Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Globulina anti-timocita di coniglio nel trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio da basso a intermedio-1 (RISE)

17 marzo 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase II sull'efficacia della globulina antitimocitica di coniglio (rATG) in pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio basso e intermedio-1

Questo è uno studio di Fase II, a braccio singolo, in aperto, multinazionale e multicentrico sul rATG in pazienti con MDS a rischio basso o intermedio-1 che hanno fallito 1 precedente trattamento con fattori di crescita, agenti ipometilanti (5-azacitidina o decitabina), o gli agenti antiangiogenici lenalidomide o talidomide, o che non sono mai stati trattati per MDS (cioè pazienti naïve al trattamento).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 93009
        • Hopital Avicenne/University
  • Germania
      • Duisburg, Germania, 47166
        • St. Johannes-Hospital Duisburg
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • UMC St Radboud Centraal
  • Regno Unito
    • England
      • Bournemouth, England, Regno Unito, BH7 7DW
        • Royal Bournemouth Hospital
      • Leeds, England, Regno Unito, LS9 7TF
        • St. James Hospital
      • London, England, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha fornito il consenso informato scritto firmato.
  • Il paziente presentava MDS a rischio basso o intermedio-1 patologicamente confermato al momento della diagnosi di MDS e al momento dello screening.
  • Il paziente aveva ricevuto non più di 1 trattamento precedente per MDS.
  • Il paziente ha mostrato almeno 1 citopenia ematologica (anemia, neutropenia o trombocitopenia) per un periodo di ≥1 settimana.
  • Il paziente aveva la documentazione di qualsiasi precedente necessità di trasfusione.
  • Il paziente aveva un punteggio di prestazione ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2.
  • Il paziente aveva ≥18 e ≤70 anni di età al momento della firma del documento di consenso informato (ICD).
  • Il paziente è stato in grado di aderire al programma delle visite di studio e a tutti gli altri requisiti del protocollo.
  • Il paziente era disposto a praticare un metodo di controllo delle nascite approvato dal punto di vista medico durante la partecipazione allo studio (almeno 12 mesi dopo l'ultima infusione di rATG) (pazienti fertili di sesso maschile e femminile).

Criteri di esclusione:

  • La paziente era incinta o in allattamento.
  • Il paziente ha avuto un precedente trattamento con qualsiasi ATG.
  • Il paziente ha ricevuto agenti immunomodulatori o immunosoppressori (esclusi gli steroidi) <12 settimane prima della prima infusione di rATG.
  • Il paziente ha avuto un precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche e/o altro trapianto di organi.
  • Il paziente ha avuto una precedente reazione allergica alle proteine ​​o agli eccipienti del coniglio.
  • Il paziente presentava uno dei seguenti sottotipi di MDS: anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (RARS); leucemia mielomonocitica cronica (CMML) se conta dei globuli bianchi >13x10^9/L; o altre MDS/malattie mieloproliferative (MPD).
  • Il paziente presentava MDS associata a una delezione cromosomica 5q a meno che il paziente non avesse ricevuto un precedente trattamento con lenalidomide <4 settimane prima della prima infusione di rATG.
  • Il paziente aveva MDS presumibilmente secondaria all'esposizione a sostanze chimiche o al trattamento con radioterapia o chemioterapia.
  • Il paziente ha ricevuto qualsiasi agente sperimentale entro 4 settimane prima della prima infusione di rATG.
  • Il paziente presenta una delle seguenti anomalie: creatinina sierica >1,5 x limite superiore della norma (ULN); aspartato transaminasi (AST) e alanina transaminasi (ALT) >2,5 x ULN; o bilirubina totale sierica > 1,5 x ULN, ad eccezione dell'iperbilirubinemia non coniugata correlata alla sindrome mielodisplastica del paziente.
  • Il paziente ha ricevuto qualsiasi trattamento con farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) entro 14 giorni prima dell'inizio del trattamento.
  • Il paziente era noto per essere positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • - Il paziente aveva una diagnosi precedente di tumore maligno diverso da MDS, a meno che il paziente non fosse stato libero da malattia per almeno 5 anni dopo il completamento della terapia con intento curativo.
  • Il paziente presentava una condizione medica grave (diversa dalla MDS) che limiterebbe la sopravvivenza a <2 anni.
  • Il paziente presentava un'infezione attiva acuta o cronica, inclusa un'infezione da citomegaloviremia (CMV) o un'infezione dei tessuti profondi.
  • Il paziente presentava qualsiasi altra grave condizione medica, malattia incontrollata (inclusi, ma non limitati a, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile o aritmia cardiaca), condizione sociale o malattia psichiatrica che impedirebbe al paziente di firmare il documento di consenso informato ( ICD), o esporrebbe il paziente a un rischio inaccettabile se partecipasse allo studio, o che limiterebbe la conformità ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Timoglobulina
Biologico: Thymoglobulin®, globulina antitimocita di coniglio (rATG)
Tutti i pazienti dovevano essere trattati con rATG 3,75 mg/kg/giorno somministrato per infusione endovenosa (IV) per ≥6 ore per 5 giorni consecutivi (dose cumulativa: 18,75 mg/kg)
Altri nomi:
  • Immunoglobulina anti-timociti umani di coniglio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno ottenuto il miglioramento ematologico (HI)
Lasso di tempo: 12 mesi
Questa è una misura di HI nei lignaggi eritroidi, piastrinici e neutrofili. Si noti che HI è stato osservato solo nel lignaggio eritroide, che è definito come un partecipante che ha avuto un aumento >=1,5 g/dL di emoglobina rispetto al basale (il valore pretrattamento deve essere stato <11 g/dL) e che ha avuto una riduzione rilevante di unità di trasfusioni di globuli rossi (RBC) per un numero assoluto di >=4 trasfusioni di RBC in 8 settimane rispetto al numero di trasfusioni pretrattamento nelle 8 settimane precedenti. Questi criteri sono stati tratti dai criteri del gruppo di lavoro internazionale del 2006.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con durata di HI
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura della durata di HI per quei partecipanti che hanno raggiunto HI. La durata di HI è definita come il tempo dalla conferma della risposta di HI alla data della prima documentazione di recidiva di HI o decesso dovuto a qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
36 mesi
Numero di partecipanti che hanno ottenuto la remissione della malattia
Lasso di tempo: 36 mesi
La remissione della malattia è definita come un partecipante la cui migliore risposta alla terapia è stata una remissione completa o parziale. Una remissione completa è definita come: midollo osseo <=5% mieloblasti con normale maturazione di tutte le linee cellulari; displasia persistente osservata; e sangue periferico emoglobina >=11 g/dL, piastrine >=100 x 10^9/L, neutrofili >=1,0 x 10^9/L e blasti 0%. La remissione parziale è definita come: tutti i criteri di remissione completa se anormali prima del trattamento, ad eccezione dei blasti midollari diminuiti di >=50% rispetto al pretrattamento, ma comunque >5%; e cellularità e morfologia non rilevanti.
36 mesi
Durata della remissione della malattia
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura della durata della remissione complessiva della malattia solo per quei partecipanti che hanno raggiunto una remissione complessiva. La durata della remissione complessiva è definita come il tempo dalla prima documentazione di remissione complessiva alla data della prima documentazione di recidiva della malattia o decesso dovuto a qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
36 mesi
Numero di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura dell'indipendenza dalle trasfusioni, che è definita come un partecipante senza trasfusioni per un periodo di 8 settimane di calendario consecutive dopo la prima dose. L'indipendenza dalle trasfusioni doveva essere calcolata solo per quei partecipanti che avevano documentato trasfusioni durante le 8 settimane precedenti l'arruolamento.
36 mesi
Numero di partecipanti con durata dell'indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura della durata dell'indipendenza dalle trasfusioni solo per quei partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni. La durata dell'indipendenza trasfusionale è definita come il periodo di tempo più lungo durante il quale un partecipante non necessita di trasfusioni.
36 mesi
Numero di partecipanti con una ricaduta dopo HI
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura della ricaduta dopo HI, che è definita come un partecipante che sperimenta almeno uno dei seguenti: riduzione >=50% rispetto ai livelli massimi di risposta nei granulociti o nelle piastrine; >=1,5 g/dL di riduzione dell'emoglobina; o dipendenza da trasfusioni.
36 mesi
Numero di partecipanti con una ricaduta dopo la remissione complessiva
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura della ricaduta a seguito di una remissione complessiva solo per i partecipanti che hanno sperimentato una remissione completa o parziale. La ricaduta a seguito di una remissione complessiva è definita come un partecipante che soddisfa uno dei seguenti criteri: un ritorno alla percentuale di blasti midollari prima del trattamento; diminuzione >=50% rispetto ai livelli massimi di remissione nei neutrofili o nelle piastrine; riduzione della concentrazione di emoglobina >=1,5 g/dL rispetto ai livelli massimi di remissione; o dipendenza da trasfusioni.
36 mesi
Numero di partecipanti con sopravvivenza senza progressione
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura di una sopravvivenza libera da progressione che è definita come il tempo dalla prima dose del partecipante alla data della progressione della malattia, persa al follow-up o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
36 mesi
Numero di partecipanti con trasformazione in leucemia mieloide acuta
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura della trasformazione in leucemia mieloide acuta solo per i partecipanti che hanno valutazioni del midollo osseo. La trasformazione in leucemia mieloide acuta è definita come la prima data in cui un partecipante sperimenta esplosioni del midollo osseo >=20% dopo l'inizio del trattamento.
36 mesi
Numero di partecipanti con una risposta citogenetica
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura della risposta citogenica per i partecipanti la cui migliore risposta alla terapia è una risposta citogenetica completa o parziale. Una risposta citogenetica completa è definita come la scomparsa dell'anomalia cromosomica senza la comparsa di nuove anomalie. Una risposta citogenetica parziale è definita come una riduzione di almeno il 50% dell'anomalia cromosomica.
36 mesi
Numero di partecipanti con una remissione midollare
Lasso di tempo: 36 mesi
Questa è una misura della remissione completa del midollo osseo per i partecipanti che sperimentano una remissione. La remissione completa del midollo osseo è definita come una valutazione del midollo osseo di <=5% di mieloblasti e una diminuzione di>=50% rispetto al pretrattamento.
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 ottobre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 ottobre 2007

Primo Inserito (Stima)

12 ottobre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2015

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ThymoHEM01206
  • 2007-002532-28 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi