Intranazális oxitocin az autizmus kezelésében
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az autizmus egy fejlődési rendellenesség, amelyet a beszéd és a kommunikáció rendellenességei, a szociális működés zavarai, valamint az ismétlődő viselkedések és az érdeklődési körök korlátozottsága jellemez. Számos kutató felvetette, hogy az oxitocin neuropeptid szerepet játszhat az autizmus etiológiájában.
Tekintettel arra, hogy az autizmusban az oxitocin szabályozatlansága valószínűsíthető, ennek a kísérleti tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja az oxitocin hosszú távú terápiás hatásait az autizmus kezelésében. Az oxitocin egyik gyakorlati problémája az, hogy nem létezik tabletta formájában. Csak az intravénás forma áll rendelkezésre az Egyesült Államokban, és ez a forma átjuthat a vér-agy gáton, vagy nem. Ezenkívül az intravénás oxitocin nem praktikus a kezelési vizsgálatok során. Az egyik alternatíva az intranazális oxitocin; ez az adagolási forma köztudottan átjut a vér-agy gáton, és a résztvevők könnyen beadhatják magukat. Bár az Egyesült Államokban nem áll rendelkezésre, jelenleg folyamatban van a vizsgálati új kábítószer-mentesség megszerzése a használatára vonatkozóan, és importálhatjuk Európából.
Így ez a kísérleti vizsgálat feltárja a napi intranazális oxitocint az autizmus kezelésében. Ezen túlmenően nagyon kevés, ha egyáltalán van olyan eredménymérés, amely a klinikai vizsgálatok összefüggésében értékelné a társadalmi működést a „valós világban”; mégis, ez a beavatkozás fő célpontja, különösen az autizmusban. Így ennek a tanulmánynak a végső célja az Eseményfüggő rögzítés felhasználásának feltárása a társadalmi működés és a hatás változásainak indexelésére. Az Event Contingent Recording egy személyiség-/szociálpszichológusok által kifejlesztett módszertan, amely lehetővé teszi a résztvevők számára, hogy beszámoljanak a tünetekről, a hatásokról és a tapasztaláshoz közeli viselkedésről. Ezen túlmenően az érzékenyebb értékelések lehetővé tétele érdekében ez a módszertan sokrétűbb (például otthon versus munkahely) és részletesebb hangulat- és viselkedésmérést tesz lehetővé.
Végezetül, ennek a tanulmánynak egy része a génexpressziós profilozást kívánja elvégezni friss teljes vér felhasználásával, hogy feltárja az oxitocinterápia mögött meghúzódó molekuláris mechanizmusokat és az oxitocin hatékonyságát magasan működő autizmusban vagy Asperger-szindrómában szenvedő felnőtteknél. Az oxitocin-terápia szisztémás hatásai és az oxitocinra adott pozitív kezelési válasz molekuláris alapja nem teljesen ismert. Az előbbiek megértése segíthet megjósolni azokat a személyeket, akiknél előfordulhatnak a kezelés mellékhatásai, az utóbbi pedig segíthet olyan könnyen hozzáférhető perifériás biomarkerek kialakításában, amelyek előre jelezhetik a kezelésre adott választ.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18-60 éves férfi vagy női járóbeteg.
- Ismerje meg a Mentális zavarok diagnosztikai és statisztikai kézikönyvét, 4. kiadás, szöveg átdolgozása. A diagnózist az autizmusdiagnosztikai interjúval átdolgozott és az autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv fogja megerősíteni.
- A klinikus globális benyomás-súlyossági pontszáma ≥ 4 (közepesen beteg) a szűréskor és a kiinduláskor.
- Ha már részesült stabil, nem gyógyszeres oktatási, viselkedési és/vagy diétás beavatkozásban, a szűrést megelőző 3 hónapban folyamatosan vegyen részt a részvételen, és nem kezdeményez új vagy nem módosítja a folyamatban lévő beavatkozásokat a vizsgálat időtartama alatt.
- A szűrővizsgálaton végezzen normál fizikális vizsgálatot és laboratóriumi vizsgálati eredményeket. Ha kóros, a lelet(eke)t klinikailag jelentéktelennek kell tekinteni a vizsgálóknak.
