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Die Studie zu ALN-TTR02 (Patisiran) zur Behandlung von Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose bei Patienten, die bereits mit ALN-TTR02 (Patisiran) behandelt wurden

17. April 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine multizentrische, offene Erweiterungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Langzeitsicherheit, klinischen Aktivität und Pharmakokinetik von ALN-TTR02 bei Patienten mit familiärer amyloidotischer Polyneuropathie, die zuvor ALN-TTR02 erhalten haben

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitdosierung mit ALN-TTR02 (Patisiran) bei Patienten mit Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose (ATTR).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Munster, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Le Kremlin-bicetre, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Schweden
      • Umeå, Schweden
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 83 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zuvor ALN-TTR02 (Patisiran) in Studie ALN-TTR02-002 erhalten und vertragen.
  • Angemessener Karnofsky-Leistungsstatus, Leberfunktion und Nierenfunktion.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend.
  • Hatte eine Lebertransplantation.
  • Hat eine Herzinsuffizienzklassifikation der New York Heart Association >2.
  • Hat instabile Angina pectoris.
  • Hat unkontrollierte klinisch signifikante Herzrhythmusstörungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALN-TTR02 (Patisiran)
Arzneimittel: ALN-TTR02 (Patisiran), verabreicht durch intravenöse (IV) Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und das Studienmedikament abgesetzt wurden
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Patienten oder Patienten in der klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Von der Baseline bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Serum-TTR-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis
TTR-Spiegel, gemessen mit der ELISA-Methode (Enzyme-Linked Immunosorbent Assay).
Von der Baseline bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis
Veränderung des modifizierten Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores +7 (mNIS+7) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 24
Die mNIS+7-Bewertung ist ein zusammengesetztes Maß für neurologische Beeinträchtigungen, das ein umfassendes Maß für die Funktion großer und kleiner Fasern liefert, das die Gesamtheit der motorischen, sensorischen und autonomen Defizite umfasst, die bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR) mit Polyneuropathie beobachtet werden. Die Minimal- und Maximalwerte sind 0 bzw. 304. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Baseline, Monat 24
Veränderung der Lebensqualität und Behinderung gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions (EQ-5D), EuroQoL Visual Analog Scale (EQ-VAS) Questionnaires und Rasch-built Overall Disability Scale (R-ODS)
Zeitfenster: Baseline, Monat 24
Der Gesamt-EQ-5D wird auf einer Skala von 0 bis 1 gemessen, wobei 0 am schlechtesten und 1 am besten ist. Der EQ-VAS wird auf einer Skala von 0-100 gemessen, wobei 0 am schlechtesten und 100 am besten ist. Der R-ODS erfasst Aktivitäts- und soziale Teilhabebeschränkungen bei Patienten. Der R-ODS-Score reicht von 0 (stärkste Einschränkung bei Aktivität und sozialer Teilhabe) bis 100 (keine Einschränkung bei Aktivität und sozialer Teilhabe).
Baseline, Monat 24
Änderung der Ganggeschwindigkeit mit 10-Meter-Gehtest
Zeitfenster: Baseline, Monat 24
Der 10-Meter-Gehtest misst die Zeit (in Sekunden), die ein Patient benötigt, um 10 Meter zu gehen.
Baseline, Monat 24
Mittlere Änderung der Handgriffstärke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 24
Die mittlere (SEM) Veränderung der Handgriffstärke gegenüber dem Ausgangswert nach 24 Monaten zwischen Patienten, die Patisiran mit oder ohne gleichzeitigen TTR-Stabilisator verwendeten.
Baseline, Monat 24
Veränderung des Ernährungszustands gegenüber dem Ausgangswert (Modified Body Mass Index, mBMI)
Zeitfenster: Baseline, Monat 24
Der Ernährungszustand der Patienten wurde anhand des mBMI bewertet, berechnet als BMI (kg/m^2) multipliziert mit Albumin (g/l). Ein Anstieg des mBMI gegenüber dem Ausgangswert deutet auf eine Verbesserung hin, und ein Rückgang gegenüber dem Ausgangswert auf eine Verschlechterung.
Baseline, Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

14. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTR02-003
  • 2013-001644-65 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und spätestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.

Die Bereitstellung der Daten ist von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung abhängig. Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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