難治性ウェゲナー肉芽腫症患者におけるグスペリムスの第II相試験

ウェゲナー肉芽腫症は、主に気道と腎臓に影響を与える肉芽腫性および壊死性炎症を特徴とする原発性全身性血管炎です。 シクロホスファミドとコルチコステロイドによるウェゲナー肉芽腫症の従来の治療法は、不完全な寛解と高い再発率によって制限されます。 患者は、この疾患と長期にわたる薬物曝露の結果により、不可逆的な損傷を蓄積します。 代替免疫抑制薬であるグスペリムスの有効性と安全性が難治性疾患の患者で評価されました。 前向き、国際的、多施設、単一肢、非盲検研究。 エントリーには、バーミンガム血管炎活動スコア（BVAS）> = 4のアクティブなウェゲナー肉芽腫症と、シクロホスファミドまたはメトトレキサートによる以前の治療が必要でした。 免疫抑制剤は登録時に中止され、プレドニゾロンの用量は臨床状態に応じて調整されました。 グスペリムス 0.5mg/kg/日は、21 日間の 6 回の治療サイクルで皮下注射により自己投与され、サイクル間に 7 日間のウォッシュアウトが行われました。 白血球数が 4,000/mm3 未満の場合は、サイクルを早期に中止しました。 主要エンドポイントは、完全寛解 (少なくとも 2 か月間 BVAS=0) または部分寛解 (BVAS < エントリースコアの 50%) でした。 6 サイクル後、アザチオプリンが開始され、追跡調査がさらに 6 か月間継続されました。