Ocitocina intranasal no tratamento do autismo
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O autismo é um transtorno do desenvolvimento caracterizado por anormalidades na fala e na comunicação, funcionamento social prejudicado, comportamentos repetitivos e interesses restritos. Vários pesquisadores sugeriram que o neuropeptídeo oxitocina pode estar implicado na etiologia do autismo.
Dada a possibilidade provável de ocitocina desregulada no autismo, o objetivo deste estudo piloto é investigar os efeitos terapêuticos de longo prazo da ocitocina no tratamento do autismo. Um problema prático com a ocitocina é que ela não existe em forma de pílula. Apenas a forma intravenosa está disponível nos Estados Unidos e esta forma pode ou não passar pela barreira hematoencefálica. Além disso, a ocitocina intravenosa não é prática para estudos de tratamento. Uma alternativa é a ocitocina intranasal; esta forma de administração é conhecida por ultrapassar a barreira hematoencefálica e é fácil para os participantes se auto-administrarem. Embora não esteja disponível nos Estados Unidos, estamos no processo de receber uma isenção de novo medicamento em investigação para seu uso e podemos importá-lo da Europa.
Assim, esta investigação piloto irá explorar a ocitocina intranasal diária no tratamento do autismo. Além disso, existem muito poucos, se houver, medidas de resultados para avaliar o funcionamento social no "mundo real" no contexto de ensaios clínicos; no entanto, este é um dos principais alvos de intervenção, especialmente no autismo. Assim, um objetivo final deste estudo será explorar o uso da Gravação Contingente de Eventos para indexar mudanças no funcionamento social e no afeto. A Gravação Contingente de Eventos é uma metodologia desenvolvida por psicólogos de personalidade/sociais, que permite aos participantes relatar sintomas, afetos e comportamentos próximos no tempo de experiência. Além de permitir avaliações mais sensíveis, esta metodologia permite a avaliação de medidas mais diversas (por exemplo, em casa versus trabalho) e mais detalhadas de humor e comportamento.
Finalmente, uma parte deste estudo visa realizar perfis de expressão gênica usando sangue total fresco para explorar os mecanismos moleculares subjacentes à terapia com oxitocina e à eficácia da ocitocina em adultos com autismo de alto funcionamento ou síndrome de Asperger. Os efeitos sistêmicos da terapia com ocitocina e a base molecular para uma resposta positiva ao tratamento com ocitocina não são bem compreendidos. Uma compreensão do primeiro pode ajudar a prever as pessoas que podem sofrer efeitos colaterais do tratamento e o último pode ajudar a fornecer biomarcadores periféricos facilmente acessíveis que podem prever a resposta ao tratamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes ambulatoriais masculinos ou femininos de 18 a 60 anos de idade.
- Conheça o Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, 4ª Edição, Revisão de Texto. O diagnóstico será confirmado com o Autism Diagnostic Interview-Revised e o Autism Diagnostic Observation Schedule.
- Ter uma pontuação de gravidade de impressão global do clínico ≥ 4 (moderadamente doente) na triagem e na linha de base.
- Se já estiver recebendo intervenções educacionais, comportamentais e/ou dietéticas não farmacológicas estáveis, tenha participação contínua durante os 3 meses anteriores à triagem e não iniciará eletivamente novas intervenções ou modificará intervenções em andamento durante o estudo.
- Ter exame físico normal e resultados de testes laboratoriais na triagem. Se anormais, os achados devem ser considerados clinicamente insignificantes pelos investigadores.
- O paciente deve ser capaz de falar e compreender inglês o suficiente para entender a natureza do estudo e permitir a conclusão de todas as avaliações do estudo.
- Ter um Quociente de Inteligência normal (>70) suportado pelas Escalas Abreviadas de Inteligência Wechsler.
Critério de exclusão:
- Pacientes nascidos antes de 35 semanas de idade gestacional.
- Pacientes com qualquer diagnóstico psiquiátrico primário que não seja autismo na triagem: história de transtorno de déficit de atenção e hiperatividade, transtorno bipolar, psicose, transtorno de estresse pós-traumático, esquizofrenia ou transtorno depressivo maior.
- Pacientes com histórico médico de doença neurológica, incluindo, mas não limitado a, epilepsia/distúrbio convulsivo (exceto convulsões febris simples), distúrbio do movimento, esclerose tuberosa, X frágil e quaisquer outras síndromes genéticas conhecidas, ou ressonância magnética anormal conhecida/ lesão estrutural do cérebro.
- Pacientes do sexo feminino grávidas.
- Pacientes com uma condição médica que possa interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar em risco seu próprio bem-estar. Pacientes com evidência ou histórico de malignidade ou qualquer doença significativa hematológica, endócrina, cardiovascular (incluindo qualquer distúrbio do ritmo), respiratória, renal, hepática ou gastrointestinal.
- Pacientes que tomam medicamentos psicoativos (por exemplo, estimulantes, antidepressivos, antipsicóticos, antiepilépticos, ansiolíticos, clonidina).
- Pacientes que planejam iniciar ou alterar intervenções não farmacológicas durante o estudo.
- Pacientes incapazes de tolerar procedimentos de punção venosa para coleta de sangue.
