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Globuline anti-thymocyte de lapin dans le traitement des patients atteints de syndrome myélodysplasique à risque faible à intermédiaire-1 (RISE)

17 mars 2015 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude de phase II sur l'efficacité de la globuline anti-thymocyte de lapin (rATG) chez les patients atteints de syndrome myélodysplasique à risque faible et intermédiaire-1

Il s'agit d'une étude de phase II, à un seul bras, ouverte, multinationale et multicentrique sur le rATG chez des patients atteints de SMD à risque faible ou intermédiaire-1 qui ont soit échoué à 1 traitement antérieur avec des facteurs de croissance, des agents hypométhylants (5-azacitidine ou décitabine), ou les agents anti-angiogéniques lénalidomide ou thalidomide, ou qui n'ont jamais été traités pour un SMD (c'est-à-dire des patients naïfs de traitement).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Duisburg, Allemagne, 47166
        • St. Johannes-Hospital Duisburg
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • France
      • Paris, France, 93009
        • Hopital Avicenne/University
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
        • UMC St Radboud Centraal
  • Royaume-Uni
    • England
      • Bournemouth, England, Royaume-Uni, BH7 7DW
        • Royal Bournemouth Hospital
      • Leeds, England, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • St. James Hospital
      • London, England, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient a fourni un consentement éclairé écrit signé.
  • Le patient avait un SMD à risque faible ou intermédiaire-1 confirmé pathologiquement au moment du diagnostic de SMD et au moment du dépistage.
  • Le patient n'avait pas reçu plus d'un traitement antérieur pour le SMD.
  • Le patient a présenté au moins 1 cytopénie hématologique (anémie, neutropénie ou thrombocytopénie) sur une période de ≥ 1 semaine.
  • Le patient avait la documentation de toutes les exigences de transfusion antérieures.
  • Le patient avait un score de performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2.
  • Le patient était âgé de ≥ 18 ans et de ≤ 70 ans au moment de la signature du document de consentement éclairé (ICD).
  • Le patient a pu respecter le calendrier des visites d'étude et toutes les autres exigences du protocole.
  • Le patient était disposé à pratiquer une méthode de contraception médicalement approuvée pendant sa participation à l'étude (au moins 12 mois après la dernière perfusion de rATG) (patients masculins et féminins fertiles).

Critère d'exclusion:

  • La patiente était enceinte ou allaitante.
  • Le patient a déjà reçu un traitement avec n'importe quel ATG.
  • Le patient a reçu des agents immunomodulateurs ou immunosuppresseurs (à l'exclusion des stéroïdes) <12 semaines avant la première perfusion de rATG.
  • Le patient a déjà subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques et/ou une autre greffe d'organe.
  • Le patient a déjà eu une réaction allergique aux protéines de lapin ou à des excipients.
  • Le patient présentait l'un des sous-types suivants de SMD : anémie réfractaire avec sidéroblastes en anneaux (RARS) ; la leucémie myélomonocytaire chronique (CMML) si le nombre de globules blancs >13x10^9/L ; ou d'autres SMD/maladies myéloprolifératives (MPD).
  • Le patient avait un SMD associé à une délétion chromosomique 5q à moins que le patient n'ait reçu un traitement préalable par le lénalidomide <4 semaines avant la première perfusion de rATG.
  • Le patient avait un SMD présumé secondaire à une exposition à des produits chimiques ou à un traitement par radiothérapie ou chimiothérapie.
  • Le patient a reçu des agents expérimentaux dans les 4 semaines précédant la première perfusion de rATG.
  • Le patient présente l'une des anomalies suivantes : créatinine sérique > 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) ; aspartate transaminase (AST) et alanine transaminase (ALT) > 2,5 x LSN ; ou bilirubine totale sérique > 1,5 x LSN, sauf pour l'hyperbilirubinémie non conjuguée liée au SMD du patient.
  • Le patient a reçu un traitement avec des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) dans les 14 jours précédant le début du traitement.
  • Le patient était connu pour être positif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  • Le patient avait un diagnostic antérieur de malignité autre que MDS, à moins que le patient n'ait été sans maladie depuis au moins 5 ans après la fin du traitement à visée curative.
  • Le patient avait une condition médicale grave (autre que le SMD) qui limiterait la survie à moins de 2 ans.
  • Le patient avait une infection active aiguë ou chronique, y compris une infection à cytomégalovirémie (CMV) ou une infection des tissus profonds.
  • Le patient avait toute autre condition médicale grave, une maladie non contrôlée (y compris, mais sans s'y limiter, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable ou une arythmie cardiaque), une condition sociale ou une maladie psychiatrique qui empêcherait le patient de signer le document de consentement éclairé ( CIM), ou exposerait le patient à un risque inacceptable s'il/elle participait à l'étude, ou qui limiterait la conformité aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Thymoglobuline
Biologique: Thymoglobulin®, globuline anti-thymocyte de lapin (rATG)
Tous les patients devaient être traités par rATG 3,75 mg/kg/jour administré par perfusion intraveineuse (IV) pendant ≥ 6 heures pendant 5 jours consécutifs (dose cumulée : 18,75 mg/kg)
Autres noms:
  • Lapin Immunoglobuline anti-thymocytes humains

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant obtenu une amélioration hématologique (HI)
Délai: 12 mois
Il s'agit d'une mesure de l'IH dans les lignées érythroïde, plaquettaire et neutrophile. Notez que l'HI a été observé uniquement dans la lignée érythroïde, qui est définie comme un participant qui a eu une augmentation >= 1,5 g/dL de l'hémoglobine par rapport au départ (la valeur avant le traitement doit avoir été <11 g/dL) et qui a eu une réduction pertinente de unités de transfusions de globules rouges (GR) par un nombre absolu de >= 4 transfusions de globules rouges sur 8 semaines par rapport au nombre de transfusions avant traitement au cours des 8 semaines précédentes. Ces critères sont tirés des critères du Groupe de travail international de 2006.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec durée de HI
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de la durée de l'IH pour les participants qui l'ont atteint. La durée de l'IH est définie comme le temps écoulé entre la confirmation de la réponse à l'IH et la date de la première documentation de la rechute de l'IH ou du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
36 mois
Nombre de participants ayant obtenu une rémission de la maladie
Délai: 36 mois
La rémission de la maladie est définie comme un participant dont la meilleure réponse au traitement a été une rémission complète ou une rémission partielle. Une rémission complète est définie comme suit : moelle osseuse <= 5 % de myéloblastes avec une maturation normale de toutes les lignées cellulaires ; dysplasie persistante notée ; et hémoglobine du sang périphérique >=11 g/dL, plaquettes >=100 x 10^9/L, neutrophiles >=1,0 x 10^9/L et blastes 0 %. La rémission partielle est définie comme suit : tous les critères de rémission complète s'ils sont anormaux avant le traitement, à l'exception des blastes médullaires diminués de >= 50 % par rapport au prétraitement, mais toujours > 5 % ; et cellularité et morphologie non pertinentes.
36 mois
Durée de la rémission de la maladie
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de la durée de la rémission globale de la maladie uniquement pour les participants qui ont obtenu une rémission globale. La durée de la rémission globale est définie comme le temps écoulé entre la première documentation de la rémission globale et la date de la première documentation de la rechute de la maladie ou du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
36 mois
Nombre de participants qui ont atteint l'indépendance transfusionnelle
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de l'indépendance transfusionnelle, qui est définie comme un participant sans transfusion pendant une période de 8 semaines civiles consécutives après la première dose. L'indépendance transfusionnelle devait être calculée uniquement pour les participants qui avaient documenté des transfusions au cours des 8 semaines précédant l'inscription.
36 mois
Nombre de participants ayant une durée d'indépendance transfusionnelle
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de la durée de l'indépendance transfusionnelle uniquement pour les participants qui ont atteint l'indépendance transfusionnelle. La durée de l'indépendance transfusionnelle est définie comme la plus longue période de temps pendant laquelle un participant n'a pas besoin de transfusions.
36 mois
Nombre de participants avec une rechute après HI
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de la rechute après l'IH, qui est définie comme un participant qui subit au moins l'un des éléments suivants : > = 50 % de diminution par rapport aux niveaux de réponse maximaux dans les granulocytes ou les plaquettes ; >= 1,5 g/dl de réduction de l'hémoglobine ; ou dépendance transfusionnelle.
36 mois
Nombre de participants avec une rechute après une rémission globale
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de la rechute après une rémission globale uniquement pour les participants qui ont connu une rémission complète ou partielle. La rechute après une rémission globale est définie comme un participant qui répond à l'un des critères suivants : un retour au pourcentage de blastes médullaires avant le traitement ; diminution de >= 50 % par rapport aux niveaux de rémission maximaux dans les neutrophiles ou les plaquettes ; réduction de la concentration d'hémoglobine de >= 1,5 g/dL par rapport aux niveaux de rémission maximum ; ou dépendance transfusionnelle.
36 mois
Nombre de participants avec survie sans progression
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de la survie sans progression qui est définie comme le temps écoulé entre la première dose du participant et la date de progression de la maladie, la perte de suivi ou le décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
36 mois
Nombre de participants avec transformation en leucémie myéloïde aiguë
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de la transformation en leucémie myéloïde aiguë uniquement pour les participants qui ont des évaluations de la moelle osseuse. La transformation en leucémie myéloïde aiguë est définie comme la première date à laquelle un participant subit des blastes de moelle osseuse >= 20 % après le début du traitement.
36 mois
Nombre de participants avec une réponse cytogénétique
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de la réponse cytogénique pour les participants dont la meilleure réponse au traitement est une réponse cytogénétique complète ou partielle. Une réponse cytogénétique complète est définie comme la disparition de l'anomalie chromosomique sans apparition de nouvelles. Une réponse cytogénétique partielle est définie comme une réduction d'au moins 50 % de l'anomalie chromosomique.
36 mois
Nombre de participants avec une rémission médullaire
Délai: 36 mois
Il s'agit d'une mesure de la rémission complète de la moelle osseuse pour les participants qui connaissent une rémission. La rémission complète de la moelle osseuse est définie comme une évaluation de la moelle osseuse de <= 5 % de myéloblastes et une diminution de >= 50 % par rapport au prétraitement.
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 octobre 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 octobre 2007

Première publication (Estimation)

12 octobre 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

3 avril 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2015

Dernière vérification

1 mars 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ThymoHEM01206
  • 2007-002532-28 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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