난치성 베게너육아종증 환자에서 구스페리무스에 대한 임상 2상 연구
2017년 1월 16일 업데이트: Nippon Kayaku Co., Ltd.
베게너 육아종증은 주로 호흡기와 신장에 영향을 미치는 육아종 및 괴사성 염증을 특징으로 하는 원발성 전신 혈관염입니다.
시클로포스파미드 및 코르티코스테로이드를 사용한 베게너 육아종증의 기존 요법은 불완전한 완화 및 높은 재발률로 인해 제한됩니다.
환자는 질병 및 장기간 약물 노출의 결과로 인해 돌이킬 수 없는 손상을 축적합니다.
불응성 질환 환자를 대상으로 대체 면역억제제인 구스페리무스의 효능과 안전성을 평가했습니다.
전향적, 국제적, 핵심 센터, 단일 사지, 공개 라벨 연구.
등록에는 BVAS(Birmingham Vasculitis Activity Score) >=4 및 시클로포스파미드 또는 메토트렉세이트를 사용한 이전 요법을 포함하는 활동성 베게너 육아종증이 필요했습니다.
면역억제제는 등록 시 중단되었고 프레드니솔론 용량은 임상 상태에 따라 조정되었습니다.
구스페리무스(0.5mg/kg/day)는 21일의 6회 치료 주기(주기 사이에 7일 휴약)로 피하 주사로 자가 투여되었습니다.
백혈구 수가 < 4,000/mm3인 경우 주기를 조기에 중단했습니다.
1차 종료점은 완전 관해(최소 2개월 동안 BVAS=0) 또는 부분 관해(BVAS<50% of entry score)였습니다.
6주기 후 azathioprine이 시작되었고 추가 6개월 동안 추적 관찰이 계속되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
45
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maastricht, 네덜란드, 6202
- University Hospital Maastricht
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Reumatologisk Klinik
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Luebeck, 독일, 23538
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Stockholm, 스웨덴, 14186
- Karolinska University Hospital
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Cambridge, 영국, CB2 2QQ
- Addenbrookes Hospital
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Scotland
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Edinburgh, Scotland, 영국, EH4 2XU
- Western General Hospital
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Prague, 체코 공화국, 12808
- General Faculty Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- American College of Rheumatology(ACR) 및 Chapel Hill Consensus Conference(CHCC) 정의에 따른 WG의 문서화된 진단
- BVAS >= 4
- 총 질병 기간 >= CYC로 치료한 3개월 또는 >= MTX로 6개월
- 18세 - 80세
- WBC >= 4,000/mm3, 헤모글로빈 >= 8g/dl, 호중구 >= 2,500/mm3, 혈소판 >= 100,000/mm3
- 정상 상한치의 2배 이내의 ALT, 빌리루빈 및 알칼리성 포스파타제 수치
- 혈청/소변 임신 검사에서 임신하지 않은 것으로 문서화됨
- 이 연구에 참여할 의사가 있음
- 서명된 사전 동의 제공
- 연구 약물을 자가 투여하거나 이를 수행할 수 있는 가까운 친구/친척이 있을 수 있고 준비가 되어 있음
제외 기준:
- 다른 임상 연구에 참여
- 적절한 피임법을 사용하지 않는 임산부 또는 수유부 및 가임기 여성
- 박테리아/바이러스 감염으로 인한 활동성 질병의 명확한 증거
- 환자는 면역억제 요법 연구에 참여하는 데 허용할 수 없는 위험이 있습니다.
