Langdurige follow-up van patiënten die gentherapie of gengemarkeerde producten hebben gekregen

Dit protocol (GENEFU) biedt een mechanisme voor de follow-upperiode van 15 jaar die de FDA vereist voor alle deelnemers aan protocollen voor genoverdracht en verzekert dat adequate follow-up kan worden gehandhaafd voor een grote verscheidenheid aan deelnemers aan verschillende individuele gentherapieprotocollen in St. Jude. Kinderonderzoeksziekenhuis.

GENEFU dient als een overkoepelend protocol voor lange termijn follow-up (LTFU) voor ontvangers van gentherapie/gene gemarkeerde (GT/GM) producten in het St. Jude Children's Research Hospital. De FDA heeft methoden aanbevolen om het risico op vertraagde bijwerkingen na GT/GM te beoordelen en heeft specifieke vereisten gesteld met betrekking tot de duur en het ontwerp van LTFU-waarnemingen. Dit protocol is bedoeld om LTFU te bieden in overeenstemming met de FDA-richtlijnen voor degenen die een GT/GM-product hebben gekregen als onderdeel van een door St. Jude gesponsorde klinische studie of een behandelplan voor gebruik in schrijnende gevallen. Het protocol vereist een lichamelijk onderzoek of een algemene gezondheidsevaluatie en het jaarlijks verzamelen van de vereiste bloedmonsters tot 15 jaar na de laatste ontvangst van een GT/GM-product.

Doelen zijn het verkrijgen van klinische geschiedenissen om late klinische uitkomsten te detecteren die wijzen op retrovirale of lentivirale ziekte, inclusief maar niet beperkt tot kanker/tweede maligniteiten, neurologische aandoeningen, auto-immuunziekten en hematologische aandoeningen. Bloedmonsters worden gearchiveerd en getest wanneer dit klinisch of wetenschappelijk geïndiceerd is, zoals bij het ontstaan ​​van een tweede maligniteit. Deze prospectieve cohortstudie zal beschrijvende statistieken gebruiken bij de analyse van late effecten op de lange termijn. Het biedt een uniforme aanpak voor langetermijnveiligheidsmonitoring bij onderzoeksdeelnemers die een gen-getransduceerd product hebben gekregen als onderdeel van door St. Jude gesponsorde GT- of GM-protocollen en behandelplannen voor gebruik in schrijnende gevallen.