- A páciensnek képesnek kell lennie kellőképpen beszélni és érteni angolul ahhoz, hogy megértse a vizsgálat természetét, és lehetővé tegye az összes vizsgálati értékelés elvégzését.
- Rendelkezzen normál intelligenciahányadossal (>70), amelyet a Wechsler rövidített intelligenciaskálák támogatnak.
Kizárási kritériumok:
- A 35 hetes terhességi kor előtt született betegek.
- Az autizmustól eltérő elsődleges pszichiátriai diagnózisban szenvedő betegek a szűréskor: figyelemhiányos hiperaktivitási zavar, bipoláris zavar, pszichózis, poszttraumás stressz-zavar, skizofrénia vagy súlyos depressziós rendellenesség az anamnézisben.
- Betegek, akiknek a kórelőzményében neurológiai betegség szerepel, beleértve, de nem kizárólagosan, epilepsziát/görcsrohamos rendellenességet (az egyszerű lázas rohamok kivételével), mozgászavart, szklerózis gumósságát, fragilis X-et és bármely más ismert genetikai szindrómát, vagy ismert rendellenes mágneses rezonancia képalkotást/ az agy szerkezeti elváltozása.
- Terhes nőbetegek.
- Olyan egészségügyi állapotú betegek, akik megzavarhatják a vizsgálat lefolytatását, megzavarhatják a vizsgálati eredmények értelmezését vagy veszélyeztethetik saját jólétüket. Olyan betegek, akiknél rosszindulatú daganat vagy bármilyen jelentős hematológiai, endokrin, szív- és érrendszeri (beleértve a ritmuszavart is), légzőszervi, vese-, máj- vagy gasztrointesztinális betegség bizonyított vagy anamnézisében szerepel.
- Pszichoaktív gyógyszer(ek)et szedő betegek (pl. stimulánsok, antidepresszánsok, antipszichotikumok, antiepileptikumok, anxiolitikumok, klonidin).
- Azok a betegek, akik nem farmakológiai beavatkozások kezdeményezését vagy megváltoztatását tervezik a vizsgálat során.
- A vérvételhez szükséges vénapunkciós eljárásokat nem toleráló betegek.
- Olyan betegek, akik a vizsgálatvezető véleménye szerint esetleg nem alkalmasak a vizsgálatra.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: NÉGYSZERES
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Intranazális oxitocin
Az alanyok 24 NE intranazális oxitocint kaptak naponta kétszer, reggel és délután 6 héten keresztül.
|
Intranazális oxitocin
Más nevek:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Az alanyok placebót kaptak naponta kétszer, reggel és délután 6 héten keresztül.
|
Placebo Comparator
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Klinikai Globális Benyomások Skála – Javítás – Társadalmi
Időkeret: 6 hét
|
A Klinikai Globális Benyomások Skála – Javulás – Szociális egy jól validált mérőszám, amely a javulás klinikai globális benyomásának hétfokozatú skáláját alkalmazza (1 – nagyon sokat javult, 2 – sokat javult, 3 – minimálisan javult, 4 – nincs változás, 5 – minimálisan rosszabb, 6 - sokkal rosszabb, 7 - nagyon rosszabb), amelyet a klinikus a résztvevővel kapcsolatos összes rendelkezésre álló információ figyelembevétele után tölt ki, beleértve a szülő történetét, a klinikán végzett vizsgálatot, az iskolai jelentéseket és más forrásokat. Ezért a pontszámot a klinikus értékelő ítélete alapján szűrjük. A 6. hét javulási értékelését használták a betegek klinikailag javult (≤2) vagy nem (>2) kategóriába való besorolására. A 19 betegből 16 (84%) rendelkezett adatokkal a 6. héten. A fennmaradó három alany esetében a 6. heti értékelést elvárásmaximalizálási módszerekkel és a korábbi Clinical Global Impression értékelésekkel számították ki. Mindhárom esetben az imputált értékelés >2 volt, és a betegeket nem javultnak minősítették. |
6 hét
|
|
Ismétlődő viselkedés skála – átdolgozva
Időkeret: 6 hét
|
A Repetitive Behavior Scale – Revised azért lett kifejlesztve, hogy megragadja az autizmusra jellemző ismétlődő viselkedési formákat, és a szülői jelentés mértéke. Különösen 43 elemből áll, amelyek hat ismétlődő viselkedési altípust érintenek: sztereotip, önsértő, kényszeres, rituális, azonosság és korlátozott érdeklődés. Két pontszámot számítottunk ki (magasabb rendű vs. alacsonyabb rendű ismétlődő viselkedések) annak érdekében, hogy csökkentsük az elemzett változók számát. Ez a korábbi faktoranalízisen alapul, amely ezt a két tényezőt hozta létre: magasabb rendű (rituális, azonosság, kényszeres és korlátozott alskálák) és alacsonyabb rendű (sztereotípia és önsérülés).
