio inferiore rappresenta una risposta positiva. |
6 settimane
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Analisi diagnostica dell'accuratezza non verbale, test di paralinguaggio
Lasso di tempo: 6 settimane
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L'analisi diagnostica dell'accuratezza non verbale è una misura del riconoscimento delle emozioni attraverso molteplici modalità.
Consiste di cinque sottotest: il test di espressione facciale dell'adulto, il test di espressione facciale del bambino, il test di paralinguaggio dell'adulto, il test di paralinguaggio del bambino e il test della postura dell'adulto.
L'analisi diagnostica dell'accuratezza non verbale ha stabilito l'affidabilità e la validità per bambini di 3 anni e adulti di 100 anni.
I sottotest del test variano su quattro emozioni fondamentali di base: felicità, tristezza, rabbia e paura, e il test fornisce misure di reazioni emotive sia ad alta che a bassa intensità.
Abbiamo utilizzato sia il Child Paralanguage Test che Adult Paralanguage Test, pertanto il punteggio minimo ottenibile è 0 e il massimo è 48.
Un punteggio più alto rappresenta una risposta positiva.
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6 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scala ossessivo-compulsiva Yale-Brown
Lasso di tempo: 6 settimane
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La Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale è un questionario valutato dal medico che misura il tempo trascorso, l'angoscia, l'interferenza, la resistenza e il controllo in relazione alle ossessioni e alle compulsioni sulla base di una scala a 5 punti.
Questa scala ha un'eccellente affidabilità e validità ed è utilizzata come gold standard per misurare le sfide terapeutiche in tutti gli studi clinici sul disturbo ossessivo-compulsivo.
La sottoscala della compulsione della scala ossessivo-compulsiva di Yale-Brown ha dimostrato di essere una scala affidabile e valida nel disturbo dello spettro autistico e nella misurazione del cambiamento negli studi sul trattamento dell'autismo.
Il punteggio minimo ottenibile è 0 e il punteggio massimo è 20.
Un punteggio inferiore rappresenta una risposta positiva.
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6 settimane
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Scala di reattività sociale
Lasso di tempo: 6 settimane
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La Scala di Reattività Sociale è stata sviluppata per misurare i sintomi correlati all'autismo e si concentra più sulla funzione sociale che sulla cognizione sociale.
La Scala di Reattività Sociale è stata modificata per gli adulti da e abbiamo ottenuto il permesso di utilizzare la scala per adulti, anche se non è ancora disponibile in commercio.
La scala della reattività sociale misura i comportamenti sociali come la consapevolezza sociale, l'elaborazione delle informazioni e la motivazione sociale e produce un punteggio quantitativo che è stato utile negli studi sull'endofenotipo del disturbo dello spettro autistico.
Il punteggio minimo che può essere ottenuto è uno 0 e il punteggio grezzo massimo per le sottoscale è 66, il punteggio grezzo totale massimo è 153.
Un punteggio inferiore rappresenta una risposta positiva.
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6 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 06-0230 0001 02 PS
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