Intranazální oxytocin v léčbě autismu
Přehled studie
Detailní popis
Autismus je vývojová porucha charakterizovaná abnormalitami řeči a komunikace, narušeným sociálním fungováním a opakujícím se chováním a omezenými zájmy. Řada výzkumníků navrhla, že neuropeptid oxytocin může být zapojen do etiologie autismu.
Vzhledem k pravděpodobné možnosti dysregulace oxytocinu u autismu je cílem této pilotní studie prozkoumat dlouhodobé terapeutické účinky oxytocinu při léčbě autismu. Jedním z praktických problémů s oxytocinem je, že neexistuje ve formě pilulek. Ve Spojených státech je dostupná pouze intravenózní forma a tato forma může nebo nemusí projít hematoencefalickou bariérou. Intravenózní oxytocin navíc není pro léčebné studie praktický. Jednou alternativou je intranazální oxytocin; o této formě podávání je známo, že prochází hematoencefalickou bariérou a pro účastníky je snadné ji podávat sami. Ačkoli není k dispozici ve Spojených státech, právě získáváme výjimku na použití nového léku pro výzkumný lék a můžeme jej dovážet z Evropy.
Toto pilotní šetření tedy prozkoumá každodenní intranazální oxytocin při léčbě autismu. Existuje také velmi málo, pokud vůbec nějaké, výsledných měřítek k posouzení sociálního fungování v „reálném světě“ v kontextu klinických studií; přesto je to hlavní cíl intervence, zejména u autismu. Konečným cílem této studie tedy bude prozkoumat použití Event Contingent Recording k indexování změn v sociálním fungování a vlivu. Event Contingent Recording je metodika vyvinutá osobnostními/sociálními psychology, která účastníkům umožňuje podávat zprávy o symptomech, afektech a chování v blízkosti prožitku. Kromě toho, že umožňuje citlivější hodnocení, umožňuje tato metodika hodnocení rozmanitějších (např. doma versus v práci) a podrobnějších měření nálady a chování.
A konečně, část této studie si klade za cíl provést profilování genové exprese pomocí čerstvé plné krve k prozkoumání molekulárních mechanismů, které jsou základem oxytocinové terapie a oxytocinové účinnosti u dospělých s vysoce funkčním autismem nebo Aspergerovým syndromem. Systémové účinky oxytocinové terapie a molekulární základ pro pozitivní léčebnou odpověď na oxytocin nejsou dobře známy. Pochopení prvního může pomoci předpovědět ty osoby, které mohou trpět vedlejšími účinky léčby, a druhé může pomoci poskytnout snadno dostupné periferní biomarkery, které by mohly předpovídat odpověď na léčbu.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ambulantní pacienti muži nebo ženy ve věku 18 až 60 let.
- Seznamte se s diagnostickým a statistickým manuálem duševních poruch, 4. vydání, revize textu. Diagnóza bude potvrzena pomocí Autism Diagnostic Interview-Revided a Autism Diagnostic Observation Schedule.
- Mít klinické skóre globálního dojmu-závažnosti ≥ 4 (středně nemocné) při screeningu a výchozím stavu.
- Pokud již dostáváte stabilní nefarmakologické edukační, behaviorální a/nebo dietní intervence, zúčastněte se kontinuálně během předchozích 3 měsíců před screeningem a po dobu trvání studie nebudete dobrovolně iniciovat nové nebo modifikovat probíhající intervence.
- Při screeningu absolvujte normální fyzikální vyšetření a výsledky laboratorních testů. Pokud jsou abnormální, musí být nález(y) považovány zkoušejícími za klinicky nevýznamné.
- Pacient musí být schopen dostatečně mluvit a rozumět anglicky, aby porozuměl povaze studie a umožnil dokončit všechna hodnocení studie.
- Mít normální inteligenční kvocient (>70) podporovaný Wechslerovými zkrácenými stupnicemi inteligence.
Kritéria vyloučení:
- Pacientky narozené před 35. týdnem gestačního věku.
- Pacienti s jakoukoli primární psychiatrickou diagnózou jinou než autismus při Screeningu: anamnéza poruchy pozornosti s hyperaktivitou, bipolární porucha, psychóza, posttraumatická stresová porucha, schizofrenie nebo velká depresivní porucha.
- Pacienti s neurologickým onemocněním v anamnéze, včetně mimo jiné epilepsie/porucha křečí (kromě jednoduchých febrilních křečí), porucha hybnosti, tuberózní skleróza, fragilní X a jakékoli jiné známé genetické syndromy nebo známé abnormální zobrazení magnetickou rezonancí/ strukturální léze mozku.
- Těhotné pacientky.
- Pacienti se zdravotním stavem, který by mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu. Pacienti s prokázanou nebo anamnézou malignity nebo jakýmkoli významným hematologickým, endokrinním, kardiovaskulárním (včetně jakékoli poruchy rytmu), respiračním, renálním, jaterním nebo gastrointestinálním onemocněním.
- Pacienti užívající psychoaktivní léky (např. stimulanty, antidepresiva, antipsychotika, antiepileptika, anxiolytika, klonidin).
- Pacienti, kteří plánují zahájit nebo změnit nefarmakologické intervence v průběhu studie.
- Pacienti neschopní tolerovat postupy venepunkce pro odběr krve.
- Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být pro studii vhodní.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Intranazální oxytocin
Subjektům bylo podáváno 24 IU intranazálně oxytocinu dvakrát denně, ráno a odpoledne po dobu 6 týdnů.
|
Intranazální oxytocin
Ostatní jména:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Subjektům bylo podáváno placebo dvakrát denně, ráno a odpoledne po dobu 6 týdnů.
|
Komparátor placeba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinická škála globálních dojmů – zlepšení – sociální
Časové okno: 6 týdnů
|
Škála klinických globálních dojmů – Zlepšení – Sociální je dobře ověřené měřítko využívající 7bodovou škálu klinického globálního dojmu zlepšení (1 – velmi výrazně lepší, 2 – výrazně lepší, 3 – minimální zlepšení, 4 – žádná změna, 5 – minimálně horší, 6 – mnohem horší, 7 – velmi výrazně horší), které klinik vyplní po zvážení všech dostupných informací o účastníkovi včetně anamnézy rodičů, vyšetření na klinice, zpráv ze školy a dalších zdrojů. Proto je skóre filtrováno přes úsudek klinického hodnotitele. Hodnocení zlepšení v týdnu 6 bylo použito ke kategorizaci pacientů jako klinicky zlepšených (≤2) nebo ne (>2). Šestnáct z 19 pacientů (84 %) mělo data v 6. týdnu. U zbývajících tří subjektů byla hodnocení v týdnu 6 imputována pomocí metod maximalizace očekávání a dřívějších hodnocení klinického globálního dojmu. Ve všech třech případech byla imputovaná hodnocení >2 a pacienti byli klasifikováni jako nezlepšení. |
6 týdnů
|
|
Škála opakujícího se chování – revidována
Časové okno: 6 týdnů
|
Škála opakujícího se chování – revidovaná byla vyvinuta tak, aby zachytila šíři opakujících se chování, která jsou specifická pro autismus a jsou měřítkem zprávy rodičů. Konkrétně se skládá ze 43 položek, které využívají šest opakujících se podtypů chování: Stereotypní, Sebepoškozování, Kompulzivní, Ritualistické, Stejnost a Omezené zájmy. Ve snaze snížit počet analyzovaných proměnných byla vypočtena dvě skóre (vyšší řád vs. opakující se chování nižšího řádu). To je založeno na předchozí faktorové analýze, která vytvořila tyto dva faktory: vyšší řád (ritualistické, stejnost, kompulzivní a omezené subškály) a nižší řád (stereotypie a sebepoškozování).
V obou případech nižší skóre představuje pozitivní odpověď. |
6 týdnů
|
|
Diagnostická analýza neverbální přesnosti, test parajazyka
Časové okno: 6 týdnů
|
Diagnostická analýza neverbální přesnosti je měřítkem rozpoznání emocí napříč různými modalitami.
Skládá se z pěti dílčích testů: Test výrazu obličeje pro dospělé, Test výrazu obličeje dítěte, Test parajazyka dospělých, Test dětského parajazyka a Test držení těla pro dospělé.
Diagnostická analýza neverbální přesnosti prokázala spolehlivost a platnost pro děti ve věku 3 let a dospělé ve věku 100 let.
Subtesty testu se liší ve čtyřech základních základních emocích: štěstí, smutku, hněvu a strachu, a test poskytuje měření jak vysoké intenzity, tak nízké intenzity emočních reakcí.
Použili jsme jak test parajazyka pro děti, tak i pro dospělé, takže minimální skóre, které lze získat, je 0 a maximum je 48.
Vyšší skóre znamená pozitivní odpověď.
|
6 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Yale-Brown obsedantně-kompulzivní stupnice
Časové okno: 6 týdnů
|
Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale je dotazník hodnocený lékařem, který měří čas strávený, úzkost, interferenci, odpor a kontrolu ve vztahu k obsesím a kompulzím na základě 5bodové škály.
Tato škála má vynikající spolehlivost a validitu a používá se jako zlatý standard pro měření léčebných problémů ve všech klinických studiích s obsedantně-kompulzivní poruchou.
Ukázalo se, že Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale Subscale Compulsion Subscale je spolehlivou a platnou stupnicí u poruchy autistického spektra a při měření změn ve studiích léčby autismu.
Minimální skóre, které lze získat, je 0 a maximální skóre je 20.
Nižší skóre znamená pozitivní odpověď.
|
6 týdnů
|
|
Škála sociální odezvy
Časové okno: 6 týdnů
|
Škála sociální odezvy byla vyvinuta k měření symptomů souvisejících s autismem a zaměřuje se více na sociální funkce než na sociální kognici.
Škála sociální odezvy byla upravena pro dospělé uživatelem a my jsme získali povolení používat stupnici pro dospělé, i když zatím není komerčně dostupná.
Škála sociální odezvy měří sociální chování, jako je sociální povědomí, zpracování informací a sociální motivace, a poskytuje kvantitativní skóre, které bylo užitečné při endofenotypových studiích poruchy autistického spektra.
Minimální skóre, které lze získat, je 0 a maximální hrubé skóre pro subškály je 66, maximální celkové hrubé skóre je 153.
Nižší skóre znamená pozitivní odpověď.
|
6 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 06-0230 0001 02 PS
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .