- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00670007
Studio di estensione di Zemaira® i.v. Somministrazione in soggetti con enfisema dovuto a deficit di inibitore dell'alfa1-proteinasi.
13 luglio 2016 aggiornato da: CSL Behring
Uno studio in aperto, non controllato, multicentrico e multinazionale per valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione di Zemaira® nella terapia cronica di potenziamento e mantenimento in soggetti con enfisema dovuto a deficit di inibitore dell'alfa1-proteinasi che hanno completato lo studio clinico CE1226_4001
Questo studio è una continuazione dello studio controllato con placebo CE1226_4001 (NCT00261833) per valutare l'efficacia e la sicurezza di Zemaira® per via endovenosa (i.v).
somministrazione in soggetti con enfisema dovuto a deficit di inibitore dell'alfa1-proteinasi.
La verifica a lungo termine di un beneficio modificante la malattia di Zemaira® sulla progressione dell'enfisema sarà valutata dalla densità polmonare aggiustata per il volume, misurata annualmente mediante tomografia computerizzata (TC).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
140
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Darlinghurst, Australia, 2010
- Study Site
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Nedlands, Australia, 6009
- Study Site
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New Lambton, Australia, 2305
- Study Site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Study Site
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Study Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6J1S3
- Study Site
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
- Study Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- Study Site
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Arhus C, Danimarca, 8000
- Study Site
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Hellerup, Danimarca, 2900
- Study Site
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Tartu, Estonia, 51014
- Study Site
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Oulu, Finlandia, 90220
- Study Site
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Essen, Germania, 45239
- Study Site
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Heidelberg, Germania, 69126
- Study Site
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Nürnberg, Germania, 90419
- Study Site
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Dublin, Irlanda, 9
- Study Site
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Krakow, Polonia, 31-066
- Study Site
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Warsaw, Polonia, 01-138
- Study Site
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Praha 4 - Krc, Repubblica Ceca, 14059
- Study Site
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Bucuresti, Romania, 011026
- Study Site
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Malmo, Svezia, 20502
- Study Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti che hanno completato il trattamento di 2 anni e il periodo di osservazione nello studio di Fase 3/4 Zemaira® CE1226_4001 (NCT00261833) e sono disposti a firmare il consenso informato
- Maschi e femmine non gravide e non in allattamento, il cui test di gravidanza di screening è negativo e che utilizzano metodi contraccettivi ritenuti affidabili dallo sperimentatore
Criteri di esclusione:
- Individui residenti negli Stati Uniti
- Prove attuali di abuso di alcol o abuso di droghe come barbiturici, benzodiazepine, anfetamine, cocaina, oppioidi e cannabinoidi
- Anamnesi di allergia, reazione anafilattica o grave risposta sistemica a prodotti derivati dal plasma umano, o nota ipersensibilità al mannitolo o anamnesi di precedente reazione avversa al mannitolo
- Fumatore di tabacco attuale (il fumo deve essere interrotto per almeno 6 mesi prima della partecipazione allo studio)
- Condizioni o comportamenti che interferiscono con la partecipazione alle visite di studio programmate secondo il parere dello sperimentatore
- Storia di non conformità
- Somministrazione di qualsiasi altro nuovo farmaco sperimentale o partecipazione a una ricerca su un prodotto commercializzato
- Incapacità di eseguire le necessarie procedure di studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Zemaira®
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Preparazione liofilizzata di 60 mg/kg di peso corporeo per via endovenosa una volta alla settimana
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di variazione della densità polmonare corretta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Come misurato mediante densitometria polmonare tomografica computerizzata (CT) centralizzata e standardizzata.
Le scansioni TC sono state acquisite a 2 stati di inspirazione: TLC (capacità polmonare totale, cioè piena inspirazione) e FRC (capacità funzionale residua, cioè piena espirazione).
I risultati sono stati aggiustati per il volume polmonare totale e sono presentati come stime puntuali per il tasso medio di declino nei sottogruppi con inizio precoce e inizio ritardato da un modello di regressione casuale lineare con paese, stato inspiratorio (solo per "stato TLC e FRC"), tempo (tempo trascorso dal giorno 1 [CE1226_4001]), trattamento e trattamento per interazione temporale come effetti fissi e soggetto e soggetto per interazione temporale come coefficienti casuali.
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Fino a 2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione assoluta della densità polmonare corretta
Lasso di tempo: Dal basale a 2 anni
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Variazione assoluta dal basale a 2 anni misurata mediante densitometria polmonare TC centralizzata e standardizzata.
Le scansioni TC sono state acquisite in 2 stati di inspirazione: TLC (ossia, inspirazione completa) e FRC (ossia, espirazione completa).
I risultati sono stati aggiustati per il volume polmonare totale e sono presentati come stime puntuali per la variazione assoluta media nei sottogruppi di inizio precoce e inizio ritardato da un modello di analisi della covarianza (ANCOVA) con paese, trattamento e densità polmonare al basale come effetti fissi e stato di inspirazione come un effetto casuale ripetuto.
Il riferimento è l'ultima valutazione dello studio precedente CE1226_4001.
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Dal basale a 2 anni
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Variazione percentuale della densità polmonare corretta
Lasso di tempo: Dal basale a 2 anni
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Variazione percentuale dal basale a 2 anni misurata mediante densitometria polmonare TC centralizzata e standardizzata.
Le scansioni TC sono state acquisite in 2 stati di inspirazione: TLC (ossia, inspirazione completa) e FRC (ossia, espirazione completa).
I risultati sono stati aggiustati per il volume polmonare totale e sono presentati come stime puntuali per la variazione percentuale media nei sottogruppi con inizio precoce e inizio ritardato da un modello di analisi della covarianza (ANCOVA) con paese, trattamento e densità polmonare al basale come effetti fissi e stato di inspirazione come un effetto casuale ripetuto.
Il riferimento è l'ultima valutazione dello studio precedente CE1226_4001.
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Dal basale a 2 anni
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Modifica dei sintomi riportati dal soggetto
Lasso di tempo: Dal basale a 2 anni
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I sintomi riferiti dai pazienti sono stati misurati utilizzando il St George's Respiratory Questionnaire (SGRQ).
I punteggi SGRQ totali, sintomi, attività e impatto vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più limitazioni e la variazione rispetto al basale inferiore a zero (0) è favorevole, indicando un miglioramento.
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Dal basale a 2 anni
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Variazione percentuale della funzione polmonare misurata dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2 anni
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Dal basale fino a 2 anni
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Variazione percentuale della funzione polmonare misurata dal rapporto FEV1/FVC (capacità vitale forzata)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2 anni
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Dal basale fino a 2 anni
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Variazione percentuale della funzione polmonare misurata dalla percentuale del FEV1 previsto
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2 anni
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Dal basale fino a 2 anni
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Numero di soggetti con riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Tasso annuale negli anni soggetti di riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Tasso di incidenza annuale aggiustato per l'esposizione delle riacutizzazioni polmonari.
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Fino a 2 anni
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Tempo alla prima riacutizzazione polmonare
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Percentuale di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2,5 anni
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Percentuale di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE): complessivi, per gravità, per parentela, per gravità e che si sono verificati entro 24 ore dalla somministrazione di Zemaira.
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Dal basale fino a 2,5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Greulich T, Chlumsky J, Wencker M, Vit O, Fries M, Chung T, Shebl A, Vogelmeier C, Chapman KR, McElvaney NG; RAPID Trial Group. Safety of biweekly alpha1-antitrypsin treatment in the RAPID programme. Eur Respir J. 2018 Nov 29;52(5):1800897. doi: 10.1183/13993003.00897-2018. Print 2018 Nov.
- McElvaney NG, Burdon J, Holmes M, Glanville A, Wark PA, Thompson PJ, Hernandez P, Chlumsky J, Teschler H, Ficker JH, Seersholm N, Altraja A, Makitaro R, Chorostowska-Wynimko J, Sanak M, Stoicescu PI, Piitulainen E, Vit O, Wencker M, Tortorici MA, Fries M, Edelman JM, Chapman KR; RAPID Extension Trial Group. Long-term efficacy and safety of alpha1 proteinase inhibitor treatment for emphysema caused by severe alpha1 antitrypsin deficiency: an open-label extension trial (RAPID-OLE). Lancet Respir Med. 2017 Jan;5(1):51-60. doi: 10.1016/S2213-2600(16)30430-1. Epub 2016 Dec 2. Erratum In: Lancet Respir Med. 2017 Feb;5(2):e13.
- Chapman KR, Burdon JG, Piitulainen E, Sandhaus RA, Seersholm N, Stocks JM, Stoel BC, Huang L, Yao Z, Edelman JM, McElvaney NG; RAPID Trial Study Group. Intravenous augmentation treatment and lung density in severe alpha1 antitrypsin deficiency (RAPID): a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2015 Jul 25;386(9991):360-8. doi: 10.1016/S0140-6736(15)60860-1. Epub 2015 May 27.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 settembre 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 aprile 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 aprile 2008
Primo Inserito (Stima)
1 maggio 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
15 agosto 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 luglio 2016
Ultimo verificato
1 luglio 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Malattie del fegato
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie polmonari, ostruttive
- Malattia polmonare, cronica ostruttiva
- Enfisema sottocutaneo
- Enfisema polmonare
- Enfisema
- Deficit di alfa 1-antitripsina
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Inibitori della Serina Proteinasi
- Inibitori della tripsina
- Inibitori della proteasi
- Alfa 1-Antitripsina
Altri numeri di identificazione dello studio
- CE1226_3001
- 1466 (CSL Behring)
- 2007-007129-38 (Numero EudraCT)
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