- 약물 남용 또는 정신병적 장애의 병력
- Gusperimus로 이전 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
구스페리무스
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SC, 0.5mg/kg/day, 연속 21일 투여, 1~2주 휴식, 6주기
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈관염 완화
기간: 진입 시(주기 1의 1일), 주기 1-6의 22일, 최대 24주
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주요 효능 결과 측정은 혈관염의 완화였습니다. 완전관해는 BVAS(Birmingham vasculitis activity score)가 최소 2개월 이상 지속되는 0으로 정의했다. 부분관해는 진입 당시 BVAS와 비교했을 때 BVAS가 50% 이상 감소하고 최소 2개월 동안 지속되는 것으로 정의했다. 항목에는 BVAS >= 4인 활동성 베게너 육아종증이 필요했습니다. 그들의 질병은 BVAS로 측정할 때 활동성 혈관염으로 인한 임상 증상이 미리 정의된 장기 특정 항목 목록에서 점수가 매겨지는 활동성이어야 했습니다. |
진입 시(주기 1의 1일), 주기 1-6의 22일, 최대 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 반응 기간
기간: 진입 시(주기 1의 1일), 주기 1-6의 22일, 최대 24주, 치료 기간 종료, 추적 기간 3개월 및 6개월
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완전 관해 또는 부분 관해에서 재발까지의 시간.
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진입 시(주기 1의 1일), 주기 1-6의 22일, 최대 24주, 치료 기간 종료, 추적 기간 3개월 및 6개월
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혈뇨
기간: 진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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Surrogate marker를 이용한 gusperimus의 항염증 활성 평가: 혈뇨 양성 환자 수.
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진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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크레아티닌
기간: 진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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Surrogate marker를 이용한 gusperimus의 항염증 활성 평가: 혈청 크레아티닌 수치
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진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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앙카
기간: 진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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항호중구 세포질 항체(ANCA) 평가: ANCA 양성 환자의 수를 세었습니다. ANCA는 WG의 90%에서 c-ANCA 역가가 관찰되는 활성 WG와 고도로 연관되어 있습니다. 진단적 가치 외에도 ANCA는 전신 혈관염 환자의 재발에 대한 예측적 가치를 가질 수 있다고 제안되었습니다. |
진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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CRP
기간: 진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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대리 마커를 이용한 구스페리무스의 항염증 활성 평가: 혈청 C-반응성 단백질 수준.
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진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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혈관염 손상 지수(VDI)
기간: 진입 시(주기 1의 1일), 치료 기간 종료, 최대 24주, 추적 기간 6개월
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VDI 점수 체계를 이용한 혈관염으로 인한 비가역적 손상 정도 평가.
VDI는 64개의 손상 항목으로 구성됩니다(11개의 장기 기반 시스템으로 그룹화됨).
총 VDI 점수는 0 - 64입니다.
점수가 높을수록 환자에게 더 심각한 손상이 발생했음을 나타냅니다.
VDI 점수는 시간이 지남에 따라 증가하거나 동일하게 유지될 수 있습니다.
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진입 시(주기 1의 1일), 치료 기간 종료, 최대 24주, 추적 기간 6개월
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SF-36
기간: 진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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Short form-36(SF-36) 설문지를 사용하여 일반 건강에 대한 구스페리무스의 영향 평가.
SF-36은 건강 관련 삶의 질을 측정하는 자가 보고식 36개 항목 설문조사입니다.
(1) 신체 기능, (2) 신체적 역할, (3) 신체 통증, (4) 일반 건강, (5) 활력, (6) 사회적 기능, (7) 역할 정서적 및 (8) 정신 건강.
원시 점수는 재코딩된 척도 항목의 합계로 계산되며 0에서 100 척도로 변환됩니다.
8가지 척도에 대한 점수를 모두 사용할 수 있는 경우 구성 요소 점수로 알려진 두 가지 요약 측정값인 신체 건강 구성 요소 점수(PCS)와 정신 건강 구성 요소 점수(MCS)가 도출됩니다.
먼저 각 척도는 관련 모집단으로 표준화되었습니다.
그런 다음 PCS와 MCS는 표준화된 점수의 가중 합으로 계산됩니다.
모든 척도와 구성 요소 점수는 긍정적으로 평가되어 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 우수함을 나타냅니다.
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진입 시(주기 1의 1일차), 치료 기간 종료 시, 최대 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: David Jayne, Addenbrookes Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2006년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2006년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 9월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 9월 14일
처음 게시됨 (추정)
2007년 9월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 1월 16일
마지막으로 확인됨
2007년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .