Lo studio di ALN-TTR02 (Patisiran) per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina (TTR) in pazienti che sono già stati trattati con ALN-TTR02 (Patisiran)
17 aprile 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Uno studio di estensione di fase 2, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine, l'attività clinica e la farmacocinetica di ALN-TTR02 in pazienti con polineuropatia amiloidotica familiare che hanno ricevuto in precedenza ALN-TTR02
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del dosaggio a lungo termine con ALN-TTR02 (patisiran) in pazienti con amiloidosi mediata da transtiretina (TTR) (ATTR).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
27
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Rio de Janeiro, Brasile
- Clinical Trial Site
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Le Kremlin-bicetre, Francia
- Clinical Trial Site
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Marseille Cedex, Francia
- Clinical Trial Site
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Munster, Germania
- Clinical Trial Site
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Lisbon, Portogallo
- Clinical Trial Site
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Porto, Portogallo
- Clinical Trial Site
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Palma De Mallorca, Spagna
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti
- Clinical Trial Site
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Umeå, Svezia
- Clinical Trial Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 81 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Precedentemente ricevuto e tollerato ALN-TTR02 (patisiran) nello studio ALN-TTR02-002.
- Performance status secondo Karnofsky, funzionalità epatica e renale adeguate.
Criteri di esclusione:
- Incinta o allattamento.
- Ha subito un trapianto di fegato.
- Ha una classificazione dello scompenso cardiaco della New York Heart Association >2.
- Ha un'angina instabile.
- Ha un'aritmia cardiaca clinicamente significativa incontrollata.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ALN-TTR02 (patisirano)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzione del farmaco oggetto dello studio
Lasso di tempo: Dal basale fino a 56 giorni dopo l'ultima dose
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un paziente o in un paziente sottoposto a sperimentazione clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
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Dal basale fino a 56 giorni dopo l'ultima dose
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale rispetto al basale nei livelli sierici di TTR
Lasso di tempo: Dal basale fino a 56 giorni dopo l'ultima dose
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Livelli di TTR, misurati utilizzando il metodo ELISA (Enzyme Linked Immunosorbent Assay).
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Dal basale fino a 56 giorni dopo l'ultima dose
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di compromissione della neuropatia modificata +7 (mNIS+7)
Lasso di tempo: Basale, mese 24
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La valutazione mNIS+7 è una misura composita del danno neurologico che fornisce una misura completa della funzione delle fibre grandi e piccole che comprende la totalità dei deficit motori, sensoriali e autonomici osservati nei pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia.
I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 304.
Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
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Basale, mese 24
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Cambiamento rispetto al basale della qualità della vita e della disabilità come valutato dai questionari EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions (EQ-5D), EuroQoL Visual Analog Scale (EQ-VAS) e Rasch-built Overall Disability Scale (R-ODS)
Lasso di tempo: Basale, mese 24
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L'EQ-5D complessivo è misurato su una scala da 0 a 1, dove 0 è il peggiore e 1 il migliore.
L'EQ-VAS è misurato su una scala da 0 a 100, dove 0 è il peggiore e 100 il migliore.
L'R-ODS cattura i limiti di attività e partecipazione sociale nei pazienti.
Il punteggio R-ODS varia da 0 (limitazione più grave dell'attività e della partecipazione sociale) a 100 (nessuna limitazione dell'attività e della partecipazione sociale).
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Basale, mese 24
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Modifica della velocità dell'andatura con il test del cammino di 10 metri
Lasso di tempo: Basale, mese 24
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Il test del cammino di 10 metri misura il tempo (in secondi) impiegato da un paziente per percorrere 10 metri.
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Basale, mese 24
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Variazione media rispetto al basale della forza della presa della mano
Lasso di tempo: Basale, mese 24
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La variazione media (SEM) della forza di presa della mano rispetto al basale a 24 mesi tra i pazienti che hanno utilizzato patisiran con o senza uno stabilizzatore TTR concomitante.
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Basale, mese 24
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Variazione rispetto al basale dello stato nutrizionale (indice di massa corporea modificato, mBMI)
Lasso di tempo: Basale, mese 24
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Lo stato nutrizionale dei pazienti è stato valutato utilizzando l'mBMI, calcolato come BMI (kg/m^2) moltiplicato per l'albumina (g/L).
Un aumento rispetto al basale dell'mBMI suggerisce un miglioramento e una diminuzione rispetto al basale suggerisce un peggioramento.
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Basale, mese 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 ottobre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 ottobre 2013
Primo Inserito (Stimato)
14 ottobre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 aprile 2024
Ultimo verificato
1 novembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-TTR02-003
- 2013-001644-65 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'UE.
I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org.
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .