- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00490802
Intranasaalinen oksitosiini autismin hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Autismi on kehityshäiriö, jolle on tunnusomaista poikkeavuudet puheessa ja kommunikaatiossa, heikentynyt sosiaalinen toiminta sekä toistuva käyttäytyminen ja rajoitetut kiinnostuksen kohteet. Useat tutkijat ovat ehdottaneet, että neuropeptidi oksitosiini voi olla osallisena autismin etiologiassa.
Ottaen huomioon todennäköinen mahdollisuus, että oksitosiini on säädellyt autismissa, tämän pilottitutkimuksen tavoitteena on tutkia oksitosiinin pitkäaikaisia terapeuttisia vaikutuksia autismin hoidossa. Yksi oksitosiinin käytännön ongelma on, että sitä ei ole pillerimuodossa. Vain suonensisäinen muoto on saatavilla Yhdysvalloissa, ja tämä muoto voi läpäistä veri-aivoesteen tai ei läpäise sitä. Lisäksi suonensisäinen oksitosiini ei ole käytännöllinen hoitotutkimuksissa. Yksi vaihtoehto on intranasaalinen oksitosiini; tämän antomuodon tiedetään läpäisevän veri-aivoesteen, ja osallistujien on helppo antaa sitä itse. Vaikka emme ole saatavilla Yhdysvalloissa, olemme parhaillaan saamassa Investigational New Drug -vapautusta sen käyttöön ja voimme tuoda sitä Euroopasta.
Näin ollen tämä pilottitutkimus tutkii päivittäistä intranasaalista oksitosiinia autismin hoidossa. Lisäksi on olemassa hyvin vähän, jos ollenkaan, tulosmittauksia, joilla arvioidaan sosiaalista toimintaa "todellisessa maailmassa" kliinisten kokeiden yhteydessä; kuitenkin, tämä on tärkeä interventiokohde, erityisesti autismissa. Tämän tutkimuksen lopullisena tavoitteena on siis tutkia Event Contingent Recordingin käyttöä sosiaalisen toiminnan ja vaikutuksen muutosten indeksointiin. Event Contingent Recording on persoonallisuus-/sosiaalipsykologien kehittämä metodologia, jonka avulla osallistujat voivat raportoida oireista, vaikutuksista ja käyttäytymisestä lähellä kokemusta. Sen lisäksi, että tämä menetelmä mahdollistaa herkempien arvioiden, se mahdollistaa monipuolisempien (esim. kotona versus työ) ja yksityiskohtaisempien mielialan ja käyttäytymisen mittausten arvioinnin.
Lopuksi, osa tästä tutkimuksesta pyrkii suorittamaan geeniekspression profiloinnin tuoreella kokoverellä tutkiakseen oksitosiinihoidon ja oksitosiinin tehokkuuden taustalla olevia molekyylimekanismeja aikuisilla, joilla on hyvin toimiva autismi tai Aspergerin oireyhtymä. Oksitosiinihoidon systeemisiä vaikutuksia ja positiivisen oksitosiinin hoitovasteen molekulaarista perustaa ei tunneta hyvin. Ensimmäisen ymmärtäminen voi auttaa ennustamaan henkilöitä, jotka saattavat kärsiä hoidosta sivuvaikutuksista, ja jälkimmäinen voi auttaa tarjoamaan helposti saatavilla olevia perifeerisiä biomarkkereita, jotka voivat ennustaa hoitovasteen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset avohoidot 18-60-vuotiaat.
- Tutustu mielenterveyshäiriöiden diagnostiseen ja tilastolliseen käsikirjaan, 4. painos, tekstiversio. Diagnoosi vahvistetaan autismidiagnostiikkahaastattelu-tarkistetun ja autismin diagnostisen havainnointiaikataulun avulla.
- Lääkärin yleinen vaikutelman vaikeusaste ≥ 4 (kohtalaisen sairas) seulonnassa ja lähtötilanteessa.
- Jos hän jo saa vakaita ei-farmakologisia koulutus-, käyttäytymis- ja/tai ravitsemustoimenpiteitä, osallistu jatkuvasti seulonta edeltävien 3 kuukauden aikana, eikä hän aloita valinnaisesti uusia tai muuta käynnissä olevia interventioita tutkimuksen aikana.
- Pyydä normaali fyysinen tarkastus ja laboratoriotestien tulokset seulonnassa. Jos löydös on epänormaali, tutkijoiden on katsottava kliinisesti merkityksettömäksi.
- Potilaan tulee pystyä puhumaan ja ymmärtämään englantia riittävästi ymmärtääkseen tutkimuksen luonteen ja mahdollistaakseen kaikkien tutkimusarvioiden suorittamisen.
- Sinulla on normaali älykkyysosamäärä (>70), jota tukee Wechslerin lyhennetyt älykkyysasteikot.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat syntyneet ennen 35 raskausviikkoa.
- Potilaat, joilla on jokin muu ensisijainen psykiatrinen diagnoosi kuin autismi seulonnassa: anamneesissa tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriö, kaksisuuntainen mielialahäiriö, psykoosi, posttraumaattinen stressihäiriö, skitsofrenia tai vakava masennushäiriö.
- Potilaat, joilla on ollut neurologinen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, epilepsia/kohtaushäiriö (paitsi yksinkertaiset kuumekohtaukset), liikehäiriö, mukula-skleroosi, hauras X ja mikä tahansa muu tunnettu geneettinen oireyhtymä tai tunnettu epänormaali magneettikuvaus/ aivojen rakenteellinen vaurio.
- Raskaana olevat naispotilaat.
- Potilaat, joilla on sairaus, joka saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa heidän oman hyvinvointinsa. Potilaat, joilla on näyttöä tai aiempia pahanlaatuisia kasvaimia tai merkittäviä hematologisia, endokriinisiä, sydän- ja verisuonisairauksia (mukaan lukien mikä tahansa rytmihäiriö), hengityselinten, munuaisten, maksan tai maha-suolikanavan sairaus.
- Potilaat, jotka käyttävät psykoaktiivisia lääkkeitä (esim. piristeitä, masennuslääkkeitä, psykoosilääkkeitä, epilepsialääkkeitä, anksiolyyttejä, klonidiinia).
- Potilaat, jotka aikovat aloittaa tai muuttaa ei-farmakologisia toimenpiteitä tutkimuksen aikana.
- Potilaat, jotka eivät siedä laskimopunktiotoimenpiteitä verinäytteen ottoa varten.
- Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät ehkä sovellu tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
KOKEELLISTA: Intranasaalinen oksitosiini
Koehenkilöille annettiin 24 IU intranasaalista oksitosiinia kahdesti päivässä, aamulla ja iltapäivällä 6 viikon ajan.
|
Intranasaalinen oksitosiini
Muut nimet:
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Koehenkilöille annettiin lumelääkettä kahdesti päivässä, aamulla ja iltapäivällä 6 viikon ajan.
|
Placebo Comparator
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Kliininen maailmanlaajuinen näyttökertojen asteikko - parantaminen - sosiaalinen
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Kliininen globaali impressioiden asteikko – paraneminen – sosiaalinen on hyvin validoitu mitta, joka käyttää 7-pisteen asteikolla kliinistä yleistä parannusvaikutelmaa (1 – parantunut paljon, 2 – parantunut paljon, 3 – parantunut vähän, 4 – ei muutosta, 5 – minimaalisesti huonompi, 6 - paljon huonompi, 7 - erittäin paljon huonompi), jonka lääkäri täyttää tutkittuaan kaikki osallistujasta saatavilla olevat tiedot, mukaan lukien vanhemman historia, klinikalla tehdyt tutkimukset, koulun raportit ja muut lähteet. Siksi pisteet suodatetaan kliinikon arvioijan arvioinnin perusteella. Viikon 6 paranemisarvioita käytettiin potilaiden luokittelemiseen kliinisesti parantuneiksi (≤2) tai ei (>2). Kuudellatoista 19 potilaasta (84 %) oli tietoja viikolla 6. Jäljelle jääville kolmelle koehenkilölle viikon 6 arviot laskettiin käyttämällä odotusten maksimointimenetelmiä ja aikaisempia Clinical Global Impression -luokituksia. Kaikissa kolmessa tapauksessa lasketut arvosanat olivat >2 ja potilaat luokiteltiin ei-paranneiksi. |
6 viikkoa
|
Repetitive Behavior Scale - tarkistettu
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Repetitive Behaviour Scale - Revised kehitettiin kaappaamaan autismille ominaisia toistuvia käyttäytymismalleja, ja se on vanhempien raportin mitta. Erityisesti se koostuu 43 kohdasta, jotka napauttavat kuutta toistuvan käyttäytymisen alatyyppiä: Stereotyyppiset, Itsetuhoiset, Pakonomaiset, Ritualistiset, Samanlaiset ja Rajoitetut intressit. Kaksi pistettä laskettiin (korkeamman asteen vs. alemman kertaluvun toistuva käyttäytyminen) pyrittiin vähentämään analysoitujen muuttujien määrää. Tämä perustuu aikaisempaan tekijäanalyysiin, joka tuotti nämä kaksi tekijää: korkeamman asteen (rituaaliset, samanlaisuus, pakonomainen ja rajoitettu alaasteikko) ja alemman luokan (stereotypia ja itsensä vahingoittaminen).
Molemmissa tapauksissa pienempi pistemäärä edustaa positiivista vastausta. |
6 viikkoa
|
Ei-verbaalisen tarkkuuden diagnostinen analyysi, parakielitesti
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Ei-verbaalisen tarkkuuden diagnostinen analyysi mittaa tunteiden tunnistamista useilla eri tavoilla.
Se koostuu viidestä osatestistä: aikuisten kasvojen ilmetesti, lasten kasvojen ilmetesti, aikuisten parakielitesti, lasten parakielitesti ja aikuisten asentotesti.
Nonverbaalisen tarkkuuden diagnostinen analyysi on osoittanut luotettavuuden ja pätevyyden jopa 3-vuotiaille lapsille ja 100-vuotiaille aikuisille.
Testin osatestit vaihtelevat neljän perustunteen suhteen: onnellisuus, suru, viha ja pelko, ja testi mittaa sekä korkea- että matala-intensiteettejä tunnereaktioita.
Käytimme sekä lasten parakielitestejä että aikuisten parakielitestejä, joten pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja maksimi 48.
Korkeampi pistemäärä edustaa positiivista vastausta.
|
6 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Yalen-ruskean pakko-oireinen asteikko
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale on kliinikkojen arvioima kyselylomake, jossa mitataan käytettyä aikaa, ahdistusta, häiriöitä, vastustusta ja hallintaa suhteessa pakkomielteisiin ja pakko-oireisiin 5-pisteen asteikolla.
Tällä asteikolla on erinomainen luotettavuus ja pätevyys, ja sitä käytetään kultaisena standardina hoidon haasteiden mittaamiseen kaikissa pakko-oireisen häiriön kliinisissä tutkimuksissa.
Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale Compulsion -alaasteikko on osoitettu luotettavaksi ja päteväksi asteikkoksi autismispektrihäiriössä ja autismin hoitotutkimuksissa tapahtuneiden muutosten mittaamisessa.
Pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 20.
Alempi pistemäärä edustaa positiivista vastausta.
|
6 viikkoa
|
Sosiaalinen reagointiasteikko
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Social Responsiveness Scale on kehitetty mittaamaan autismiin liittyviä oireita, ja se keskittyy enemmän sosiaaliseen toimintaan kuin sosiaaliseen kognitioon.
Social Responsiveness Scale on muokannut aikuisille suunnattua ja olemme saaneet luvan käyttää aikuisten asteikkoja, vaikka sitä ei ole vielä kaupallisesti saatavilla.
Social Responsiveness Scale mittaa sosiaalista käyttäytymistä, kuten sosiaalista tietoisuutta, tiedonkäsittelyä ja sosiaalista motivaatiota, ja antaa kvantitatiivisen pistemäärän, joka on ollut hyödyllinen autismispektrihäiriön endofenotyyppitutkimuksissa.
Vähimmäispistemäärä, joka voidaan saada, on 0 ja suurin raakapistemäärä alaasteikoissa on 66, enimmäispistemäärä on 153.
Alempi pistemäärä edustaa positiivista vastausta.
|
6 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 06-0230 0001 02 PS
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Plasebo
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyValmisMiespotilaat, joilla on tyypin II diabetes (T2DM)Saksa
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ValmisKannabiksen käyttöYhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisAstmaYhdistynyt kuningaskunta
-
Eli Lilly and CompanyLopetettuNivelreumaYhdysvallat, Saksa, Taiwan, Ranska, Japani, Meksiko, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Kolumbia, Argentiina, Kreikka, Uusi Seelanti, Etelä-Afrikka, Australia, Korean tasavalta, Brasilia, Italia, Malesia
-
MedImmune LLCValmis
-
Alzheon Inc.National Institute on Aging (NIA)Aktiivinen, ei rekrytointiVarhainen Alzheimerin tautiYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Islanti
-
GlaxoSmithKlineValmisLihavuus | Diabetes mellitus, tyyppi 2Yhdistynyt kuningaskunta
-
Vitae Pharmaceuticals Inc., an Allergan affiliateValmis
-
Starpharma Pty LtdNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... ja muut yhteistyökumppanitValmisTerveYhdysvallat, Puerto Rico
-
CONRADRTI International; Match Research; UZ-UCSF Collaborative Research ProgrammeValmisHIV | EhkäisyEtelä-Afrikka, Zimbabwe