Kanin anti-thymocytglobulin til behandling af patienter med lav til mellem-1 risiko myelodysplastisk syndrom (RISE)

Inklusionskriterier:

• Patienten har givet underskrevet skriftligt informeret samtykke.
• Patienten havde patologisk bekræftet lav eller mellem-1 risiko MDS på tidspunktet for MDS-diagnosen og på tidspunktet for screening.
• Patienten havde ikke modtaget mere end 1 tidligere behandling for MDS.
• Patienten udviste mindst 1 hæmatologisk cytopeni (anæmi, neutropeni eller trombocytopeni) over en periode på ≥1 uge.
• Patienten havde dokumentation for eventuelle forudgående transfusionskrav.
• Patienten havde en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsscore på 0, 1 eller 2.
• Patienten var ≥18 og ≤70 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykkedokument (ICD).
• Patienten var i stand til at overholde studiebesøgsplanen og alle andre protokolkrav.
• Patienten var villig til at praktisere en medicinsk godkendt præventionsmetode under deltagelse i undersøgelsen (mindst 12 måneder efter den sidste infusion af rATG) (fertile mandlige og kvindelige patienter).

Ekskluderingskriterier:

• Patienten var gravid eller ammende.
• Patienten har tidligere været i behandling med en hvilken som helst ATG.
• Patienten har fået immunmodulerende eller immunsupprimerende midler (undtagen steroider) <12 uger før den første infusion af rATG.
• Patienten har tidligere haft en hæmatopoietisk stamcelletransplantation og/eller anden organtransplantation.
• Patienten har tidligere haft en allergisk reaktion over for kaninproteiner eller hjælpestoffer.
• Patienten havde en af ​​følgende undertyper af MDS: refraktær anæmi med ringede sideroblaster (RARS); kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML), hvis hvidt blodtal >13x10^9/L; eller andre MDS/myeloproliferative sygdomme (MPD).
• Patienten havde MDS forbundet med en 5q kromosomal deletion, medmindre patienten modtog tidligere lenalidomidbehandling <4 uger før den første infusion af rATG.
• Patienten havde MDS antaget sekundært til eksponering for kemikalier eller behandling med strålebehandling eller kemoterapi.
• Patienten modtog ethvert forsøgsmiddel inden for 4 uger før den første infusion af rATG.
• Patienten har en af ​​følgende abnormiteter: serumkreatinin >1,5 x øvre normalgrænse (ULN); aspartattransaminase (AST) og alanintransaminase (ALT) >2,5 x ULN; eller total serumbilirubin >1,5 x ULN, bortset fra ukonjugeret hyperbilirubinæmi relateret til patientens MDS.
• Patienten modtog enhver behandling med non-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) inden for 14 dage før behandlingens start.
• Patienten var kendt for at være positiv med human immundefektvirus (HIV).
• Patienten havde en anden tidligere diagnose af malignitet end MDS, medmindre patienten havde været sygdomsfri i mindst 5 år efter afslutningen af ​​helbredende hensigtsbehandling.
• Patienten havde en alvorlig medicinsk tilstand (bortset fra MDS), som ville begrænse overlevelsen til <2 år.
• Patienten havde aktiv akut eller kronisk infektion, inklusive cytomegaloviræmi (CMV) infektion eller dyb vævsinfektion.
• Patienten havde enhver anden alvorlig medicinsk tilstand, ukontrolleret sygdom (herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi), social tilstand eller psykiatrisk sygdom, som ville forhindre patienten i at underskrive dokumentet om informeret samtykke ( ICD), eller ville sætte patienten i en uacceptabel risiko, hvis han/hun deltog i undersøgelsen, eller det ville begrænse overholdelse af undersøgelseskravene.