Zemaira® i.v.:n laajennustutkimus. Anto potilaille, joilla on emfyseema alfa1-proteinaasin estäjän puutteen vuoksi.
keskiviikko 13. heinäkuuta 2016 päivittänyt: CSL Behring
Avoin, kontrolloimaton, monikeskus, monikansallinen tutkimus Zemaira®-annon tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kroonisessa augmentaatio- ja ylläpitohoidossa potilailla, joilla on emfyseema alfa1-proteinaasin estäjän puutteesta johtuen ja jotka suorittivat kliinisen tutkimuksen CE12126_40012
Tämä tutkimus on jatkoa lumekontrolloidulle tutkimukselle CE1226_4001 (NCT00261833), jolla arvioitiin Zemaira®-laskimon (i.v) tehoa ja turvallisuutta.
anto potilaille, joilla on alfa1-proteinaasin estäjän puutteesta johtuva emfyseema.
Zemaira®:n sairautta muokkaavan hyödyn pitkän aikavälin varmistus emfyseeman etenemiseen arvioidaan tilavuuden mukaan sovitetulla keuhkojen tiheydellä, joka mitataan vuosittain tietokonetomografialla (CT).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
140
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Darlinghurst, Australia, 2010
- Study Site
-
Nedlands, Australia, 6009
- Study Site
-
New Lambton, Australia, 2305
- Study Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Study Site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, 9
- Study Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6J1S3
- Study Site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Study Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-066
- Study Site
-
Warsaw, Puola, 01-138
- Study Site
-
-
-
-
-
Bucuresti, Romania, 011026
- Study Site
-
-
-
-
-
Malmo, Ruotsi, 20502
- Study Site
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45239
- Study Site
-
Heidelberg, Saksa, 69126
- Study Site
-
Nürnberg, Saksa, 90419
- Study Site
-
-
-
-
-
Oulu, Suomi, 90220
- Study Site
-
-
-
-
-
Arhus C, Tanska, 8000
- Study Site
-
Hellerup, Tanska, 2900
- Study Site
-
-
-
-
-
Praha 4 - Krc, Tšekin tasavalta, 14059
- Study Site
-
-
-
-
-
Tartu, Viro, 51014
- Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat suorittaneet 2 vuoden hoito- ja tarkkailujakson Phase 3/4 Zemaira® CE1226_4001 -tutkimuksessa (NCT00261833) ja ovat valmiita allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen
- Miehet ja ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset, joiden seulontaraskaustesti on negatiivinen ja jotka käyttävät tutkijan luotettaviksi katsomia ehkäisymenetelmiä
Poissulkemiskriteerit:
- Yhdysvalloissa asuvat henkilöt
- Nykyiset todisteet alkoholin tai huumeiden, kuten barbituraattien, bentsodiatsepiinien, amfetamiinien, kokaiinin, opioidien ja kannabinoidien, väärinkäytöstä
- Aiempi allergia, anafylaktinen reaktio tai vakava systeeminen vaste ihmisen plasmasta johdetuille tuotteille tai tunnettu mannitoliyliherkkyys tai aikaisempi mannitolin aiheuttama haittavaikutus
- Nykyinen tupakanpolttaja (tupakointi on lopetettava vähintään 6 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista)
- Olosuhteet tai käyttäytyminen, jotka häiritsevät osallistumista suunnitelluille opintokäynneille tutkijan mielestä
- Noudattamatta jättämisen historia
- Minkä tahansa muun kokeellisen uuden lääkkeen antaminen tai osallistuminen markkinoitavan tuotteen tutkimukseen
- Kyvyttömyys suorittaa tarvittavia tutkimustoimenpiteitä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Zemaira®
|
Lyofilisoitu valmiste 60 mg/kg suonensisäisesti kerran viikossa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Säädetyn keuhkojen tiheyden muutosnopeus
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Mitattu keskitetyllä, standardoidulla tietokonetomografialla (CT) keuhkojen densitometrialla.
CT-skannaukset hankittiin kahdessa sisäänhengitystilassa: TLC (Total Lung Capacity, eli täysi sisäänhengitys) ja FRC (Functional Residual Capacity, eli täysi vanheneminen).
Tulokset korjattiin keuhkojen kokonaistilavuuden mukaan, ja ne esitetään pisteestimaateina keskimääräiselle laskunopeudelle varhaisen aloituksen ja viivästyneen aloituksen alaryhmissä lineaarisesta satunnaisregressiomallista, jossa on maa, inspiraatiotila (vain 'TLC- ja FRC-tila'), aika. (aika, joka on kulunut päivästä 1 [CE1226_4001]), hoito ja hoito ajan mukaan kiinteinä vaikutuksina ja kohteen ja kohteen välinen vuorovaikutus satunnaiskertoimina.
|
Jopa 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos säädetyssä keuhkojen tiheydessä
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta 2 vuoteen mitattuna keskitetyllä, standardoidulla CT-keuhkojen tiheysmittauksella.
CT-skannaukset hankittiin kahdessa sisäänhengitystilassa: TLC (eli täysi sisäänhengitys) ja FRC (eli täysi uloshengitys).
Tulokset korjattiin keuhkojen kokonaistilavuuden mukaan, ja ne esitetään pisteestimaateina keskimääräiselle absoluuttiselle muutokselle varhaisen aloituksen ja viivästyneen aloituksen alaryhmissä kovarianssianalyysin (ANCOVA) mallista, jossa maa, hoito ja keuhkojen lähtötiheys kiinteinä vaikutuksina ja inspiraatiotila toistuvana satunnaisena efektinä.
Perustaso on viimeinen arvio edellisestä tutkimuksesta CE1226_4001.
|
Perustasosta 2 vuoteen
|
|
Prosenttimuutos mukautetussa keuhkojen tiheydessä
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen
|
Prosenttimuutos lähtötilanteesta 2 vuoteen mitattuna keskitetyllä, standardoidulla CT-keuhkojen tiheysmittauksella.
CT-skannaukset hankittiin kahdessa sisäänhengitystilassa: TLC (eli täysi sisäänhengitys) ja FRC (eli täysi uloshengitys).
Tuloksia korjattiin keuhkojen kokonaistilavuuden mukaan ja ne esitetään pisteestimaateina keskimääräiselle prosentuaaliselle muutokselle varhaisen aloituksen ja viivästyneen aloituksen alaryhmissä kovarianssianalyysin (ANCOVA) mallista, jossa maa, hoito ja keuhkojen lähtötiheys kiinteänä vaikutuksena ja inspiraatiotilana toistuvana satunnaisena efektinä.
Perustaso on viimeinen arvio edellisestä tutkimuksesta CE1226_4001.
|
Perustasosta 2 vuoteen
|
|
Muutos koehenkilön ilmoittamissa oireissa
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen
|
Potilaiden ilmoittamat oireet mitattiin St George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) -kyselyllä.
SGRQ-kokonais-, oire-, aktiivisuus- ja vaikutuspisteet vaihtelevat välillä 0–100, korkeammat pisteet osoittavat enemmän rajoituksia, ja muutos lähtötilanteesta alle nollan (0) on suotuisa, mikä osoittaa paranemista.
|
Perustasosta 2 vuoteen
|
|
Prosenttimuutos keuhkojen toiminnassa mitattuna pakotetulla uloshengitystilavuudella 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen asti
|
Perustasosta 2 vuoteen asti
|
|
|
Prosenttimuutos keuhkojen toiminnassa mitattuna FEV1/FVC-suhteella (pakotettu vitaalikapasiteetti)
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen asti
|
Perustasosta 2 vuoteen asti
|
|
|
Prosenttimuutos keuhkojen toiminnassa mitattuna prosentilla ennustettu FEV1
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen asti
|
Perustasosta 2 vuoteen asti
|
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheita sairastavien henkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden vuosiluku aihevuosina
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden vuotuinen altistuskorjattu ilmaantuvuus.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on hoitoa ilmeneviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Perustasosta 2,5 vuoteen asti
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli hoidosta aiheutuvia haittavaikutuksia (TEAE): yleisesti, vakavuuden, sukulaisuuden ja vakavuuden mukaan, ja jotka tapahtuivat 24 tunnin sisällä Zemairan antamisesta.
|
Perustasosta 2,5 vuoteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Greulich T, Chlumsky J, Wencker M, Vit O, Fries M, Chung T, Shebl A, Vogelmeier C, Chapman KR, McElvaney NG; RAPID Trial Group. Safety of biweekly alpha1-antitrypsin treatment in the RAPID programme. Eur Respir J. 2018 Nov 29;52(5):1800897. doi: 10.1183/13993003.00897-2018. Print 2018 Nov.
- McElvaney NG, Burdon J, Holmes M, Glanville A, Wark PA, Thompson PJ, Hernandez P, Chlumsky J, Teschler H, Ficker JH, Seersholm N, Altraja A, Makitaro R, Chorostowska-Wynimko J, Sanak M, Stoicescu PI, Piitulainen E, Vit O, Wencker M, Tortorici MA, Fries M, Edelman JM, Chapman KR; RAPID Extension Trial Group. Long-term efficacy and safety of alpha1 proteinase inhibitor treatment for emphysema caused by severe alpha1 antitrypsin deficiency: an open-label extension trial (RAPID-OLE). Lancet Respir Med. 2017 Jan;5(1):51-60. doi: 10.1016/S2213-2600(16)30430-1. Epub 2016 Dec 2. Erratum In: Lancet Respir Med. 2017 Feb;5(2):e13.
- Chapman KR, Burdon JG, Piitulainen E, Sandhaus RA, Seersholm N, Stocks JM, Stoel BC, Huang L, Yao Z, Edelman JM, McElvaney NG; RAPID Trial Study Group. Intravenous augmentation treatment and lung density in severe alpha1 antitrypsin deficiency (RAPID): a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2015 Jul 25;386(9991):360-8. doi: 10.1016/S0140-6736(15)60860-1. Epub 2015 May 27.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. huhtikuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 29. huhtikuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. huhtikuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 1. toukokuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 15. elokuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. heinäkuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Keuhkosairaudet, obstruktiiviset
- Keuhkosairaus, krooninen obstruktiivinen
- Ihonalainen emfyseema
- Keuhkoemfyseema
- Emfyseema
- Alfa 1-antitrypsiinin puutos
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Seriiniproteinaasin estäjät
- Trypsiinin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Alfa 1-antitrypsiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- CE1226_3001
- 1466 (CSL Behring)
- 2007-007129-38 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .