- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01595139
MicroRNA in pazienti con neurofibromatosi di tipo 1
MicroRNA come marcatori di malattia per tumori del sistema nervoso centrale in pazienti con neurofibromatosi di tipo 1
I microRNA sono piccole molecole scoperte recentemente nelle cellule. Sono noti per essere responsabili del normale sviluppo delle cellule e quando vengono interrotti possono contribuire allo sviluppo del cancro. Sono stati condotti molti studi precedenti per valutare l’espressione dei microRNA nei tessuti normali e in un’ampia varietà di tumori.
Recentemente, sono stati rilevati microRNA provenienti da cellule tumorali circolanti nel sangue di pazienti affetti da cancro. Ciò rappresenta una nuova opportunità per valutare l’utilità dei microRNA nel sangue come predittore precoce del cancro e come indicatore di risposta alla terapia. Non sono stati condotti studi precedenti per valutare i microRNA nel tessuto tumorale archiviato e nel sangue di pazienti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF-1). I ricercatori propongono uno studio di fattibilità per valutare la presenza di microRNA nel tessuto tumorale archiviato e nel sangue di pazienti con NF-1. Se i ricercatori saranno in grado di identificare i microRNA circolanti in questa popolazione di pazienti pediatrici, si baseranno su questi dati per proporre uno studio futuro.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 2 e 21 anni.
- Pazienti con NF-1 seguiti nella Clinica Neurofibromatosi.
- I pazienti sono stati sottoposti a risonanza magnetica nei 24 mesi precedenti l'arruolamento nello studio.
- I pazienti possono avere tumori maligni concomitanti noti come il neurofibroma plessiforme.
- I pazienti e/o i genitori/tutori legali devono aver firmato un consenso informato e un consenso, ove applicabile.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che hanno ricevuto in precedenza una terapia mirata al tumore (inclusa chemioterapia e/o radioterapia)
- Pazienti con una diagnosi precedente o attuale di tumore maligno della guaina dei nervi periferici.
- Pazienti considerati troppo malati per partecipare come stabilito dal loro medico curante
- Pazienti in gravidanza o in allattamento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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NF-1 senza evidenza di glioma
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NF-1 con evidenza di glioma
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valutare i modelli di espressione dei miRNA nel tessuto dei gliomi di basso grado
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Modelli di espressione di miRNA valutati tra pazienti con e senza risultati di imaging di gliomi
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Rishi Lulla, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Fernandez-L A, Northcott PA, Taylor MD, Kenney AM. Normal and oncogenic roles for microRNAs in the developing brain. Cell Cycle. 2009 Dec 15;8(24):4049-54. doi: 10.4161/cc.8.24.10243. Epub 2009 Dec 5.
- Taylor DD, Gercel-Taylor C. MicroRNA signatures of tumor-derived exosomes as diagnostic biomarkers of ovarian cancer. Gynecol Oncol. 2008 Jul;110(1):13-21. doi: 10.1016/j.ygyno.2008.04.033. Erratum In: Gynecol Oncol. 2010 Jan;116(1):153.
- Lawrie CH, Gal S, Dunlop HM, Pushkaran B, Liggins AP, Pulford K, Banham AH, Pezzella F, Boultwood J, Wainscoat JS, Hatton CS, Harris AL. Detection of elevated levels of tumour-associated microRNAs in serum of patients with diffuse large B-cell lymphoma. Br J Haematol. 2008 May;141(5):672-5. doi: 10.1111/j.1365-2141.2008.07077.x. Epub 2008 Mar 3.
- Mitchell PS, Parkin RK, Kroh EM, Fritz BR, Wyman SK, Pogosova-Agadjanyan EL, Peterson A, Noteboom J, O'Briant KC, Allen A, Lin DW, Urban N, Drescher CW, Knudsen BS, Stirewalt DL, Gentleman R, Vessella RL, Nelson PS, Martin DB, Tewari M. Circulating microRNAs as stable blood-based markers for cancer detection. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Jul 29;105(30):10513-8. doi: 10.1073/pnas.0804549105. Epub 2008 Jul 28.
- Huang Z, Huang D, Ni S, Peng Z, Sheng W, Du X. Plasma microRNAs are promising novel biomarkers for early detection of colorectal cancer. Int J Cancer. 2010 Jul 1;127(1):118-26. doi: 10.1002/ijc.25007.
- Ng EK, Chong WW, Jin H, Lam EK, Shin VY, Yu J, Poon TC, Ng SS, Sung JJ. Differential expression of microRNAs in plasma of patients with colorectal cancer: a potential marker for colorectal cancer screening. Gut. 2009 Oct;58(10):1375-81. doi: 10.1136/gut.2008.167817. Epub 2009 Feb 6.
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- J.D. Storey, A direct approach to false discovery rates. JRSS B 64 (2002) 479-498.
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Completamento primario (Effettivo)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Neoplasie
- Malattie neuromuscolari
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie Neurodegenerative
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Neoplasie del sistema nervoso
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Neoplasie della guaina nervosa
- Sindromi neoplastiche, ereditarie
- Sindromi neurocutanee
- Neoplasie del sistema nervoso periferico
- Neurofibromatosi
- Neurofibromatosi 1
- Neurofibroma
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2012-14927
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