Mindkét esetben az alacsonyabb pontszám pozitív választ jelent. |
6 hét
|
|
A nonverbális pontosság diagnosztikai elemzése, paranyelvi teszt
Időkeret: 6 hét
|
A nonverbális pontosság diagnosztikai elemzése az érzelemfelismerés mértéke több módozaton keresztül.
Öt résztesztből áll: a felnőtt arckifejezési tesztből, a gyermekek arckifejezési tesztjéből, a felnőtt paranyelvi tesztből, a gyermek paranyelvi tesztből és a felnőtt testtartás tesztből.
A nonverbális pontosság diagnosztikai elemzése megbízhatóságot és érvényességet állapított meg a 3 évesnél fiatalabb gyermekek és a 100 évesnél idősebb felnőttek esetében.
A teszt résztesztjei négy alapvető érzelem alapján változnak: boldogság, szomorúság, harag és félelem, és a teszt mind a magas, mind az alacsony intenzitású érzelmi reakciókat méri.
A Gyermek Paranyelvi Tesztet és a Felnőtt Paranyelvi Tesztet is felhasználtuk, ezért a minimálisan elérhető pontszám 0, a maximum pedig 48.
A magasabb pontszám pozitív választ jelent.
|
6 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Yale-Brown Obszesszív-Kényszeres Skála
Időkeret: 6 hét
|
A Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale egy klinikus által értékelt kérdőív, amely egy 5 pontos skálán méri a rögeszmékkel és kényszerekkel kapcsolatos időt, szorongást, interferenciát, ellenállást és kontrollt.
Ez a skála kiváló megbízhatósággal és érvényességgel rendelkezik, és aranystandardként használják a kezelési kihívások mérésére az összes kényszerbetegség klinikai vizsgálatában.
A Yale-Brown Obszesszív-Kényszer Skála Kényszer Alskála megbízható és érvényes skálának bizonyult az autizmus spektrum zavarban, és az autizmus kezelési vizsgálataiban bekövetkezett változások mérésében.
Az elérhető minimális pontszám 0, a maximális pontszám 20.
Az alacsonyabb pontszám pozitív választ jelent.
|
6 hét
|
|
Társadalmi válaszadási skála
Időkeret: 6 hét
|
A Social Responsiveness Scale-t az autizmussal kapcsolatos tünetek mérésére fejlesztették ki, és inkább a szociális funkciókra összpontosít, mint a társas megismerésre.
A társadalmi válaszadási skálát a felnőttek számára módosította, és engedélyt kaptunk a felnőtt skála használatára, bár kereskedelmi forgalomban még nem kapható.
A Társadalmi Válaszadó Skála olyan társadalmi viselkedéseket mér, mint a szociális tudatosság, információfeldolgozás és szociális motiváció, és olyan kvantitatív pontszámot ad, amely hasznos volt az autizmus spektrum zavar endofenotípusos vizsgálataiban.
A minimálisan megszerezhető pontszám 0, a maximális nyers pontszám az alskálákra 66, a maximális nyers pontszám 153.
Az alacsonyabb pontszám pozitív választ jelent.
|
6 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 06-0230 0001 02 PS
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .