Follow-up a lungo termine dei pazienti che hanno ricevuto terapia genica o prodotti marcati geneticamente

Questo protocollo (GENEFU) fornisce un meccanismo per il periodo di follow-up di 15 anni che la FDA richiede per tutti i partecipanti ai protocolli di trasferimento genico e assicura che possa essere mantenuto un follow-up adeguato per un'ampia varietà di partecipanti a diversi protocolli di terapia genica individuale al St. Jude Ospedale di ricerca per bambini.

GENEFU funge da protocollo ombrello per il follow-up a lungo termine (LTFU) per i destinatari di prodotti di terapia genica/gene marcati (GT/GM) presso il St. Jude Children's Research Hospital. La FDA ha raccomandato metodi per valutare il rischio di eventi avversi ritardati dopo GT/GM e ha fornito requisiti specifici riguardanti la durata e il disegno delle osservazioni LTFU. Questo protocollo ha lo scopo di fornire LTFU in conformità con le linee guida della FDA per coloro che hanno ricevuto un prodotto GT/GM come parte di una sperimentazione clinica sponsorizzata da St. Jude o di un piano di trattamento per uso compassionevole. Il protocollo richiede un esame fisico o una valutazione generale della salute e la raccolta dei campioni di sangue richiesti ogni anno per un massimo di 15 anni dopo l'ultima ricezione di un prodotto GT/GM.

Gli obiettivi saranno ottenere storie cliniche al fine di rilevare esiti clinici tardivi suggestivi di malattia retrovirale o lentivirale, inclusi ma non limitati a cancro/seconde neoplasie, disturbi neurologici, disturbi autoimmuni e disturbi ematologici. I campioni di sangue verranno archiviati e testati quando indicato clinicamente o scientificamente, come in caso di sviluppo di un secondo tumore maligno. Questo studio prospettico di coorte utilizzerà statistiche descrittive nell'analisi degli esiti degli effetti tardivi a lungo termine. Offre un approccio uniforme al monitoraggio della sicurezza a lungo termine nei partecipanti alla ricerca che hanno ricevuto un prodotto trasdotto geneticamente come parte dei protocolli GT o GM sponsorizzati da St. Jude e dei piani di trattamento per uso compassionevole.