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Studio di fase II su Gusperimus in pazienti con granulomatosi di Wegener refrattaria

16 gennaio 2017 aggiornato da: Nippon Kayaku Co., Ltd.
La granulomatosi di Wegener è una vasculite sistemica primaria caratterizzata da infiammazione granulomatosa e necrotizzante che colpisce prevalentemente le vie respiratorie ei reni. La terapia convenzionale della granulomatosi di Wegener con ciclofosfamide e corticosteroidi è limitata da remissioni incomplete e da un alto tasso di recidiva. I pazienti accumulano danni irreversibili a causa della malattia e delle conseguenze dell'esposizione prolungata al farmaco. L'efficacia e la sicurezza di un farmaco immunosoppressore alternativo, gusperimus, è stata valutata in pazienti con malattia refrattaria. Uno studio prospettico, internazionale, multicentrico, monolaterale, in aperto. L'ingresso richiedeva la granulomatosi di Wegener attiva con un punteggio di attività della vasculite di Birmingham (BVAS)> = 4 e precedente terapia con ciclofosfamide o metotrexato. I farmaci immunosoppressori sono stati ritirati all'ingresso e le dosi di prednisolone sono state aggiustate in base allo stato clinico. Gusperimus, 0,5 mg/kg/giorno, è stato autosomministrato mediante iniezione sottocutanea in sei cicli di trattamento di 21 giorni con un periodo di sospensione di sette giorni tra i cicli. I cicli sono stati interrotti in anticipo per una conta dei globuli bianchi < 4.000/mm3. L'endpoint primario era la remissione completa (BVAS=0 per almeno 2 mesi) o la remissione parziale (BVAS<50% del punteggio iniziale). Dopo il sesto ciclo è iniziata l'azatioprina e il follow-up è continuato per altri sei mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Reumatologisk Klinik
  • Germania
      • Luebeck, Germania, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
  • Olanda
      • Maastricht, Olanda, 6202
        • University Hospital Maastricht
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, Cb2 2qq
        • Addenbrookes Hospital
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH4 2XU
        • Western General Hospital
  • Repubblica Ceca
      • Prague, Repubblica Ceca, 12808
        • General Faculty Hospital
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 14186
        • Karolinska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di WG secondo la definizione dell'American College of Rheumatology (ACR) e della Chapel Hill Consensus Conference (CHCC)
  • BVA >= 4
  • Durata totale della malattia >= 3 mesi trattati con CYC o >= 6 mesi con MTX
  • Età 18 - 80
  • WBC >= 4.000/mm3, emoglobina >= 8g/dl, neutrofili >= 2.500/mm3, piastrine >= 100.000/mm3
  • Livelli di ALT, bilirubina e fosfatasi alcalina entro 2 volte i limiti superiori della norma
  • Documentata come non incinta dal test di gravidanza su siero/urina
  • Disposti a partecipare a questo studio
  • Fornire il consenso informato firmato
  • In grado e preparato ad autosomministrarsi il farmaco in studio o avere un amico/parente stretto in grado di farlo

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a un altro studio di ricerca clinica
  • Madri incinte o che allattano e donne in età fertile che non usano misure contraccettive appropriate
  • Chiara evidenza di malattia attiva dovuta a batteri/infezione virale
  • Il paziente ha un rischio inaccettabile per la partecipazione a uno studio di terapia immunosoppressiva
  • Storia di abuso di sostanze o disturbi psicotici
  • Precedente trattamento con Gusperimus

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 1
Gusperimo
Droga: Gusperimo
SC, 0,5 mg/kg/die, 21 giorni consecutivi di somministrazione, da 1 a 2 settimane di riposo, 6 cicli

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione della vasculite
Lasso di tempo: All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), giorno 22 dei cicli 1-6, fino a 24 settimane

L'outcome primario di efficacia era la remissione della vasculite. La remissione completa è stata definita come un punteggio di attività della vasculite di Birmingham (BVAS) di 0 sostenuto per almeno 2 mesi. La remissione parziale è stata definita come una riduzione della BVAS del 50% o più, sostenuta per almeno 2 mesi, rispetto alla BVAS all'ingresso.

L'ingresso richiedeva la granulomatosi di Wegener attiva con un BVAS >= 4. La loro malattia doveva essere attiva, misurata con BVAS in cui le manifestazioni cliniche causate da vasculite attiva sono segnate su un elenco di elementi organo-specifici predefiniti.
All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), giorno 22 dei cicli 1-6, fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta clinica
Lasso di tempo: All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), giorno 22 dei cicli 1-6, fino a 24 settimane, fine del periodo di trattamento e 3 e 6 mesi di periodo di follow-up
Tempo dalla remissione completa o dalla remissione parziale alla ricaduta.
All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), giorno 22 dei cicli 1-6, fino a 24 settimane, fine del periodo di trattamento e 3 e 6 mesi di periodo di follow-up
Ematuria
Lasso di tempo: All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Valutazione dell'attività antinfiammatoria di gusperimus mediante marcatore surrogato: numero di pazienti positivi all'ematuria.
All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Creatinina
Lasso di tempo: All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Valutazione dell'attività antinfiammatoria del gusperimus mediante marcatore surrogato: livello di creatinina sierica
All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane
ANCA
Lasso di tempo: All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane

Valutazione dell'anticorpo citoplasmatico anti-neutrofilo (ANCA): è stato contato il numero di pazienti ANCA-positivi.

Gli ANCA sono altamente associati al WG attivo, con titoli c-ANCA osservati nel 90% dei WG. Oltre al loro valore diagnostico, è stato suggerito che gli ANCA possano avere un valore predittivo di recidiva nei pazienti con vasculite sistemica.
All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane
PCR
Lasso di tempo: All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Valutazione dell'attività antinfiammatoria del gusperimus mediante marcatore surrogato: livello sierico di proteina C-reattiva.
All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Indice di danno da vasculite (VDI)
Lasso di tempo: All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane, 6 mesi di periodo di follow-up
Valutazione del grado di danno irreversibile dovuto alla vasculite utilizzando il sistema di punteggio VDI. Il VDI comprende 64 elementi di danno (raggruppati in 11 sistemi basati sugli organi). Il punteggio VDI totale è compreso tra 0 e 64. I punteggi più alti rappresentano il danno più grave verificatosi nei pazienti. Il punteggio VDI può aumentare o rimanere invariato nel tempo.
All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane, 6 mesi di periodo di follow-up
SF-36
Lasso di tempo: All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Valutazione dell'impatto del gusperimus sulla salute generale utilizzando il questionario Short form-36 (SF-36). L'SF-36 è un'indagine self-report di 36 item che misura la qualità della vita correlata alla salute. Trentacinque elementi vengono utilizzati per costruire 8 scale: (1) funzionamento fisico, (2) ruolo fisico, (3) dolore corporeo, (4) salute generale, (5) vitalità, (6) funzione sociale, (7) ruolo emotiva e (8) salute mentale. I punteggi grezzi vengono calcolati come la somma degli elementi della scala ricodificati e trasformati in una scala da 0 a 100. Se sono disponibili i punteggi per tutte le 8 scale, vengono ricavate due misure di riepilogo note come punteggi dei componenti: il Physical Health Component Score (PCS) e il Mental Health Component Score (MCS). Innanzitutto ciascuna scala standardizzata per la popolazione pertinente. Quindi PCS e MCS vengono calcolati come somma ponderata dei punteggi standardizzati. Tutte le scale e i punteggi dei componenti sono valutati positivamente in modo che i punteggi più alti rappresentino una migliore qualità della vita correlata alla salute.
All'ingresso (giorno 1 del ciclo 1), fine del periodo di trattamento, fino a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nippon Kayaku Co., Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: David Jayne, Addenbrookes Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2003

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 febbraio 2006

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 febbraio 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2007

Primo Inserito (STIMA)

17 settembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

6 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2017

Ultimo verificato

1 settembre 2007

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 102

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