- Pacientes que, na opinião do Investigador, podem não ser adequados para o estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Ocitocina intranasal
Os indivíduos receberam 24 UI de ocitocina intranasal duas vezes ao dia, de manhã e à tarde, durante 6 semanas.
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Ocitocina intranasal
Outros nomes:
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Os indivíduos receberam placebo duas vezes ao dia, de manhã e à tarde, durante 6 semanas.
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Comparador de Placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala de Impressões Clínicas Globais - Melhoria - Social
Prazo: 6 semanas
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A Escala de Impressões Clínicas Globais - Melhoria - Social é uma medida bem validada que emprega uma escala de 7 pontos de impressão clínica global de melhora (1- muito melhorado, 2 - muito melhorado, 3 - minimamente melhorado, 4 - sem mudança, 5 - minimamente pior, 6 - muito pior, 7 - muito pior) que o clínico preenche após considerar todas as informações disponíveis sobre o participante, incluindo o histórico dos pais, o exame na clínica, relatórios da escola e outras fontes. Portanto, a pontuação é filtrada por meio do julgamento do avaliador clínico. As classificações de melhora da semana 6 foram usadas para categorizar os pacientes como clinicamente melhorados (≤2) ou não (>2). Dezesseis dos 19 pacientes (84%) tiveram dados na Semana 6. Para os três indivíduos restantes, as classificações da Semana 6 foram imputadas usando métodos de maximização de expectativa e as classificações anteriores de Impressão Clínica Global. Em todos os três casos, as classificações atribuídas foram >2 e os pacientes foram classificados como não melhorados. |
6 semanas
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Escala de Comportamento Repetitivo - Revisada
Prazo: 6 semanas
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A Escala de Comportamento Repetitivo - Revisada foi desenvolvida para capturar a amplitude de comportamentos repetitivos que são específicos do autismo e é uma medida de relatório dos pais. Em particular, consiste em 43 itens que abrangem seis subtipos de comportamento repetitivo: estereotipado, autolesivo, compulsivo, ritualístico, mesmice e interesses restritos. Dois escores foram calculados (comportamentos repetitivos de ordem superior vs. ordem inferior) em um esforço para diminuir o número de variáveis analisadas. Isso se baseia na análise fatorial anterior que produziu esses dois fatores: ordem superior (subescalas ritualísticas, mesmice, compulsivas e restritas) e ordem inferior (estereotipia e automutilação).
Em ambos os casos, uma pontuação mais baixa representa uma resposta positiva. |
6 semanas
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Análise diagnóstica de precisão não-verbal, teste de paralinguagem
Prazo: 6 semanas
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A Análise Diagnóstica de Precisão Não-verbal é uma medida de reconhecimento de emoções em várias modalidades.
É composto por cinco subtestes: Teste de Expressão Facial Adulto, Teste de Expressão Facial Infantil, Teste de Paralinguagem Adulto, Teste de Paralinguagem Infantil e Teste de Postura de Adulto.
A Análise Diagnóstica da Precisão Não-verbal estabeleceu confiabilidade e validade para crianças a partir dos 3 anos e adultos a partir dos 100 anos.
Os subtestes do teste variam em quatro emoções centrais básicas: felicidade, tristeza, raiva e medo, e o teste fornece medidas de reações emocionais de alta e baixa intensidade.
Utilizamos tanto o Teste de Paralinguagem Infantil quanto o de Paralinguagem Adulto, portanto a pontuação mínima que pode ser obtida é 0 e a máxima é 48.
Uma pontuação mais alta representa uma resposta positiva.
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6 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala Obsessivo-Compulsiva de Yale-Brown
Prazo: 6 semanas
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A Escala Obsessiva-Compulsiva de Yale-Brown é um questionário avaliado por médicos que mede o tempo gasto, sofrimento, interferência, resistência e controle em relação a obsessões e compulsões com base em uma escala de 5 pontos.
Essa escala tem excelente confiabilidade e validade e é usada como padrão-ouro para medir os desafios do tratamento em todos os ensaios clínicos de Transtorno Obsessivo-Compulsivo.
A Subescala de Compulsão da Escala Obsessiva-Compulsiva de Yale-Brown demonstrou ser uma escala confiável e válida no Transtorno do Espectro do Autismo e na medição de mudanças em estudos de tratamento do autismo.
A pontuação mínima que pode ser obtida é 0 e a pontuação máxima é 20.
Uma pontuação mais baixa representa uma resposta positiva.
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6 semanas
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Escala de Responsividade Social
Prazo: 6 semanas
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A Escala de Responsividade Social foi desenvolvida para medir os sintomas relacionados ao autismo e se concentra mais na função social do que na cognição social.
A Escala de Responsividade Social foi modificada para adultos por e obtivemos permissão para usar a escala de adultos, embora ainda não esteja disponível comercialmente.
A Escala de Responsividade Social mede comportamentos sociais como consciência social, processamento de informações e motivação social e produz uma pontuação quantitativa que tem sido útil em estudos de endofenótipo do Transtorno do Espectro Autista.
A pontuação mínima que pode ser obtida é 0 e a pontuação bruta máxima para as subescalas é 66, a pontuação bruta total máxima é 153.
Uma pontuação mais baixa representa uma resposta positiva.
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6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 06-0230 0001 02 PS
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