Konijn-antithymocytglobuline bij de behandeling van patiënten met myelodysplastisch syndroom met een laag tot gemiddeld risico 1 (RISE)

Inclusiecriteria:

• Patiënt verstrekte ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming.
• Patiënt had ten tijde van de MDS-diagnose en ten tijde van de screening pathologisch bevestigde MDS met een laag of middelhoog risico.
• Patiënt had niet meer dan 1 eerdere behandeling voor MDS gehad.
• Patiënt vertoonde ten minste 1 hematologische cytopenie (anemie, neutropenie of trombocytopenie) gedurende een periode van ≥1 week.
• Patiënt had documentatie over eventuele eerdere transfusievereisten.
• Patiënt had een prestatiescore van de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) van 0, 1 of 2.
• Patiënt was ≥18 en ≤70 jaar oud op het moment van ondertekening van het document voor geïnformeerde toestemming (ICD).
• De patiënt kon zich houden aan het schema van het studiebezoek en aan alle andere protocolvereisten.
• Patiënt was bereid een medisch goedgekeurde anticonceptiemethode toe te passen tijdens deelname aan het onderzoek (minstens 12 maanden na de laatste infusie van rATG) (vruchtbare mannelijke en vrouwelijke patiënten).

Uitsluitingscriteria:

• Patiënt was zwanger of gaf borstvoeding.
• Patiënt heeft een eerdere behandeling gehad met een ATG.
• Patiënt heeft <12 weken voorafgaand aan de eerste infusie met rATG immunomodulerende of immunosuppressieve middelen (exclusief steroïden) gekregen.
• Patiënt heeft eerder een hematopoëtische stamceltransplantatie en/of andere orgaantransplantatie ondergaan.
• Patiënt heeft eerder een allergische reactie gehad op konijneneiwitten of hulpstoffen.
• Patiënt had een van de volgende subtypes van MDS: refractaire anemie met geringde sideroblasten (RARS); chronische myelomonocytaire leukemie (CMML) als het aantal witte bloedcellen >13x10^9/L is; of andere MDS/myeloproliferatieve ziekten (MPD).
• Patiënt had MDS geassocieerd met een 5q chromosomale deletie, tenzij de patiënt <4 weken voorafgaand aan de eerste infusie met rATG een eerdere behandeling met lenalidomide had ondergaan.
• Patiënt had MDS vermoedelijk secundair aan blootstelling aan chemicaliën of behandeling met radiotherapie of chemotherapie.
• Patiënt ontving eventuele onderzoeksgeneesmiddelen binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste infusie van rATG.
• Patiënt heeft een van de volgende afwijkingen: serumcreatinine >1,5 x bovengrens van normaal (ULN); aspartaattransaminase (AST) en alaninetransaminase (ALAT) >2,5 x ULN; of serum totaal bilirubine >1,5 x ULN, behalve ongeconjugeerde hyperbilirubinemie gerelateerd aan het MDS van de patiënt.
• Patiënt kreeg een behandeling met niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) binnen 14 dagen voorafgaand aan de start van de behandeling.
• Van patiënt was bekend dat hij humaan immunodeficiëntievirus (hiv) positief was.
• Patiënt had een eerdere diagnose van een andere maligniteit dan MDS, tenzij de patiënt ten minste 5 jaar ziektevrij was na voltooiing van curatieve intentietherapie.
• Patiënt had een ernstige medische aandoening (anders dan MDS) die de overleving zou beperken tot <2 jaar.
• Patiënt had een actieve acute of chronische infectie, waaronder cytomegaloviremie (CMV)-infectie of diepe weefselinfectie.
• Patiënt had een andere ernstige medische aandoening, ongecontroleerde ziekte (inclusief, maar niet beperkt tot, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris of hartritmestoornissen), sociale toestand of psychiatrische ziekte waardoor de patiënt het document voor geïnformeerde toestemming niet zou kunnen ondertekenen ( ICD), of de patiënt een onaanvaardbaar risico zou geven als hij/zij zou deelnemen aan de studie, of de naleving van de studievereisten zou beperken.