Combinazione di 5-azacitidina e lenalidomide nelle sindromi mielodisplastiche (MDS) o nelle sindromi mielodisplastiche da leucemia mieloide acuta (AML) (AZALE)

Criterio di inclusione:

• Comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato.
• Età >=18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
• In grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
• LMA recidivante o refrattaria (>30% di blasti, classificazione FAB) con anomalie del cariotipo che coinvolgono la monosomia 5 o del(5q) o MDS e t-MDS INT-2 o HIGH secondo la classificazione IPSS con anomalie del cariotipo che coinvolgono la monosomia 5 o del(5q) trattati in precedenza o non trattati
• Non idoneo per un trapianto allogenico immediato (a causa dell'indisponibilità del donatore)
• Tutte le precedenti terapie specifiche per MDS o LMA, ad eccezione dei corticosteroidi che non superano le dosi di 10 mg/die di prednisone, devono essere state interrotte almeno 1 settimana prima dell'arruolamento nello studio.
• La tossicità non ematologica (tranne l'alopecia) derivante da un precedente trattamento deve essere risolta al grado WHO CTC ≤ 2.
• Performance status ECOG <3 all'ingresso nello studio.
• Risultati dei test di laboratorio entro questi intervalli: creatinina sierica <= 2,0 mg/dL, bilirubina totale <= 3 x ULN, AST (SGOT) e ALT (SGPT) <= 3 x ULN
• Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare una forma affidabile di contraccezione o di praticare l'astinenza completa dai rapporti eterosessuali durante i seguenti periodi di tempo relativi a questo studio: 1) per almeno 28 giorni prima di iniziare il farmaco in studio; 2) durante la partecipazione allo studio; e 3) per almeno 28 giorni dopo l'interruzione dallo studio.

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi grave condizione medica, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di firmare il modulo di consenso informato.
• Donne incinte o che allattano. (Le femmine che allattano devono accettare di non allattare durante lo studio).
• Qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio o confonde la capacità di interpretare i dati dello studio.
• Ipersensibilità nota a talidomide, lenalidomide, 5-azacitidina o mannitolo.
• Infarto del miocardio entro 6 mesi prima dell'ingresso nello studio, insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association, angina incontrollata o gravi aritmie ventricolari incontrollate.
• Lo sviluppo dell'eritema nodoso se caratterizzato da un'eruzione desquamante durante l'assunzione di talidomide o farmaci simili.
• Malattia polmonare incontrollata.
• Noto positivo per HIV o epatite infettiva acuta, tipo A, B o C.
• Partecipazione a un altro studio clinico nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento o durante questo studio.