Fase II-studie på Gusperimus hos pasienter med refraktær Wegeners granulomatose

Wegeners granulomatose er en primær systemisk vaskulitt karakterisert ved granulomatøs og nekrotiserende betennelse som hovedsakelig påvirker luftveiene og nyrene. Konvensjonell behandling av Wegeners granulomatose med cyklofosfamid og kortikosteroider er begrenset av ufullstendige remisjoner og høy tilbakefallsrate. Pasienter akkumulerer irreversible skader på grunn av sykdommen og konsekvensene av langvarig medikamenteksponering. Effekten og sikkerheten til et alternativt immunsuppressivt legemiddel, gusperimus, ble evaluert hos pasienter med refraktær sykdom. En prospektiv, internasjonal, null-senter, enkelt lem, åpen studie. Inngang kreves aktiv Wegeners granulomatose med Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) >=4 og tidligere behandling med cyklofosfamid eller metotreksat. Immunsuppressive legemidler ble trukket tilbake ved inntreden og prednisolondoser ble justert i henhold til klinisk status. Gusperimus, 0,5 mg/kg/dag, ble selvadministrert ved subkutan injeksjon i seks behandlingssykluser på 21 dager med en syv dagers utvasking mellom syklusene. Sykluser ble stoppet tidlig for hvitt blodantall < 4000/mm3. Det primære endepunktet var fullstendig remisjon (BVAS=0 i minst 2 måneder) eller delvis remisjon (BVAS <50 % av inngangsscore). Etter den sjette syklusen ble azatioprin startet og oppfølgingen fortsatte i ytterligere seks måneder.