Kanin anti-tymocytglobulin vid behandling av patienter med låg till medelhög risk för myelodysplastiskt syndrom (RISE)

Inklusionskriterier:

• Patienten lämnade undertecknat skriftligt informerat samtycke.
• Patienten hade patologiskt bekräftad MDS med låg eller medelrisk 1 vid tidpunkten för MDS-diagnosen och vid tidpunkten för screening.
• Patienten hade inte fått mer än 1 tidigare behandling för MDS.
• Patienten uppvisade minst 1 hematologisk cytopeni (anemi, neutropeni eller trombocytopeni) under en period av ≥1 vecka.
• Patienten hade dokumentation om eventuella tidigare transfusionskrav.
• Patienten hade ett resultatpoäng för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0, 1 eller 2.
• Patienten var ≥18 och ≤70 år vid tidpunkten för undertecknandet av dokumentet för informerat samtycke (ICD).
• Patienten kunde följa studiebesöksschemat och alla andra protokollkrav.
• Patienten var villig att utöva en medicinskt godkänd preventivmetod under deltagandet i studien (minst 12 månader efter den sista infusionen av rATG) (fertila manliga och kvinnliga patienter).

Exklusions kriterier:

• Patienten var gravid eller ammade.
• Patienten har tidigare haft behandling med någon ATG.
• Patienten har fått immunmodulerande eller immunsuppressiva medel (exklusive steroider) <12 veckor före den första infusionen av rATG.
• Patienten har tidigare genomgått en hematopoetisk stamcellstransplantation och/eller annan organtransplantation.
• Patienten har tidigare haft en allergisk reaktion mot kaninproteiner eller hjälpämnen.
• Patienten hade någon av följande subtyper av MDS: refraktär anemi med ringade sideroblaster (RARS); kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) om antalet vita blodvärden >13x10^9/L; eller andra MDS/myeloproliferativa sjukdomar (MPD).
• Patienten hade MDS associerad med en 5q kromosomal deletion om inte patienten tidigare fått lenalidomidbehandling <4 veckor före den första infusionen av rATG.
• Patienten hade MDS som antogs vara sekundär till exponering för kemikalier eller behandling med strålbehandling eller kemoterapi.
• Patienten fick några undersökningsmedel inom 4 veckor före den första infusionen av rATG.
• Patienten har någon av följande abnormiteter: serumkreatinin >1,5 x övre normalgräns (ULN); aspartattransaminas (AST) och alanintransaminas (ALT) >2,5 x ULN; eller totalt serumbilirubin >1,5 x ULN, förutom okonjugerad hyperbilirubinemi relaterad till patientens MDS.
• Patienten fick någon behandling med icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) inom 14 dagar före behandlingens början.
• Patienten var känd för att vara positiv med humant immunbristvirus (HIV).
• Patienten hade någon tidigare diagnos av malignitet annan än MDS, såvida inte patienten hade varit sjukdomsfri i minst 5 år efter avslutad kurativ avsiktsbehandling.
• Patienten hade något allvarligt medicinskt tillstånd (annat än MDS) som skulle begränsa överlevnaden till <2 år.
• Patienten hade aktiv akut eller kronisk infektion, inklusive cytomegaloviremi (CMV)-infektion eller djupvävnadsinfektion.
• Patienten hade något annat allvarligt medicinskt tillstånd, okontrollerad sjukdom (inklusive, men inte begränsat till, symtomatisk kongestiv hjärtsvikt, instabil angina pectoris eller hjärtarytmi), socialt tillstånd eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra patienten från att underteckna dokumentet om informerat samtycke ( ICD), eller skulle utsätta patienten för en oacceptabel risk om han/hon deltog i studien, eller det skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven.